Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose, som er under 24 måneder gamle og har en Ivacaftor-responsiv CFTR-mutation

14. august 2023 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, 2-delt, åbent studie til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​Ivacaftor hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, som er under 24 måneder gamle og har en Ivacaftor-responsiv CFTR-mutation

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​ivacaftor-behandling og PK af ivacaftor og metabolitter hos personer med cystisk fibrose (CF), som er <24 måneder gamle ved behandlingsstart og har en ivacaftor-responsiv CF transmembran konduktansregulator (CFTR). ) genmutation.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
57

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
  • Canada
      • Toronto, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
      • Leicester, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater
  • Irland
      • Dublin, Irland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF ved svedkloridværdi eller CF-mutationskriterier.
  • Har 1 af følgende 10 CFTR-mutationer på mindst 1 allel: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D eller R117H (kvalificeret i områder, hvor ivacaftor er godkendt til brug). Del A/B-gruppen kan også have andre ivacaftor-responsive mutationer.
  • Hæmatologi, serumkemi og vitale tegn resultater ved screening uden klinisk signifikante abnormiteter, som ville interferere med undersøgelsens vurderinger, som vurderet af investigator.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere forsøgslægemidlet til forsøgspersonen
  • Kolonisering med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus ved screening (kun for del A og B)
  • Anamnese med unormal leverfunktion eller unormal leverfunktion ved screening
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Brug af moderate eller stærke inducere eller hæmmere af cytochrom P450 (CYP) 3A inden for 2 uger før dag 1
  • Deltagelse i et klinisk studie, der involverer administration af enten et forsøgslægemiddel eller et markedsført lægemiddel inden for 30 dage eller 5 terminale halveringstider før screening
  • Hæmoglobin (Hgb) <9,5 g/dL ved screening
  • Kronisk nyresygdom i trin 3 eller derover
  • Tilstedeværelse af en ikke-medfødt eller progressiv linseopacitet eller katarakt ved screening

Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del A: 3 til <24 måneder
Deltagere, der vejede 5 til mindre end (<) 7 kg (kg) fik 25 milligram (mg) IVA, 7 til <14 kg fik 50 mg IVA, og dem, der vejede 14 til <25 kg, fik 75 mg IVA administreret hver 12. time (q12h ) på dag 1 til 3 og 1 morgendosis på dag 4.
Medicin: IVA
Granulat i pose til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Eksperimentel: Del B + A/B:1 til < 24 måneder
Deltagere i alderen 4 til <6 måneder og vejede større end eller lig med (≥) 5 kg fik 25 mg IVA 12h. Ved 6 måneders alderen og ældre modtog deltagere, der vejede 5 til <7 kg, 25 mg IVA, 7 til <14 kg modtog 50 mg IVA, og dem, der vejede 14 til <25 kg, fik 75 mg IVA 12h i 24 uger på del B. For del A/B modtog deltagere 1 til <4 måneder, der vejede 3 kg til <5 kg, en indledende lav dosis på 5,7 mg q12h IVA, og dem, der vejede ≥5 kg, modtog 11,4 mg q12h IVA i de første 15 dage af IVA-behandling. Doserne blev opretholdt eller justeret op på dag 15 og baseret på vægt og/eller alder, når de nåede 4 måneders alderen.
Medicin: IVA
Granulat i pose til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 70
Dag 1 til og med dag 70
Del A: Observeret plasmakoncentration af IVA og deres metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Før dosis, 2-4 timer, 6-8 timer, 24-60 timer efter dosis
Før dosis, 2-4 timer, 6-8 timer, 24-60 timer efter dosis
Del B +A/B: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet efter antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 38
Dag 1 til og med uge 38
Del A/B: Observeret plasmakoncentration af IVA og deres metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Dag 4 (før-dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Dag 15 (før-dosis); Uge 4 (før-dosis); Uge 8 (før dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Uge 12 (før-dosis); Uge 18 (før-dosis) og uge 24 (før-dosis)
Dag 4 (før-dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Dag 15 (før-dosis); Uge 4 (før-dosis); Uge 8 (før dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Uge 12 (før-dosis); Uge 18 (før-dosis) og uge 24 (før-dosis)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del B: Observeret plasmakoncentration af IVA og deres metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Uge 2 (før-dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Uge 8 (før dosis, 1 time, 4 timer efter dosis); Uge 24 (før dosis, 2-4 timer efter dosis)
Uge 2 (før-dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Uge 8 (før dosis, 1 time, 4 timer efter dosis); Uge 24 (før dosis, 2-4 timer efter dosis)
Del B + A/B: Absolut ændring fra baseline i svedklorid
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline i uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. marts 2016

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger