Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti opatření STRIMVELIS pro minimalizaci rizik (RMM)

10. listopadu 2023 aktualizováno: Fondazione Telethon

Hodnocení doporučení HCP a porozumění rodičů/pečovatelů specifickým rizikům spojeným s léčbou Strimvelis™

STRIMVELIS je léčivý přípravek, který obnovuje funkci adenosindeaminázy (ADA) v hematopoetických buněčných liniích, a tím zabraňuje poškození imunitní funkce. STRIMVELIS je indikován k léčbě pacientů s ADA – těžkou kombinovanou imunodeficiencí (SCID), pro které není dostupný vhodný dárce kmenových buněk se shodným lidským leukocytárním antigenem (HLA). Cílem této studie je vyhodnotit účinnost rutinních a dodatečných opatření k minimalizaci rizik posouzením porozumění odesílajícím poskytovatelům zdravotní péče (HCP) a rodičům/pečovatelům (dále jen účastníci) s ohledem na specifická rizika spojená s STRIMVELIS. V této průřezové studii budou poskytnuty průzkumy pro doporučující HCP a rodiče/pečovatele dětí přibližně šest měsíců po léčbě přípravkem STRIMVELIS. Studie bude nábor na přibližně dva roky nebo do doby, než maximálně 10 doporučujících HCP a 10 rodičů/pečovatelů dokončí příslušné průzkumy, podle toho, co nastane dříve.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Rodiče/pečovatelé a doporučující HCP pacientů zapsaných do tohoto registru nebo pacientů léčených přípravkem STRIMVELIS mimo registr budou kontaktováni samostatně a požádáni o účast na jejich příslušných průzkumech hodnotících účinnost opatření k minimalizaci rizik.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • HCP nebo blízcí rodinní příslušníci HCP nemuseli být zaměstnanci Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), Food and Drug Administration (FDA) nebo Evropské lékové agentury (EMA).
  • HCP musí mít licenci
  • HCP nesmí dříve dokončit průzkum týkající se vzdělávacích materiálů STRIMVELIS.
  • HCP musí již dříve doporučit pacienta k léčbě přípravkem STRIMVELIS.
  • Rodiče/pečovatelé nebo blízcí rodinní příslušníci rodičů/pečovatelů nemuseli být zaměstnanci Orchard, PPD, FDA nebo EMA.
  • Rodič/pečovatel nesmí dříve vyplnit průzkum týkající se vzdělávacích materiálů STRIMVELIS.
  • Dítě rodiče nebo pečovatele musí být již dříve léčeno přípravkem STRIMVELIS

Kritéria vyloučení:

  • Žádná vylučovací kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Poskytovatelé zdravotní péče
Bude poskytnut nástroj pro průzkum HCP s přibližně 20 otázkami. Otázky průzkumu budou vycházet ze souhrnu údajů o přípravku STRIMVELIS a vzdělávacích materiálů
Lék: STRIMVELIS
Je to Autologní shluk diferenciace (CD) 34+ obohacená buněčná frakce, která obsahuje CD34+ buňky transdukované retrovirovým vektorem, který kóduje sekvenci komplementární deoxyribonukleové kyseliny (cDNA) lidské ADA. Do studie bude zařazen HCP, který dříve doporučil pacienta na léčbu přípravkem STRIMVELIS nebo dítě rodiče/pečovatele, které dříve dostávalo léčbu přípravkem STRIMVELIS
Rodič/pečovatel
Bude poskytnut nástroj pro průzkum rodičů/pečovatelů s přibližně 20 otázkami. Otázky v průzkumu budou vycházet z informačního letáku STRIMVELIS pro pacienty a vzdělávacích materiálů
Lék: STRIMVELIS
Je to Autologní shluk diferenciace (CD) 34+ obohacená buněčná frakce, která obsahuje CD34+ buňky transdukované retrovirovým vektorem, který kóduje sekvenci komplementární deoxyribonukleové kyseliny (cDNA) lidské ADA. Do studie bude zařazen HCP, který dříve doporučil pacienta na léčbu přípravkem STRIMVELIS nebo dítě rodiče/pečovatele, které dříve dostávalo léčbu přípravkem STRIMVELIS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl HCP poskytujících správnou odpověď
Časové okno: Až 2 roky
Během průzkumu bude položena řada otázek týkajících se specifických rizik spojených s přípravkem STRIMVELIS. Data od všech respondentů průzkumu budou analyzována a vykázána jako popisná statistika.
Až 2 roky
Podíl rodičů/pečovatelů poskytujících správnou odpověď
Časové okno: Až 2 roky
Během průzkumu bude položena řada otázek týkajících se specifických rizik spojených s přípravkem STRIMVELIS. Data od všech respondentů průzkumu budou analyzována a vykázána jako popisná statistika.
Až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Fondazione Telethon

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • STRIM-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na STRIMVELIS

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení