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Spinraza dans l'amyotrophie spinale adulte (SAS)

15 novembre 2024 mis à jour par: Washington University School of Medicine

Une étude prospective, multicentrique et observationnelle de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité de SPINRAZA® (Nusinersen) chez des patients adultes atteints d'amyotrophie spinale

Il s'agit d'une étude observationnelle longitudinale de patients adultes atteints d'AMS du chromosome 5q génétiquement confirmée pour examiner l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de SPINRAZA® (nusinersen) jusqu'à 30 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Actif, ne recrute pas

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective, longitudinale, multicentrique et observationnelle conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de SPINRAZA® (nusinersen) chez des patients adultes ambulatoires et non ambulatoires atteints de SMA. Les sujets atteints de SMA II/III âgés de 18 à 70 ans qui envisagent de commencer un traitement par SPINRAZA® (nusinersen) dans le cadre de leur plan de soins cliniques seront inscrits à cette étude. Cette étude ne fournit pas SPINRAZA® (nusinersen) ni ne couvre les coûts associés aux soins cliniques standard. Ces patients seront traités par leurs médecins respectifs conformément à la pratique clinique standard. Les visites d'étude, dont certaines comprennent des évaluations standardisées de la force et de la fonction, auront lieu au départ, au jour 15 après le début du traitement, au jour 30, au jour 60, puis à des intervalles de 4 mois jusqu'au mois 30.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
148

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, États-Unis, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets atteints de SMA âgés de 18 à 70 ans qui envisagent de commencer un traitement par SPINRAZA® (nusinersen) dans le cadre de leur plan de soins cliniques.

La description

Critère d'intégration:

  1. Capacité à comprendre le but et les risques de l'étude et à fournir un consentement éclairé signé et daté et une autorisation d'utilisation des informations de santé protégées (PHI) conformément aux réglementations nationales et locales sur la confidentialité des sujets.
  2. Hommes et femmes atteints de SMA de type II ou de type III, âgés de 18 à 70 ans au moment de l'inscription.
  3. Documentation génétique de la suppression, de la mutation ou de l'hétérozygote du gène homozygote 5Q SMA.
  4. Sont naïfs de traitement pour SPINRAZA® (nusinersen).
  5. Ont été prescrits SPINRAZA® (nusinersen) par le médecin traitant dans le cadre de leurs soins cliniques pour la SMA conformément aux directives d'information de prescription approuvées par la FDA comme suit : niveau de dose (12 mg), schéma posologique (3 doses de charge administrées à des intervalles de 14 jours, et la quatrième dose de charge administrée 30 jours après la troisième dose et les doses d'entretien subséquentes administrées tous les 4 mois) et la surveillance de la sécurité en laboratoire (CBC, PT, INR, PTT, UA) effectuée avant chaque administration de dose.
  6. Considéré comme capable de compléter toutes les procédures d'étude, les mesures et les visites.
  7. Espérance de vie estimée à au moins 30 mois à compter de la première dose, de l'avis de l'investigateur.
  8. Score révisé du module du membre supérieur (RULM) ≥ 4 (plus que la fonction/force marginale du membre supérieur.
  9. Doit répondre aux critères du groupe 1 ou du groupe 2.

Pour les matières du groupe 1 :

  1. Peut être ambulatoire ou non ambulatoire (défini comme étant dépendant d'un fauteuil roulant au moins 75 % du temps et incapable de marcher au moins 10 mètres sans assistance).
  2. Score RULM de 4 à 34 inclus.

Pour les matières du groupe 2 :

  1. Capacité de marcher au moins 10 mètres sans aide (c'est-à-dire une aide à la marche à quatre points).
  2. Être exempt de déformations orthopédiques majeures qui limitent la déambulation.
  3. Un sujet ambulatoire peut se qualifier à la fois pour le groupe 1 et le groupe 2 si le score RULM est ≤ 34.

Critère d'exclusion:

  1. Score révisé du membre supérieur ≤ 3.
  2. Insuffisance respiratoire, définie par la nécessité médicale d'une ventilation invasive ou non invasive pendant > 16 heures sur une période de 24 heures, lors du dépistage.
  3. Hospitalisation pour événement médical majeur, y compris : chirurgie (c.-à-d. Chirurgie de la scoliose, autre intervention chirurgicale), événement cardiaque, événement pulmonaire ou autre problème médical majeur dans les 2 mois suivant le dépistage ou une intervention chirurgicale majeure prévue susceptible d'avoir un impact sur les évaluations cliniques pendant la durée de la étudier. Une intervention chirurgicale ambulatoire (c'est-à-dire la mise en place d'une sonde d'alimentation) n'est pas considérée comme un événement médical majeur d'exclusion.
  4. Présence d'une infection ou d'une maladie active sévère symptomatique pendant la période de dépistage susceptible d'avoir un impact sur la performance des évaluations cliniques.
  5. Exposition antérieure à SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Trouble antérieur, blessure (p.
  7. Traitement avec un médicament expérimental (par exemple, albutérol / salbutamol oral, riluzole, carnitine, créatine, phénylbutyrate de sodium, etc.), un agent biologique ou un dispositif dans le mois suivant le dépistage ou 5 demi-vies de l'agent à l'étude, selon la plus longue. Les patients utilisant des dispositifs d'administration intrathécale de médicaments, y compris des dispositifs expérimentaux avec une désignation IDE active aux États-Unis, peuvent être éligibles mais nécessitent l'approbation de l'IP de l'étude avant l'inscription.
  8. Tout antécédent d'exposition à la thérapie génique, à la thérapie oligonucléotidique antisens ou à la transplantation cellulaire destinée au traitement de la SMA.
  9. Condition médicale continue qui, selon l'investigateur du centre clinique, interférerait avec la conduite et les évaluations de l'étude. Les exemples sont l'invalidité médicale (par exemple, l'émaciation ou la cachexie, l'anémie sévère, etc.) qui interférerait avec l'évaluation de la sécurité ou compromettrait la capacité du sujet à subir des procédures d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Cohorte 1
Il s'agit d'une étude observationnelle prospective, longitudinale et multicentrique conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de SPINRAZA® (nusinersen) chez les patients adultes ambulatoires et non ambulatoires atteints de SMA. Sujets atteints de SMA II/III âgés de 18 à 70 ans qui envisagent de commencer un traitement par SPINRAZA® (nusinersen) dans le cadre de leur plan de soins cliniques seront inscrits dans cette étude. Cette étude ne fournit pas de SPINRAZA® (nusinersen) ni ne couvre les coûts associés aux soins cliniques standard. Ces patients seront traités par leurs médecins respectifs selon la pratique clinique standard. Les visites d'étude, dont certaines comprenant des évaluations standardisées de la force et de la fonction, auront lieu au départ, 15 jours après le début du traitement, 30 jours, 60 jours, puis à intervalles de 4 mois jusqu'au mois 30.
Médicament: Étude observationnelle visant à examiner l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de SPINRAZA® prescrit dans le cadre des soins standard
Il s'agit d'une étude observationnelle menée auprès de patients adultes atteints de SMA visant à examiner l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de SPINRAZA® (nusinersen) jusqu'à 30 mois.
Cohorte 2
La cohorte 2 est une enquête ponctuelle visant à mieux comprendre cette population adulte et ses préférences de traitement.
Autre: Enquête unique
Enquête unique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ dans le test de marche de 6 minutes (6MWT) pour les patients ambulatoires atteints de SMA
Délai: 30 mois
Évaluer l'efficacité du traitement SPINRAZA® (nusinersen) sur la mobilité et la déambulation chez les patients adultes ambulatoires atteints de SMA, en comparant les changements de la distance totale parcourue en six minutes depuis le début jusqu'à la fin du traitement à 30 mois.
30 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le module révisé du membre supérieur (RULM) pour les patients SMA ambulatoires et non ambulatoires faibles
Délai: 30 mois
Évaluer l'efficacité du traitement SPINRAZA® (nusinersen) sur la fonction des membres supérieurs chez les patients adultes ambulatoires et non ambulatoires atteints de SMA, en comparant l'évolution du score RULM entre le début et la fin du traitement à 30 mois.
30 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Décrire les caractéristiques démographiques et cliniques, la charge de morbidité, les préférences de traitement et les évaluations subjectives de la progression de la maladie.
Délai: 6 mois à 1 an
Enquête unique
6 mois à 1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Washington University School of Medicine

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
16 août 2018

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
15 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 octobre 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
17 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
20 novembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 novembre 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 201805187

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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