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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose, die jünger als 24 Monate sind und eine auf Ivacaftor ansprechende CFTR-Mutation aufweisen

14. August 2023 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Phase-3-2-teilige Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose, die jünger als 24 Monate sind und eine auf Ivacaftor ansprechende CFTR-Mutation aufweisen

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit der Ivacaftor-Behandlung und der PK von Ivacaftor und Metaboliten bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF), die bei Behandlungsbeginn < 24 Monate alt sind und einen auf Ivacaftor ansprechenden CF-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR) haben ) Gen Mutation.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
57

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
  • Irland
      • Dublin, Irland
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
      • Leicester, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
      • Oxford, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte CF-Diagnose durch Schweißchloridwert oder CF-Mutationskriterien.
  • 1 der folgenden 10 CFTR-Mutationen auf mindestens 1 Allel aufweisen: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D oder R117H (geeignet in Regionen, in denen Ivacaftor zur Anwendung zugelassen ist). Teil A/B-Gruppe kann auch andere auf Ivacaftor ansprechende Mutationen aufweisen.
  • Hämatologie, Serumchemie und Vitalzeichenergebnisse beim Screening ohne klinisch signifikante Anomalien, die die Studienbewertungen beeinträchtigen würden, wie vom Prüfarzt beurteilt.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Krankheit oder eines Zustands, der nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte
  • Besiedelung mit Organismen im Zusammenhang mit einer schnelleren Abnahme des Lungenstatus beim Screening (nur für Teil A und B)
  • Anamnese einer Leberfunktionsstörung oder Leberfunktionsstörung beim Screening
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Anwendung von moderaten oder starken Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A innerhalb von 2 Wochen vor Tag 1
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit Verabreichung eines Prüfpräparats oder eines vermarkteten Arzneimittels innerhalb von 30 Tagen oder 5 terminalen Halbwertszeiten vor dem Screening
  • Hämoglobin (Hgb) < 9,5 g/dL beim Screening
  • Chronische Nierenerkrankung im Stadium 3 oder höher
  • Vorhandensein einer nicht angeborenen oder progressiven Linsentrübung oder Katarakt beim Screening

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Teil A: 3 bis <24 Monate
Teilnehmer mit einem Gewicht von 5 bis weniger als (<) 7 Kilogramm (kg) erhielten 25 Milligramm (mg) IVA, 7 bis <14 kg erhielten 50 mg IVA und Teilnehmer mit einem Gewicht von 14 bis <25 kg erhielten alle 12 Stunden (alle 12 Stunden) 75 mg IVA ) an den Tagen 1 bis 3 und 1 Morgendosis an Tag 4.
Arzneimittel: IVA
Granulat im Beutel zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Experimental: Teil B + A/B: 1 bis < 24 Monate
Teilnehmer im Alter von 4 bis <6 Monaten und einem Gewicht von mindestens (≥) 5 kg erhielten alle 12 Stunden 25 mg IVA. Im Alter von 6 Monaten und älter erhielten Teilnehmer mit einem Gewicht von 5 bis <7 kg 25 mg IVA, 7 bis <14 kg erhielten 50 mg IVA und Teilnehmer mit einem Gewicht von 14 bis <25 kg erhielten 24 Wochen lang alle 12 Stunden 75 mg IVA in Teil B. Für Teil A/B erhielten Teilnehmer im Alter von 1 bis <4 Monaten und einem Gewicht von 3 kg bis <5 kg eine anfängliche niedrige Dosis von 5,7 mg alle 12 Stunden IVA und diejenigen mit einem Gewicht von ≥ 5 kg erhielten 11,4 mg alle 12 Stunden IVA für die ersten 15 Tage der IVA-Behandlung. Die Dosierung wurde am 15. Tag beibehalten oder nach Erreichen des 4. Lebensmonats je nach Gewicht und/oder Alter erhöht.
Arzneimittel: IVA
Granulat im Beutel zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden (TEAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 70
Tag 1 bis Tag 70
Teil A: Beobachtete Plasmakonzentration von IVA und ihren Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden, 24–60 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden, 24–60 Stunden nach der Einnahme
Teil B +A/B: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden (TEAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 38
Tag 1 bis Woche 38
Teil A/B: Beobachtete Plasmakonzentration von IVA und ihren Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Tag 4 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Tag 15 (vor der Einnahme); Woche 4 (Vordosis); Woche 8 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Woche 12 (Vordosis); Woche 18 (Vordosis) und Woche 24 (Vordosis)
Tag 4 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Tag 15 (vor der Einnahme); Woche 4 (Vordosis); Woche 8 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Woche 12 (Vordosis); Woche 18 (Vordosis) und Woche 24 (Vordosis)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil B: Beobachtete Plasmakonzentration von IVA und ihren Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Woche 2 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Woche 8 (vor der Dosis, 1 Stunde, 4 Stunden nach der Dosis); Woche 24 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden nach der Einnahme)
Woche 2 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Woche 8 (vor der Dosis, 1 Stunde, 4 Stunden nach der Dosis); Woche 24 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden nach der Einnahme)
Teil B + A/B: Absolute Änderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Vom Ausgangswert in Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
2. Juni 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
28. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
28. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. März 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. August 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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