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Bewertung der Wirksamkeit von STRIMVELIS-Risikominimierungsmaßnahmen (RMMs)

10. November 2023 aktualisiert von: Fondazione Telethon

Bewertung des Verständnisses des überweisenden medizinischen Fachpersonals und der Eltern/Betreuer der spezifischen Risiken im Zusammenhang mit der Behandlung mit Strimvelis™

STRIMVELIS ist ein Arzneimittel, das die Funktion der Adenosindeaminase (ADA) in hämatopoetischen Zelllinien wiederherstellt und dadurch eine Beeinträchtigung der Immunfunktion verhindert. STRIMVELIS ist indiziert für die Behandlung von Patienten mit schwerer kombinierter Immunschwäche (SCID) nach ADA, für die kein geeigneter verwandter Stammzellspender mit humanem Leukozyten-Antigen (HLA) verfügbar ist. Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit routinemäßiger und zusätzlicher Maßnahmen zur Risikominimierung zu bewerten, indem das Verständnis von überweisenden Gesundheitsdienstleistern (HCPs) und Eltern/Betreuern (hier als Teilnehmer bezeichnet) in Bezug auf die spezifischen Risiken im Zusammenhang mit STRIMVELIS bewertet wird. In dieser Querschnittsstudie werden etwa sechs Monate nach der Behandlung mit STRIMVELIS Befragungen an überweisende medizinische Fachkreise und Eltern/Betreuer von Kindern durchgeführt. Die Studie wird für etwa zwei Jahre rekrutieren oder bis maximal 10 überweisende HCPs und 10 Eltern/Betreuer ihre jeweiligen Umfragen ausgefüllt haben, je nachdem, was zuerst eintritt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
16

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Eltern/Betreuer und überweisende medizinische Fachkreise von Patienten, die in dieses Register aufgenommen wurden, oder von Patienten, die außerhalb des Registers mit STRIMVELIS behandelt wurden, werden separat kontaktiert und gebeten, an ihren jeweiligen Umfragen zur Bewertung der Wirksamkeit von Maßnahmen zur Risikominimierung teilzunehmen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • HCPs oder enge Familienmitglieder von HCPs dürfen keine Mitarbeiter von Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), der Food and Drug Administration (FDA) oder der European Medicines Agency (EMA) gewesen sein.
  • HCPs müssen lizenziert werden
  • Ein HCP darf zuvor noch keine Umfrage zu STRIMVELIS-Schulungsmaterialien ausgefüllt haben.
  • Ein HCP muss zuvor einen Patienten zur Behandlung mit STRIMVELIS überwiesen haben.
  • Eltern/Betreuer oder enge Familienmitglieder der Eltern/Betreuer waren möglicherweise keine Mitarbeiter von Orchard, PPD, FDA oder EMA.
  • Ein Elternteil/Betreuer darf zuvor noch keine Umfrage zu STRIMVELIS-Unterrichtsmaterialien ausgefüllt haben.
  • Das Kind eines Elternteils oder Betreuers muss zuvor mit STRIMVELIS behandelt worden sein

Ausschlusskriterien:

  • Keine Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Gesundheitsdienstleister
Ein HCP-Umfrageinstrument mit etwa 20 Fragen wird bereitgestellt. Die Fragen der Umfrage basieren auf der STRIMVELIS-Zusammenfassung der Produkteigenschaften und den Schulungsmaterialien
Arzneimittel: STRIMVELIS
Es ist die mit autologem Differenzierungscluster (CD) 34+ angereicherte Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden, der für die menschliche ADA-komplementäre Deoxyribonukleinsäure (cDNA)-Sequenz kodiert. HCP, die zuvor einen Patienten zur Behandlung mit STRIMVELIS überwiesen haben, oder das Kind eines Elternteils/Betreuers, das zuvor eine Behandlung mit STRIMVELIS erhalten hat, werden für die Studie rekrutiert
Elternteil/Betreuer
Ein Erhebungsinstrument für Eltern/Betreuer mit ungefähr 20 Fragen wird bereitgestellt. Die Fragen der Umfrage basieren auf der STRIMVELIS-Informationsbroschüre für Patienten und den Schulungsmaterialien
Arzneimittel: STRIMVELIS
Es ist die mit autologem Differenzierungscluster (CD) 34+ angereicherte Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden, der für die menschliche ADA-komplementäre Deoxyribonukleinsäure (cDNA)-Sequenz kodiert. HCP, die zuvor einen Patienten zur Behandlung mit STRIMVELIS überwiesen haben, oder das Kind eines Elternteils/Betreuers, das zuvor eine Behandlung mit STRIMVELIS erhalten hat, werden für die Studie rekrutiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der HCPs, die die richtige Antwort geben
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Während der Umfrage wird eine Reihe von Fragen zu den mit STRIMVELIS verbundenen spezifischen Risiken gestellt. Die Daten aller Umfrageteilnehmer werden analysiert und als deskriptive Statistiken gemeldet.
Bis zu 2 Jahre
Anteil der Eltern/Betreuer, die die richtige Antwort geben
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Während der Umfrage wird eine Reihe von Fragen zu den mit STRIMVELIS verbundenen spezifischen Risiken gestellt. Die Daten aller Umfrageteilnehmer werden analysiert und als deskriptive Statistiken gemeldet.
Bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Fondazione Telethon

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
25. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
25. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. November 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • STRIM-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur STRIMVELIS

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Krankheiten

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