Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku poniżej 24 miesięcy z mutacją CFTR odpowiadającą na iwakaftor

14 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 3, część 2, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku poniżej 24 miesięcy z mutacją CFTR odpowiadającą na iwakaftor

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa leczenia iwakaftorem oraz farmakokinetyki iwakaftoru i jego metabolitów u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy mają <24 miesiące w momencie rozpoczęcia leczenia i mają przezbłonowy regulator przewodnictwa CF reagujący na iwakaftor (CFTR ) mutacja genów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
57

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy na podstawie wartości chlorków w pocie lub kryteriów mutacji mukowiscydozy.
  • Mieć 1 z następujących 10 mutacji CFTR na co najmniej 1 allelu: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D lub R117H (kwalifikuje się w regionach, w których iwakaftor jest dopuszczony do użytku). Grupa Część A/B może mieć również inne mutacje reagujące na iwakaftor.
  • Wyniki badań hematologicznych, biochemicznych surowicy i parametrów życiowych podczas badania przesiewowego bez klinicznie istotnych nieprawidłowości, które mogłyby zakłócić ocenę badania, zgodnie z oceną badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu
  • Kolonizacja organizmami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc podczas badania przesiewowego (tylko dla części A i B)
  • Historia nieprawidłowej czynności wątroby lub nieprawidłowa czynność wątroby podczas badań przesiewowych
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Stosowanie jakichkolwiek umiarkowanych lub silnych induktorów lub inhibitorów cytochromu P450 (CYP) 3A w ciągu 2 tygodni przed 1. dniem
  • Udział w badaniu klinicznym polegającym na podaniu badanego lub wprowadzonego do obrotu leku w ciągu 30 dni lub 5 końcowych okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym
  • Hemoglobina (Hgb) <9,5 g/dl podczas badania przesiewowego
  • Przewlekła choroba nerek w stadium 3 lub wyższym
  • Obecność niewrodzonego lub progresywnego zmętnienia soczewki lub zaćmy podczas badania przesiewowego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole Kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część A: od 3 do <24 miesięcy
Uczestnicy ważący od 5 do mniej niż (<) 7 kilogramów (kg) otrzymywali 25 miligramów (mg) IVA, od 7 do <14 kg otrzymywali 50 mg IVA, a osoby ważące od 14 do <25 kg otrzymywali 75 mg IVA podawane co 12 godzin (co 12 godzin ) w dniach od 1 do 3 i 1 poranna dawka w dniu 4.
Lek: IVA
Granulat w saszetce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Eksperymentalny: Część B + A/B: 1 do < 24 miesięcy
Uczestnicy w wieku od 4 do <6 miesięcy i ważący więcej niż (≥) 5 kg otrzymywali 25 mg IVA co 12 godzin. W wieku 6 miesięcy i starsi uczestnicy ważący od 5 do <7 kg otrzymywali 25 mg IVA, od 7 do <14 kg otrzymywali 50 mg IVA, a uczestnicy ważący od 14 do <25 kg otrzymywali 75 mg IVA co 12 godzin przez 24 tygodnie w ramach Części B. W części A/B uczestnicy w wieku od 1 do <4 miesięcy o masie ciała od 3 kg do <5 kg otrzymywali początkową niską dawkę 5,7 mg IVA co 12 godzin, a osoby ważące ≥5 kg otrzymywały 11,4 mg IVA co 12 godzin przez pierwsze 15 dni leczenia IVA. Dawki utrzymywano lub zwiększano w dniu 15. oraz w zależności od masy ciała i (lub) wieku po osiągnięciu przez dzieci wieku 4 miesięcy.
Lek: IVA
Granulat w saszetce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 70
Dzień 1 do dnia 70
Część A: Obserwowane stężenie IVA i jego metabolitów w osoczu (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Przed podaniem, 2–4 godziny, 6–8 godzin, 24–60 godzin po podaniu
Przed podaniem, 2–4 godziny, 6–8 godzin, 24–60 godzin po podaniu
Część B + A/B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi wynikającymi z leczenia (TEAE) i poważnymi (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 38. tygodnia
Dzień 1 do 38. tygodnia
Część A/B: Obserwowane stężenie IVA i ich metabolitów w osoczu (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Dzień 4 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawkowaniu); Dzień 15 (przed dawką); Tydzień 4 (przed dawką); Tydzień 8 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawce); Tydzień 12 (przed dawką); Tydzień 18 (przed dawką) i Tydzień 24 (przed dawką)
Dzień 4 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawkowaniu); Dzień 15 (przed dawką); Tydzień 4 (przed dawką); Tydzień 8 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawce); Tydzień 12 (przed dawką); Tydzień 18 (przed dawką) i Tydzień 24 (przed dawką)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część B: Obserwowane stężenie IVA i ich metabolitów w osoczu (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Tydzień 2 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawce); Tydzień 8 (przed dawką, 1 godzina, 4 godziny po dawkowaniu); Tydzień 24 (przed dawką, 2-4 godziny po dawce)
Tydzień 2 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawce); Tydzień 8 (przed dawką, 1 godzina, 4 godziny po dawkowaniu); Tydzień 24 (przed dawką, 2-4 godziny po dawce)
Część B + A/B: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie chlorków w pocie
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 24. tygodniu
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od wartości wyjściowej w 24. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
14 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 marca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami