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Valutazione dell'efficacia delle misure di minimizzazione del rischio (RMM) di STRIMVELIS

10 novembre 2023 aggiornato da: Fondazione Telethon

Valutazione della comprensione da parte degli operatori sanitari di riferimento e dei genitori/tutori dei rischi specifici associati al trattamento con Strimvelis™

STRIMVELIS è un medicinale che ripristina la funzione dell'adenosina deaminasi (ADA) nei lignaggi delle cellule ematopoietiche, prevenendo così la compromissione della funzione immunitaria. STRIMVELIS è indicato per il trattamento di pazienti affetti da ADA-immunodeficienza combinata grave (SCID), per i quali non è disponibile un donatore di cellule staminali correlato all'antigene leucocitario umano (HLA) compatibile. L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia delle misure di minimizzazione del rischio di routine e aggiuntive valutando la comprensione degli operatori sanitari di riferimento (HCP) e dei genitori/tutori (di seguito denominati partecipanti) in merito ai rischi specifici associati a STRIMVELIS. In questo studio trasversale, verranno forniti sondaggi agli operatori sanitari di riferimento e ai genitori/tutori di bambini circa sei mesi dopo il trattamento con STRIMVELIS. Lo studio assumerà per circa due anni o fino a quando un massimo di 10 operatori sanitari referenti e 10 genitori/tutori avranno completato i rispettivi sondaggi, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I genitori/tutori e gli operatori sanitari di riferimento dei pazienti arruolati all'interno di questo registro o dei pazienti trattati con STRIMVELIS al di fuori del registro saranno contattati separatamente e invitati a partecipare ai rispettivi sondaggi per valutare l'efficacia delle misure di minimizzazione del rischio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Gli operatori sanitari oi familiari stretti degli operatori sanitari potrebbero non essere stati dipendenti di Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), Food and Drug Administration (FDA) o EMA (European Medicines Agency).
  • Gli operatori sanitari devono essere autorizzati
  • Un operatore sanitario non deve aver completato in precedenza un sondaggio relativo ai materiali didattici STRIMVELIS.
  • Un operatore sanitario deve aver precedentemente indirizzato un paziente al trattamento con STRIMVELIS.
  • Genitori/tutori o familiari stretti di genitori/tutori potrebbero non essere stati dipendenti di Orchard, PPD, FDA o EMA.
  • Un genitore/tutore non deve aver completato in precedenza un sondaggio relativo ai materiali didattici STRIMVELIS.
  • Il figlio di un genitore o di chi si prende cura di lui deve aver ricevuto in precedenza un trattamento con STRIMVELIS

Criteri di esclusione:

  • Nessun criterio di esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Fornitori di servizi sanitari
Verrà fornito uno strumento di indagine HCP di circa 20 domande. Le domande del sondaggio si baseranno sul riepilogo STRIMVELIS delle caratteristiche del prodotto e dei materiali didattici
Droga: STRIMVELIS
È la frazione cellulare arricchita del cluster autologo di differenziazione (CD) 34+ che contiene cellule CD34+ trasdotte con vettore retrovirale che codifica per la sequenza complementare dell'acido desossiribonucleico (cDNA) dell'ADA umano. Gli operatori sanitari che hanno precedentemente indirizzato un paziente al trattamento con STRIMVELIS o il figlio di un genitore/tutore che ha precedentemente ricevuto un trattamento con STRIMVELIS saranno reclutati nello studio
Genitore/tutore
Verrà fornito uno strumento di indagine per genitori/tutori di circa 20 domande. Le domande del sondaggio si baseranno sull'opuscolo informativo per il paziente STRIMVELIS e sui materiali educativi
Droga: STRIMVELIS
È la frazione cellulare arricchita del cluster autologo di differenziazione (CD) 34+ che contiene cellule CD34+ trasdotte con vettore retrovirale che codifica per la sequenza complementare dell'acido desossiribonucleico (cDNA) dell'ADA umano. Gli operatori sanitari che hanno precedentemente indirizzato un paziente al trattamento con STRIMVELIS o il figlio di un genitore/tutore che ha precedentemente ricevuto un trattamento con STRIMVELIS saranno reclutati nello studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di operatori sanitari che forniscono la risposta corretta
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Durante il sondaggio verrà posta una serie di domande riguardanti i rischi specifici associati a STRIMVELIS. I dati di tutti i partecipanti al sondaggio saranno analizzati e riportati come statistiche descrittive.
Fino a 2 anni
Percentuale di genitori/tutori che forniscono la risposta corretta
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Durante il sondaggio verrà posta una serie di domande riguardanti i rischi specifici associati a STRIMVELIS. I dati di tutti i partecipanti al sondaggio saranno analizzati e riportati come statistiche descrittive.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Fondazione Telethon

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
25 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 novembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • STRIM-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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