Evaluación de la eficacia de las medidas de minimización de riesgos (RMM) de STRIMVELIS

STRIMVELIS es un medicamento que restablece la función de la adenosina desaminasa (ADA) en los linajes de células hematopoyéticas, previniendo así el deterioro de la función inmunitaria. STRIMVELIS está indicado para el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave (SCID) según la ADA, para quienes no se dispone de un donante de células madre emparentado compatible con el antígeno leucocitario humano (HLA) adecuado. El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia de las medidas de minimización de riesgos de rutina y adicionales mediante la evaluación de la comprensión de los proveedores de atención médica (PS) y los padres/cuidadores (en adelante, participantes) referentes a los riesgos específicos asociados con STRIMVELIS. En este estudio transversal, se proporcionarán encuestas a profesionales de la salud y padres/cuidadores de niños aproximadamente seis meses después del tratamiento con STRIMVELIS. El estudio reclutará durante aproximadamente dos años o hasta que un máximo de 10 HCP de referencia y 10 padres/cuidadores hayan completado sus respectivas encuestas, lo que ocurra primero.