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Un estudio para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que tienen menos de 24 meses de edad y tienen una mutación de CFTR que responde a ivacaftor

14 de agosto de 2023 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3, de 2 partes, abierto para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que tienen menos de 24 meses de edad y tienen una mutación de CFTR sensible a ivacaftor

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad del tratamiento con ivacaftor y la farmacocinética de ivacaftor y sus metabolitos en sujetos con fibrosis quística (FQ) que tienen <24 meses de edad al inicio del tratamiento y tienen un regulador de conductancia transmembrana de FQ que responde a ivacaftor (CFTR ) mutación genética.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
57

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
      • Leicester, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de FQ por valor de cloruro en sudor o criterios de mutación de FQ.
  • Tener 1 de las siguientes 10 mutaciones CFTR en al menos 1 alelo: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D o R117H (elegible en regiones donde el uso de ivacaftor está aprobado). El grupo de la Parte A/B también puede tener otras mutaciones que respondan a ivacaftor.
  • Resultados de hematología, química sérica y signos vitales en la selección sin anomalías clínicamente significativas que pudieran interferir con las evaluaciones del estudio, a juicio del investigador.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier enfermedad o afección que, en opinión del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
  • Colonización con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar en la selección (solo para las Partes A y B)
  • Antecedentes de función hepática anormal o función hepática anormal en la selección
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Uso de cualquier inductor o inhibidor moderado o fuerte del citocromo P450 (CYP) 3A dentro de las 2 semanas anteriores al Día 1
  • Participación en un estudio clínico que involucre la administración de un fármaco en investigación o comercializado dentro de los 30 días o 5 semividas terminales antes de la selección
  • Hemoglobina (Hgb) <9,5 g/dl en la selección
  • Enfermedad renal crónica de etapa 3 o superior
  • Presencia de una opacidad del cristalino no congénita o progresiva o catarata en la selección

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Parte A: 3 a <24 meses
Los participantes que pesaban entre 5 y menos de (<) 7 kilogramos (kg) recibieron 25 miligramos (mg) de IVA, de 7 a <14 kg recibieron 50 mg de IVA y los que pesaban entre 14 y <25 kg recibieron 75 mg de IVA administrados cada 12 horas (cada 12 h). ) los días 1 al 3 y 1 dosis por la mañana el día 4.
Droga: IVA
Granulado en sobre para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: Parte B + A/B: 1 a < 24 meses
Los participantes de 4 a <6 meses de edad y con un peso mayor o igual a (≥) 5 kg recibieron 25 mg de IVA cada 12 h. A los 6 meses de edad y mayores, los participantes que pesaban entre 5 y <7 kg recibieron 25 mg de IVA, entre 7 y <14 kg recibieron 50 mg de IVA y los que pesaron entre 14 y <25 kg recibieron 75 mg de IVA cada 12 horas durante 24 semanas en la Parte B. Para la Parte A/B, los participantes de 1 a <4 meses que pesaban entre 3 kg y <5 kg recibieron una dosis baja inicial de 5,7 mg cada 12 h IVA y los que pesaban ≥5 kg recibieron 11,4 mg cada 12 h IVA durante los primeros 15 días de tratamiento con IVA. Las dosis se mantuvieron o se ajustaron hacia arriba el día 15 y según el peso y/o la edad una vez que alcanzaron los 4 meses de edad.
Droga: IVA
Granulado en sobre para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y graves (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 al día 70
Día 1 al día 70
Parte A: Concentración plasmática observada de IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas, 24 a 60 horas después de la dosis
Antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas, 24 a 60 horas después de la dosis
Parte B +A/B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y graves (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 a la Semana 38
Día 1 a la Semana 38
Parte A/B: Concentración plasmática observada de IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Día 4 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Día 15 (predosis); Semana 4 (predosis); Semana 8 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Semana 12 (predosis); Semana 18 (predosis) y Semana 24 (predosis)
Día 4 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Día 15 (predosis); Semana 4 (predosis); Semana 8 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Semana 12 (predosis); Semana 18 (predosis) y Semana 24 (predosis)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte B: Concentración plasmática observada de IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Semana 2 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Semana 8 (antes de la dosis, 1 hora, 4 horas después de la dosis); Semana 24 (antes de la dosis, 2 a 4 horas después de la dosis)
Semana 2 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Semana 8 (antes de la dosis, 1 hora, 4 horas después de la dosis); Semana 24 (antes de la dosis, 2 a 4 horas después de la dosis)
Parte B + A/B: Cambio absoluto desde el valor inicial en el cloruro del sudor
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio en la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
2 de junio de 2016

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
28 de junio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
28 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
14 de marzo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
31 de marzo de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
1 de abril de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
7 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de agosto de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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