Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ivakaftorin turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jotka ovat alle 24 kuukauden ikäisiä ja joilla on ivakaftoriin reagoiva CFTR-mutaatio

maanantai 14. elokuuta 2023 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaiheen 3, 2 osa, avoin tutkimus ivakaftorin turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jotka ovat alle 24 kuukauden ikäisiä ja joilla on ivakaftoriin reagoiva CFTR-mutaatio

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ivakaftorihoidon turvallisuutta sekä ivakaftorin ja metaboliittien farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat alle 24 kuukauden ikäisiä hoidon alussa ja joilla on ivakaftoriin reagoiva CF transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR). ) geenimutaatio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
57

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu CF-diagnoosi hikikloridiarvon tai CF-mutaatiokriteerien perusteella.
  • Vähintään yhdessä alleelissa on yksi seuraavista 10 CFTR-mutaatiosta: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D tai R117H (sopiva alueilla, joilla se on hyväksytty käytettäväksi). Osan A/B ryhmässä voi olla myös muita ivakaftoriin reagoivia mutaatioita.
  • Hematologia, seerumin kemia ja elintoiminnot tulokset seulonnassa ilman kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka häiritsisivät tutkimuksen arviointeja, tutkijan arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa koehenkilölle
  • Kolonisaatio organismeilla, joihin liittyy nopeampi keuhkojen tilan heikkeneminen seulonnassa (vain osissa A ja B)
  • Aiemmin epänormaali maksan toiminta tai epänormaali maksan toiminta seulonnassa
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Minkä tahansa kohtalaisen tai voimakkaan sytokromi P450 (CYP) 3A:n indusoijan tai estäjän käyttö 2 viikon sisällä ennen päivää 1
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa annetaan joko tutkittavaa tai markkinoitua lääkettä 30 päivän tai 5 terminaalisen puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa
  • Hemoglobiini (Hgb) <9,5 g/dl seulonnassa
  • Krooninen munuaissairaus vaiheen 3 tai sitä korkeammalla
  • Ei-synnynnäinen tai progressiivinen linssin sameus tai kaihi seulonnassa

Muut protokollalla määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Osa A: 3 - <24 kuukautta
Osallistujat, jotka painoivat 5 - alle (<) 7 kiloa (kg), saivat 25 milligrammaa (mg) IVA:ta, 7 - < 14 kg saivat 50 mg IVA:ta ja 14 - < 25 kg painavat 75 mg IVA:ta 12 tunnin välein (q12h). ) päivinä 1–3 ja 1 aamuannos päivänä 4.
Lääke: IVA
Rakeet pussissa suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Kokeellinen: Osa B + A/B: 1 - < 24 kuukautta
Osallistujat, joiden ikä oli 4–6 kuukautta ja jotka painoivat vähintään (≥) 5 kg, saivat 25 mg IVA:ta 12h. Kuuden kuukauden iässä ja sitä vanhemmat osallistujat, jotka painoivat 5–<7 kg, saivat 25 mg IVA:ta, 7–<14 kg saivat 50 mg IVA:ta ja 14–<25 kg painavat 75 mg IVA:ta q12h 24 viikon ajan osassa B. Osassa A/B 1–<4 kuukauden ikäiset osallistujat, jotka painoivat 3–5 kg, saivat pienen aloitusannoksen 5,7 mg q12h IVA:ta ja ≥5 kg painavat saivat 11,4 mg q12h IVA:ta ensimmäisen 15 IVA-hoidon aikana. Annoksia pidettiin yllä tai niitä säädettiin ylöspäin 15. päivänä painon ja/tai iän perusteella, kun ne saavuttivat 4 kuukauden iän.
Lääke: IVA
Rakeet pussissa suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän mukaan, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) ja vakavia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1–70
Päivä 1–70
Osa A: IVA:n ja niiden aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) havaittu plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia, 24-60 tuntia annoksen jälkeen
Ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia, 24-60 tuntia annoksen jälkeen
Osa B +A/B: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän mukaan, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) ja vakavia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 38
Päivä 1 - viikko 38
Osa A/B: IVA:n ja niiden aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) havaittu plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 4 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); päivä 15 (ennen annosta); viikko 4 (ennen annosta); viikko 8 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); viikko 12 (ennen annosta); Viikko 18 (ennen annosta) ja viikko 24 (ennen annosta)
Päivä 4 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); päivä 15 (ennen annosta); viikko 4 (ennen annosta); viikko 8 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); viikko 12 (ennen annosta); Viikko 18 (ennen annosta) ja viikko 24 (ennen annosta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa B: IVA:n ja niiden aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) havaittu plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Viikko 2 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); Viikko 8 (ennen annosta, 1 tunti, 4 tuntia annoksen jälkeen); Viikko 24 (ennen annosta, 2-4 tuntia annoksen jälkeen)
Viikko 2 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); Viikko 8 (ennen annosta, 1 tunti, 4 tuntia annoksen jälkeen); Viikko 24 (ennen annosta, 2-4 tuntia annoksen jälkeen)
Osa B + A/B: Hikikloridin absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Lähtötilanteesta viikolla 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 2. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 14. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 31. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 7. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 14. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia