Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Spinraza u dospělé spinální svalové atrofie (SAS)

15. listopadu 2024 aktualizováno: Washington University School of Medicine

Prospektivní, multicentrická, observační studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku SPINRAZA® (Nusinersen) u dospělých pacientů se spinální svalovou atrofií

Jedná se o longitudinální observační studii dospělých pacientů s geneticky potvrzeným chromozomem 5q SMA za účelem prozkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku SPINRAZA® (nusinersen) po dobu až 30 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je prospektivní, longitudinální, multicentrická, observační studie navržená k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku SPINRAZA® (nusinersen) u ambulantních i nechodících dospělých pacientů se SMA. Do této studie budou zařazeni jedinci se SMA II/III ve věku 18 až 70 let, kteří plánují zahájit léčbu přípravkem SPINRAZA® (nusinersen) jako součást svého plánu klinické péče. Tato studie neposkytuje SPINRAZA® (nusinersen) ani nepokrývá náklady spojené se standardní klinickou péčí. Tito pacienti budou léčeni jejich příslušnými lékaři podle standardní klinické praxe. Studijní návštěvy, z nichž některé zahrnují standardizované hodnocení síly a funkce, se uskuteční na začátku, 15. den po zahájení léčby, 30. den, 60. den a poté ve 4měsíčních intervalech do 30. měsíce.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
148

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Spojené státy, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty se SMA ve věku 18 až 70 let, které plánují zahájit léčbu přípravkem SPINRAZA® (nusinersen) jako součást svého plánu klinické péče.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas a oprávnění k použití chráněných zdravotních informací (PHI) v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí subjektů.
  2. Muži a ženy s SMA typu II nebo typu III, ve věku 18 až 70 let v době zápisu.
  3. Genetická dokumentace delece homozygotního genu 5Q SMA, mutace nebo složeného heterozygota.
  4. Jsou léčba naivní pro SPINRAZA® (nusinersen).
  5. Ošetřující lékař jim předepsal SPINRAZA® (nusinersen) jako součást jejich klinické péče o SMA podle pokynů pro informace o předepisování schválených FDA takto: úroveň dávky (12 mg), dávkovací schéma (3 nasycovací dávky podané ve 14denních intervalech, a čtvrtá nasycovací dávka podávaná 30 dní po třetí dávce a následných udržovacích dávkách podávaných každé 4 měsíce) a bezpečnostní laboratorní monitorování (CBC, PT, INR, PTT, UA) prováděné před každým podáním dávky.
  6. Věřím, že jsem schopen dokončit všechny studijní postupy, měření a návštěvy.
  7. Odhadovaná délka života nejméně 30 měsíců od prvního podání podle názoru zkoušejícího.
  8. Revidované skóre modulu horní končetiny (RULM) ≥ 4 (více než marginální funkce/síla horní končetiny.
  9. Musí splňovat kritéria skupiny 1 nebo skupiny 2.

Pro předměty skupiny 1:

  1. Může být ambulantní nebo nechodící (definováno jako osoba odkázaná na invalidní vozík alespoň 75 % času a neschopná ujít alespoň 10 metrů bez pomoci).
  2. RULM skóre 4-34 včetně.

Pro předměty skupiny 2:

  1. Schopnost ujít alespoň 10 metrů bez pomoci (tj. čtyřbodová pomůcka pro chůzi).
  2. Bez velkých ortopedických deformit, které omezují chůzi.
  3. Ambulantní subjekt se může kvalifikovat do skupiny 1 i skupiny 2, pokud je skóre RULM ≤ 34.

Kritéria vyloučení:

  1. Revidované skóre horní končetiny ≤ 3.
  2. Respirační insuficience definovaná lékařskou nutností invazivní nebo neinvazivní ventilace po dobu > 16 hodin během 24hodinového období při screeningu.
  3. Hospitalizace z důvodu závažné lékařské příhody včetně: chirurgického zákroku (tj. operace skoliózy, jiného chirurgického zákroku), srdeční příhody, plicní příhody nebo jiného závažného zdravotního problému do 2 měsíců od screeningu nebo plánovaného velkého chirurgického zákroku, který pravděpodobně ovlivní klinické hodnocení během trvání studie. Ambulantní chirurgický zákrok (tj. umístění vyživovací sondy) není považován za vylučující závažnou lékařskou událost.
  4. Přítomnost symptomatické závažné aktivní infekce nebo onemocnění během období screeningu, které pravděpodobně ovlivní výkon při klinických hodnoceních.
  5. Před expozicí SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Předchozí porucha, zranění (např. zlomenina horní nebo dolní končetiny) nebo chirurgický zákrok, který má dopad na schopnost subjektu provádět jakékoli z testů měření výsledku požadovaných v protokolu a ze kterých se subjekt plně nezotavil nebo nedosáhl stabilní základní linie.
  7. Léčba zkoumaným léčivem (např. perorální albuterol/salbutamol, riluzol, karnitin, kreatin, fenylbutyrát sodný atd.), biologickým činidlem nebo zařízením do 1 měsíce od screeningu nebo 5 poločasů studovaného činidla, podle toho, co je delší. Pacienti používající intratekální zařízení pro podávání léků, včetně výzkumných zařízení s aktivním označením IDE ve Spojených státech, mohou být způsobilí, ale před zařazením vyžadují schválení studie PI.
  8. Jakákoli anamnéza expozice genové terapii, antisense oligonukleotidové terapii nebo buněčné transplantaci, která byla určena k léčbě SMA.
  9. Pokračující zdravotní stav, který by podle zkoušejícího klinického centra narušoval provádění a hodnocení studie. Příklady jsou zdravotní postižení (např. chřadnutí nebo kachexie, těžká anémie atd.), které by narušovalo hodnocení bezpečnosti nebo by ohrozilo schopnost subjektu podstoupit studijní postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Kohorta 1
Toto je prospektivní, longitudinální, multicentrická, observační studie navržená k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku SPINRAZA® (nusinersen) u ambulantních i nechodících dospělých pacientů se SMA. Do této studie budou zařazeni jedinci se SMA II/III ve věku 18 až 70 let, kteří plánují zahájit léčbu přípravkem SPINRAZA® (nusinersen) jako součást svého plánu klinické péče. Tato studie neposkytuje SPINRAZA® (nusinersen) ani nepokrývá náklady spojené se standardní klinickou péčí. Tito pacienti budou léčeni jejich příslušnými lékaři podle standardní klinické praxe. Studijní návštěvy, z nichž některé zahrnují standardizované hodnocení síly a funkce, se uskuteční na začátku, 15. den po zahájení léčby, 30. den, 60. den a poté ve 4měsíčních intervalech do 30. měsíce.
Lék: Observační studie zkoumající bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku SPINRAZA® předepsaného jako součást standardní péče
Jedná se o observační studii dospělých pacientů s SMA, která zkoumá bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku SPINRAZA® (nusinersen) po dobu až 30 měsíců.
Kohorta 2
Kohorta 2 je jednorázový průzkum pro lepší pochopení této dospělé populace a jejích preferencí v léčbě.
Jiný: Jednorázový průzkum
Jednorázový průzkum

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v 6minutovém testu chůze (6MWT) pro ambulantní pacienty se SMA
Časové okno: 30 měsíců
Posuďte účinnost léčby SPINRAZA® (nusinersen) na mobilitu a chůzi u ambulantních dospělých pacientů se SMA, porovnáním změn v celkové vzdálenosti ušlé za šest minut od výchozí hodnoty do konce léčby ve 30. měsíci.
30 měsíců
Změna oproti výchozímu stavu v revidovaném modulu horní končetiny (RULM) pro slabé ambulantní a nechodící pacienty se SMA
Časové okno: 30 měsíců
Posuďte účinnost léčby SPINRAZA® (nusinersen) na funkci horních končetin u ambulantních a nechodících dospělých pacientů se SMA, porovnáním změny skóre RULM od výchozí hodnoty do ukončení léčby po 30 měsících.
30 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popsat demografické a klinické charakteristiky, zátěž nemocí, preference léčby a subjektivní hodnocení progrese nemoci
Časové okno: 6 měsíců až 1 rok
Jednorázový průzkum
6 měsíců až 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Washington University School of Medicine

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. srpna 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 201805187

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení