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Avaliando a Eficácia das Medidas de Minimização de Risco (RMMs) STRIMVELIS

10 de novembro de 2023 atualizado por: Fondazione Telethon

Avaliação da compreensão dos profissionais de saúde de referência e dos pais/responsáveis ​​sobre os riscos específicos associados ao tratamento com Strimvelis™

STRIMVELIS é um medicamento que restabelece a função da adenosina desaminase (ADA) em linhagens de células hematopoiéticas, prevenindo assim o comprometimento da função imune. STRIMVELIS está indicado para o tratamento de doentes com imunodeficiência combinada grave de ADA (SCID), para os quais não está disponível um dador de células estaminais aparentado compatível com o antigénio leucocitário humano (HLA). O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia das medidas de rotina e de minimização de riscos adicionais avaliando a compreensão dos prestadores de cuidados de saúde (HCPs) e pais/responsáveis ​​(aqui referidos como participantes) no que diz respeito aos riscos específicos associados ao STRIMVELIS. Neste estudo transversal, serão fornecidas pesquisas aos profissionais de saúde que referiram e aos pais/cuidadores de crianças aproximadamente seis meses após o tratamento com STRIMVELIS. O estudo irá recrutar por aproximadamente dois anos ou até que no máximo 10 HCPs de referência e 10 pais/responsáveis ​​tenham concluído suas respectivas pesquisas, o que ocorrer primeiro.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
16

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Milan, Itália, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Os pais/responsáveis ​​e HCPs de referência de pacientes inscritos neste registro ou pacientes tratados com STRIMVELIS fora do registro serão contatados separadamente e convidados a participar de suas respectivas pesquisas avaliando a eficácia das medidas de minimização de risco.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os HCPs ou familiares próximos dos HCPs podem não ter sido funcionários da Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), Food and Drug Administration (FDA) ou European Medicines Agency (EMA).
  • Os profissionais de saúde devem ser licenciados
  • Um HCP não deve ter concluído anteriormente uma pesquisa sobre os materiais educacionais da STRIMVELIS.
  • Um HCP deve ter encaminhado anteriormente um paciente para tratamento com STRIMVELIS.
  • Os pais/responsáveis ​​ou familiares próximos dos pais/responsáveis ​​podem não ter sido funcionários da Orchard, PPD, FDA ou EMA.
  • Um pai/responsável não deve ter concluído anteriormente uma pesquisa sobre os materiais educacionais da STRIMVELIS.
  • O filho de um dos pais ou cuidador deve ter recebido anteriormente tratamento com STRIMVELIS

Critério de exclusão:

  • Sem critérios de exclusão

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Prestadores de cuidados de saúde
Será fornecido um instrumento de pesquisa HCP de aproximadamente 20 perguntas. As perguntas da pesquisa serão baseadas no resumo das características do produto e materiais educacionais do STRIMVELIS
Medicamento: STRIMVELIS
É a fração de células enriquecidas com agrupamento autólogo de diferenciação (CD) 34+ que contém células CD34+ transduzidas com vetor retroviral que codifica a sequência de ácido desoxirribonucleico (cDNA) complementar de ADA humana. Profissionais de saúde que já encaminharam um paciente para tratamento com STRIMVELIS ou o filho de um dos pais/responsável que recebeu tratamento com STRIMVELIS anteriormente serão recrutados para o estudo
Pai/responsável
Será fornecido um instrumento de pesquisa para pais/responsáveis ​​com aproximadamente 20 perguntas. As perguntas da pesquisa serão baseadas no Folheto de Informações do Paciente STRIMVELIS e nos materiais educacionais
Medicamento: STRIMVELIS
É a fração de células enriquecidas com agrupamento autólogo de diferenciação (CD) 34+ que contém células CD34+ transduzidas com vetor retroviral que codifica a sequência de ácido desoxirribonucleico (cDNA) complementar de ADA humana. Profissionais de saúde que já encaminharam um paciente para tratamento com STRIMVELIS ou o filho de um dos pais/responsável que recebeu tratamento com STRIMVELIS anteriormente serão recrutados para o estudo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de profissionais de saúde que fornecem a resposta correta
Prazo: Até 2 anos
Uma série de perguntas sobre os riscos específicos associados ao STRIMVELIS serão feitas durante a pesquisa. Os dados de todos os entrevistados da pesquisa serão analisados ​​e relatados como estatísticas descritivas.
Até 2 anos
Proporção de pais/responsáveis ​​que deram a resposta correta
Prazo: Até 2 anos
Uma série de perguntas sobre os riscos específicos associados ao STRIMVELIS serão feitas durante a pesquisa. Os dados de todos os entrevistados da pesquisa serão analisados ​​e relatados como estatísticas descritivas.
Até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Fondazione Telethon

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
12 de abril de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
25 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
25 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
27 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de novembro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • STRIM-001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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