Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Спинраза при спинальной мышечной атрофии у взрослых (SAS)

15 ноября 2024 г. обновлено: Washington University School of Medicine

Проспективное многоцентровое обсервационное исследование безопасности, переносимости и эффективности СПИНРАЗЫ® (Нусинерсена) у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией

Это продольное обсервационное исследование взрослых пациентов с генетически подтвержденной СМА хромосомы 5q для изучения безопасности, переносимости и эффективности СПИНРАЗЫ® (нусинерсена) на срок до 30 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это проспективное продольное многоцентровое обсервационное исследование, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности препарата СПИНРАЗА® (нусинерсен) у взрослых пациентов со СМА, находящихся на амбулаторном и неамбулаторном лечении. В это исследование будут включены субъекты со СМА II/III в возрасте от 18 до 70 лет, которые планируют начать лечение препаратом СПИНРАЗА® (нусинерсен) в рамках своего плана клинического лечения. Это исследование не предоставляет SPINRAZA® (nusinersen) и не покрывает расходы, связанные со стандартной клинической помощью. Эти пациенты будут получать лечение у соответствующих врачей в соответствии со стандартной клинической практикой. Визиты для изучения, некоторые из которых включают стандартизированные оценки силы и функции, будут проводиться на исходном уровне, на 15-й день после начала лечения, на 30-й день, на 60-й день, а затем с 4-месячными интервалами в течение 30-го месяца.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
148

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Соединенные Штаты, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты со СМА в возрасте от 18 до 70 лет, которые планируют начать лечение препаратом СПИНРАЗА® (нусинерсен) в рамках своего плана клинического лечения.

Описание

Критерии включения:

  1. Способность понять цель и риски исследования и предоставить подписанное и датированное информированное согласие и разрешение на использование защищенной медицинской информации (PHI) в соответствии с национальными и местными правилами конфиденциальности.
  2. Мужчины и женщины со СМА типа II или типа III в возрасте от 18 до 70 лет на момент регистрации.
  3. Генетическая документация делеции, мутации гомозиготного гена 5Q SMA или сложной гетерозиготы.
  4. Не лечились SPINRAZA® (nusinersen).
  5. Лечащий врач прописал SPINRAZA® (nusinersen) в рамках клинического лечения СМА в соответствии с утвержденными FDA информационными рекомендациями по назначению: уровень дозы (12 мг), режим дозирования (3 нагрузочные дозы вводятся с 14-дневными интервалами, и четвертую нагрузочную дозу вводят через 30 дней после третьей дозы, а последующие поддерживающие дозы вводят каждые 4 месяца) и проводят лабораторный мониторинг безопасности (CBC, PT, INR, PTT, UA) перед введением каждой дозы.
  6. Считается, что он может пройти все процедуры исследования, измерения и визиты.
  7. Расчетная продолжительность жизни не менее 30 месяцев с момента первого введения, по мнению исследователя.
  8. Оценка по пересмотренному модулю верхней конечности (RULM) ≥ 4 (больше, чем маргинальная функция/сила верхней конечности.
  9. Должен соответствовать критериям группы 1 или группы 2.

Для предметов 1 группы:

  1. Может быть амбулаторным или неамбулаторным (определяется как зависимость от инвалидной коляски не менее 75% времени и неспособность пройти не менее 10 метров без посторонней помощи).
  2. Оценка по шкале RULM от 4 до 34 включительно.

Для предметов 2 группы:

  1. Способность пройти не менее 10 метров без посторонней помощи (например, с помощью четырехточечной помощи при ходьбе).
  2. Отсутствие серьезных ортопедических деформаций, ограничивающих передвижение.
  3. Амбулаторный субъект может быть отнесен как к группе 1, так и к группе 2, если оценка RULM составляет ≤ 34.

