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Uno studio per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età inferiore a 24 mesi e con una mutazione CFTR sensibile a Ivacaftor

14 agosto 2023 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, in 2 parti, in aperto per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età inferiore a 24 mesi e con una mutazione CFTR sensibile a Ivacaftor

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza del trattamento con ivacaftor e la farmacocinetica di ivacaftor e dei suoi metaboliti in soggetti con fibrosi cistica (FC) di età inferiore a 24 mesi all'inizio del trattamento e con un regolatore della conduttanza transmembrana CF sensibile a ivacaftor (CFTR ) mutazione genica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
57

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Canada
      • Toronto, Canada
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito
      • Leicester, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di CF in base al valore del cloruro nel sudore o ai criteri di mutazione CF.
  • Avere 1 delle seguenti 10 mutazioni CFTR su almeno 1 allele: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D o R117H (idoneo nelle regioni in cui ivacaftor è approvato per l'uso). Il gruppo della parte A/B può anche avere altre mutazioni che rispondono a ivacaftor.
  • Ematologia, chimica del siero e risultati dei segni vitali allo screening senza anomalie clinicamente significative che interferirebbero con le valutazioni dello studio, come giudicato dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di qualsiasi malattia o condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco oggetto dello studio al soggetto
  • Colonizzazione con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare allo screening (solo per le parti A e B)
  • Storia di funzionalità epatica anormale o funzionalità epatica anormale allo screening
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Uso di qualsiasi induttore o inibitore moderato o forte del citocromo P450 (CYP) 3A entro 2 settimane prima del giorno 1
  • Partecipazione a uno studio clinico che prevede la somministrazione di un farmaco sperimentale o commercializzato entro 30 giorni o 5 emivite terminali prima dello screening
  • Emoglobina (Hgb) <9,5 g/dL allo screening
  • Malattia renale cronica di stadio 3 o superiore
  • Presenza di opacità del cristallino non congenita o progressiva o cataratta allo Screening

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte A: da 3 a <24 mesi
I partecipanti che pesavano da 5 a meno di (<) 7 chilogrammi (kg) hanno ricevuto 25 milligrammi (mg) di IVA, da 7 a <14 kg hanno ricevuto 50 mg di IVA e quelli che pesavano da 14 a <25 kg hanno ricevuto 75 mg di IVA somministrati ogni 12 ore (q12h ) nei giorni da 1 a 3 e 1 dose mattutina il giorno 4.
Droga: IVA
Granuli in bustina per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Sperimentale: Parte B + A/B: da 1 a < 24 mesi
I partecipanti di età compresa tra 4 e <6 mesi e con peso maggiore o uguale a (≥) 5 kg hanno ricevuto 25 mg IVA ogni 12 ore. A partire dai 6 mesi di età, i partecipanti di peso compreso tra 5 e <7 kg hanno ricevuto 25 mg di IVA, da 7 a <14 kg hanno ricevuto 50 mg di IVA e quelli di peso compreso tra 14 e <25 kg hanno ricevuto 75 mg di IVA ogni 12 ore per 24 settimane nella Parte B. Per la Parte A/B, i partecipanti da 1 a <4 mesi con un peso compreso tra 3 kg e <5 kg hanno ricevuto una dose iniziale bassa di 5,7 mg ogni 12 ore IVA e quelli con un peso ≥ 5 kg hanno ricevuto 11,4 mg ogni 12 ore IVA per i primi 15 giorni di trattamento IVA. Le dosi sono state mantenute o aggiustate verso l'alto al Giorno 15 e in base al peso e/o all'età una volta raggiunti i 4 mesi di età.
Droga: IVA
Granuli in bustina per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gravi (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 70
Dal giorno 1 al giorno 70
Parte A: Concentrazione plasmatica osservata di IVA e dei loro metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore, 24-60 ore post-dose
Pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore, 24-60 ore post-dose
Parte B +A/B: Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gravi (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 38
Dal giorno 1 alla settimana 38
Parte A/B: Concentrazione plasmatica osservata di IVA e dei loro metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Giorno 4 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Giorno 15 (pre-dose); Settimana 4 (pre-dose); Settimana 8 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Settimana 12 (pre-dose); Settimana 18 (pre-dose) e Settimana 24 (pre-dose)
Giorno 4 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Giorno 15 (pre-dose); Settimana 4 (pre-dose); Settimana 8 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Settimana 12 (pre-dose); Settimana 18 (pre-dose) e Settimana 24 (pre-dose)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte B: Concentrazione plasmatica osservata di IVA e dei loro metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Settimana 2 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Settimana 8 (pre-dose, 1 ora, 4 ore post-dose); Settimana 24 (pre-dose, 2-4 ore dopo la dose)
Settimana 2 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Settimana 8 (pre-dose, 1 ora, 4 ore post-dose); Settimana 24 (pre-dose, 2-4 ore dopo la dose)
Parte B + A/B: variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 giugno 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 marzo 2016

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 agosto 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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