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Um estudo para avaliar a segurança, a farmacocinética e a farmacodinâmica do ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com menos de 24 meses de idade e com uma mutação CFTR responsiva ao ivacaftor

14 de agosto de 2023 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3, 2 partes para avaliar a segurança, a farmacocinética e a farmacodinâmica do ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com menos de 24 meses de idade e com uma mutação CFTR responsiva ao ivacaftor

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança do tratamento com ivacaftor e a farmacocinética de ivacaftor e metabólitos em indivíduos com fibrose cística (FC) com menos de 24 meses de idade no início do tratamento e com um regulador de condutância transmembranar responsivo ao ivacaftor (CFTR ) Mutação de Gene.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
57

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • South Brisbane, Austrália
      • Westmead, Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
      • Leicester, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de FC pelo valor de cloreto no suor ou critérios de mutação de FC.
  • Ter 1 das 10 mutações CFTR a seguir em pelo menos 1 alelo: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D ou R117H (elegível em regiões onde o ivacaftor é aprovado para uso). O grupo da parte A/B também pode ter outras mutações responsivas ao ivacaftor.
  • Hematologia, química sérica e resultados de sinais vitais na triagem sem anormalidades clinicamente significativas que possam interferir nas avaliações do estudo, conforme julgado pelo investigador.

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito
  • Colonização com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar na triagem (somente para as partes A e B)
  • História de função hepática anormal ou função hepática anormal na triagem
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico
  • Uso de qualquer indutor ou inibidor moderado ou forte do citocromo P450 (CYP) 3A dentro de 2 semanas antes do Dia 1
  • Participação em um estudo clínico envolvendo a administração de um medicamento experimental ou comercializado dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas terminais antes da triagem
  • Hemoglobina (Hgb) <9,5 g/dL na triagem
  • Doença renal crônica de estágio 3 ou superior
  • Presença de opacidade do cristalino não congênita ou progressiva ou catarata na triagem

Outros Critérios de Inclusão/Exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Parte A: 3 a <24 meses
Participantes com peso de 5 a menos de (<) 7 quilogramas (kg) receberam 25 miligramas (mg) de IVA, 7 a <14 kg receberam 50 mg de IVA e aqueles com peso de 14 a <25 kg receberam 75 mg de IVA administrado a cada 12 horas (a cada 12h). ) nos dias 1 a 3 e 1 dose matinal no dia 4.
Medicamento: IVA
Grânulos em saqueta para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: Parte B + A/B:1 a <24 meses
Participantes de 4 a <6 meses de idade e peso maior ou igual a (≥) 5 kg receberam 25 mg de IVA a cada 12h. Aos 6 meses de idade ou mais, os participantes com peso de 5 a <7 kg receberam 25 mg de IVA, de 7 a <14 kg receberam 50 mg de IVA e aqueles com peso de 14 a <25 kg receberam 75 mg de IVA a cada 12 horas por 24 semanas na Parte B. Para a Parte A/B, os participantes de 1 a <4 meses com peso entre 3 kg e <5 kg receberam uma dose inicial baixa de 5,7 mg a cada 12 horas de IVA e aqueles com peso ≥5 kg receberam 11,4 mg a cada 12 horas de IVA durante os primeiros 15 dias de tratamento com IVA. As doses foram mantidas ou ajustadas para cima no dia 15 e com base no peso e/ou idade quando atingiram os 4 meses de idade.
Medicamento: IVA
Grânulos em saqueta para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Parte A: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e graves (TEAEs)
Prazo: Dia 1 até o dia 70
Dia 1 até o dia 70
Parte A: Concentração plasmática observada de IVA e seus metabólitos (M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Pré-dose, 2-4 horas, 6-8 horas, 24-60 horas pós-dose
Pré-dose, 2-4 horas, 6-8 horas, 24-60 horas pós-dose
Parte B +A/B: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e graves (TEAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 38
Dia 1 até a semana 38
Parte A/B: Concentração plasmática observada de IVA e seus metabólitos (M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Dia 4 (pré-dose, 2-4 horas, 6-8 horas pós-dose); Dia 15 (pré-dose); Semana 4 (pré-dose); Semana 8 (pré-dose, 2-4 horas, 6-8 horas pós-dose); Semana 12 (pré-dose); Semana 18 (pré-dose) e Semana 24 (pré-dose)
Dia 4 (pré-dose, 2-4 horas, 6-8 horas pós-dose); Dia 15 (pré-dose); Semana 4 (pré-dose); Semana 8 (pré-dose, 2-4 horas, 6-8 horas pós-dose); Semana 12 (pré-dose); Semana 18 (pré-dose) e Semana 24 (pré-dose)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte B: Concentração plasmática observada de IVA e seus metabólitos (M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Semana 2 (pré-dose, 2-4 horas, 6-8 horas pós-dose); Semana 8 (pré-dose, 1 hora, 4 horas pós-dose); Semana 24 (pré-dose, 2-4 horas após a dose)
Semana 2 (pré-dose, 2-4 horas, 6-8 horas pós-dose); Semana 8 (pré-dose, 1 hora, 4 horas pós-dose); Semana 24 (pré-dose, 2-4 horas após a dose)
Parte B + A/B: Mudança absoluta da linha de base no cloreto de suor
Prazo: Da linha de base na semana 24
Amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base na semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
2 de junho de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
28 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
28 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
14 de março de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
31 de março de 2016

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
1 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de agosto de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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