Критерий исключения:

  1. Повторная оценка верхней конечности ≤ 3.
  2. Дыхательная недостаточность, определяемая медицинской необходимостью инвазивной или неинвазивной вентиляции в течение >16 часов в течение 24 часов, при скрининге.
  3. Госпитализация по поводу серьезного медицинского события, в том числе хирургического вмешательства (т. е. операции по поводу сколиоза, другого хирургического вмешательства), кардиального события, легочного события или другой серьезной медицинской проблемы в течение 2 месяцев после скрининга или запланированной обширной хирургической процедуры, которая может повлиять на клинические оценки в течение продолжительности лечения. учиться. Амбулаторная хирургическая процедура (т. е. установка зонда для кормления) не считается исключительным серьезным медицинским событием.
  4. Наличие симптоматической тяжелой активной инфекции или заболевания в период скрининга, которое может повлиять на результаты клинической оценки.
  5. Предшествующее воздействие SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Предшествующее расстройство, травма (например, перелом верхней или нижней конечности) или хирургическая процедура, которые влияют на способность субъекта выполнять любое из тестов для измерения результатов, требуемых в протоколе, и после которых субъект не полностью восстановился или не достиг стабильного исходного уровня.
  7. Лечение исследуемым препаратом (например, пероральным альбутеролом/сальбутамолом, рилузолом, карнитином, креатином, фенилбутиратом натрия и т. д.), биологическим агентом или устройством в течение 1 месяца после скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше. Пациенты, использующие устройства для интратекальной доставки лекарств, в том числе исследуемые устройства с активным обозначением IDE в США, могут иметь право на участие, но перед включением в исследование требуется одобрение ИП.
  8. Любая история воздействия генной терапии, терапии антисмысловыми олигонуклеотидами или трансплантации клеток, предназначенных для лечения СМА.
  9. Текущее заболевание, которое, по мнению исследователя клинического центра, может помешать проведению и оценке исследования. Примерами являются медицинские ограничения (например, истощение или кахексия, тяжелая анемия и т. д.), которые могут помешать оценке безопасности или поставить под угрозу способность субъекта проходить процедуры исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Когорта 1
Это проспективное, продольное, многоцентровое, обсервационное исследование, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности препарата СПИНРАЗА® (нузинерсен) у амбулаторных и стационарных взрослых пациентов со СМА. В это исследование будут включены субъекты со СМА II/III в возрасте от 18 до 70 лет, которые планируют начать лечение препаратом СПИНРАЗА® (нусинерсен) в рамках своего плана клинического лечения. Это исследование не предоставляет СПИНРАЗА® (нусинерсен) и не покрывает расходы, связанные со стандартной клинической помощью. Этих пациентов будут лечить их соответствующие врачи в соответствии со стандартной клинической практикой. Учебные визиты, некоторые из которых включают стандартизированную оценку силы и функций, будут проводиться исходно, на 15-й день после начала лечения, на 30-й день, на 60-й день, а затем с 4-месячными интервалами до 30-го месяца.
Лекарство: Наблюдательное исследование для изучения безопасности, переносимости и эффективности препарата СПИНРАЗА®, назначаемого в рамках стандартного лечения.
Это обсервационное исследование с участием взрослых пациентов со СМА с целью изучения безопасности, переносимости и эффективности СПИНРАЗА® (нузинерсен) на срок до 30 месяцев.
Когорта 2
Когорта 2 представляет собой разовое исследование, призванное лучше понять эту взрослую группу населения и ее предпочтения в отношении лечения.
Другой: Одноразовый опрос
Одноразовый опрос

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) для амбулаторных пациентов со СМА
Временное ограничение: 30 месяцев
Оценить эффективность лечения SPINRAZA® (nusinersen) в отношении подвижности и передвижения у амбулаторных взрослых пациентов со СМА, сравнив изменения общего расстояния, пройденного за шесть минут, от исходного уровня до окончания лечения через 30 месяцев.
30 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в пересмотренном модуле верхних конечностей (RULM) для пациентов со слабой амбулаторной и неамбулаторной СМА
Временное ограничение: 30 месяцев
Оценить эффективность лечения SPINRAZA® (nusinersen) в отношении функции верхних конечностей у амбулаторно и неамбулаторно взрослых пациентов со СМА, сравнив изменение показателя RULM от исходного уровня до окончания лечения через 30 месяцев.
30 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Описать демографические и клинические характеристики, бремя заболевания, предпочтения в лечении и субъективные оценки прогрессирования заболевания.
Временное ограничение: От 6 месяцев до 1 года
Одноразовый опрос
От 6 месяцев до 1 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Washington University School of Medicine

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
16 августа 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
15 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
15 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
17 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
20 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
15 ноября 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 201805187

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками