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Spinraza na Atrofia Muscular Espinhal do Adulto (SAS)

15 de novembro de 2024 atualizado por: Washington University School of Medicine

Um estudo prospectivo, multicêntrico e observacional da segurança, tolerabilidade e eficácia de SPINRAZA® (Nusinersen) em pacientes adultos com atrofia muscular espinhal

Este é um estudo observacional longitudinal de pacientes adultos com cromossomo 5q SMA geneticamente confirmado para examinar a segurança, tolerabilidade e eficácia de SPINRAZA® (nusinersen) por até 30 meses.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional prospectivo, longitudinal, multicêntrico, desenhado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de SPINRAZA® (nusinersen) em pacientes adultos ambulatoriais e não ambulatoriais com AME. Indivíduos com SMA II/III de 18 a 70 anos de idade que planejam iniciar o tratamento com SPINRAZA® (nusinersen) como parte de seu plano de cuidados clínicos serão incluídos neste estudo. Este estudo não fornece SPINRAZA® (nusinersen) ou cobre os custos associados ao tratamento clínico padrão. Esses pacientes serão tratados por seus respectivos médicos de acordo com a prática clínica padrão. As visitas do estudo, algumas das quais incluindo avaliações padronizadas de força e função, ocorrerão na linha de base, dia 15 após o início do tratamento, dia 30, dia 60 e depois em intervalos de 4 meses até o mês 30.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
148

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Estados Unidos, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com SMA de 18 a 70 anos de idade que planejam iniciar o tratamento com SPINRAZA® (nusinersen) como parte de seu plano de cuidados clínicos.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capacidade de entender o propósito e os riscos do estudo e fornecer consentimento informado assinado e datado e autorização para usar informações de saúde protegidas (PHI) de acordo com os regulamentos nacionais e locais de privacidade do sujeito.
  2. Homens e mulheres com AME tipo II ou tipo III, com idade entre 18 e 70 anos no momento da inscrição.
  3. Documentação genética de deleção, mutação ou heterozigoto composto do gene homozigoto 5Q SMA.
  4. São virgens de tratamento para SPINRAZA® (nusinersen).
  5. SPINRAZA® (nusinersen) foi prescrito pelo médico assistente como parte de seu tratamento clínico para SMA seguindo as diretrizes de informações de prescrição aprovadas pela FDA da seguinte forma: nível de dose (12 mg), esquema de dosagem (3 doses de ataque administradas em intervalos de 14 dias, e a quarta dose de ataque administrada 30 dias após a terceira dose e subsequentes doses de manutenção administradas a cada 4 meses) e monitoramento laboratorial de segurança (CBC, PT, INR, PTT, UA) feito antes da administração de cada dose.
  6. Acredita-se ser capaz de concluir todos os procedimentos de estudo, medições e visitas.
  7. Expectativa de vida estimada de pelo menos 30 meses a partir da primeira dosagem, na opinião do investigador.
  8. Pontuação revisada do módulo do membro superior (RULM) ≥ 4 (mais do que a função/força marginal da extremidade superior.
  9. Deve atender aos critérios do Grupo 1 ou do Grupo 2.

Para as disciplinas do Grupo 1:

  1. Pode ser ambulatorial ou não ambulatorial (definido como dependente de cadeira de rodas pelo menos 75% do tempo e incapaz de andar pelo menos 10 metros sem ajuda).
  2. Pontuação RULM de 4-34, inclusive.

Para as disciplinas do Grupo 2:

  1. Capacidade de caminhar pelo menos 10 metros sem assistência (ou seja, auxílio de quatro pontos).
  2. Estar livre de grandes deformidades ortopédicas que limitam a deambulação.
  3. Um sujeito ambulatorial pode se qualificar tanto para o Grupo 1 quanto para o Grupo 2 se a pontuação RULM for ≤ 34.

Critério de exclusão:

  1. Pontuação revisada do membro superior ≤ 3.
  2. Insuficiência respiratória, definida pela necessidade médica de ventilação invasiva ou não invasiva por >16 horas durante um período de 24 horas, na triagem.
  3. Hospitalização por evento médico importante, incluindo: cirurgia (ou seja, cirurgia de escoliose, outra cirurgia), evento cardíaco, evento pulmonar ou outro problema médico importante dentro de 2 meses da triagem ou procedimento cirúrgico planejado que provavelmente afetará as avaliações clínicas durante a duração do estudar. Procedimento cirúrgico ambulatorial (ou seja, colocação de tubo de alimentação) não é considerado um evento médico importante exclusivo.
  4. Presença de uma infecção ou doença ativa grave sintomática durante o período de triagem que provavelmente afetará o desempenho nas avaliações clínicas.
  5. Exposição prévia a SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Distúrbio anterior, lesão (por exemplo, fratura do membro superior ou inferior) ou procedimento cirúrgico que afeta a capacidade do sujeito de realizar qualquer teste de medida de resultado exigido no protocolo e do qual o sujeito não se recuperou totalmente ou alcançou uma linha de base estável.
  7. Tratamento com um medicamento em investigação (por exemplo, albuterol/salbutamol oral, riluzol, carnitina, creatina, fenilbutirato de sódio, etc.), agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês da triagem ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo. Os pacientes que usam dispositivos de administração intratecal de medicamentos, incluindo dispositivos experimentais com uma designação IDE ativa nos Estados Unidos, podem ser elegíveis, mas precisam da aprovação do Estudo PI antes da inscrição.
  8. Qualquer histórico de exposição à terapia genética, terapia com oligonucleotídeos antisense ou transplante de células destinado ao tratamento da AME.
  9. Condição médica contínua que, de acordo com o Investigador do Centro Clínico, interferiria na condução e nas avaliações do estudo. Exemplos são incapacidade médica (por exemplo, caquexia ou caquexia, anemia grave, etc.) que interferiria na avaliação da segurança ou comprometeria a capacidade do sujeito de se submeter aos procedimentos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Coorte 1
Este é um estudo observacional prospectivo, longitudinal, multicêntrico, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de SPINRAZA® (nusinersen) em pacientes adultos ambulatoriais e não ambulatoriais com AME. Indivíduos com SMA II/III com idade entre 18 e 70 anos que planejam iniciar o tratamento com SPINRAZA® (nusinersen) como parte de seu plano de cuidados clínicos serão inscritos neste estudo. Este estudo não fornece SPINRAZA® (nusinersen) nem cobre custos associados ao atendimento clínico padrão. Esses pacientes serão tratados por seus respectivos médicos de acordo com a prática clínica padrão. As visitas do estudo, algumas das quais incluindo avaliações padronizadas de força e função, ocorrerão no início do estudo, dia 15 após o início do tratamento, dia 30, dia 60 e, em seguida, em intervalos de 4 meses até o mês 30.
Medicamento: Estudo observacional para examinar a segurança, tolerabilidade e eficácia do SPINRAZA® prescrito como parte do tratamento padrão
Este é um estudo observacional de pacientes adultos com AME para examinar a segurança, tolerabilidade e eficácia de SPINRAZA® (nusinersen) por até 30 meses.
Coorte 2
A coorte 2 é uma pesquisa única para obter uma melhor compreensão desta população adulta e suas preferências de tratamento.
Outro: Pesquisa única
Pesquisa única

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT) para pacientes ambulatoriais com AME
Prazo: 30 meses
Avaliar a eficácia do tratamento com SPINRAZA® (nusinersen) na mobilidade e deambulação em pacientes adultos com AME ambulatoriais, comparando as mudanças na distância total percorrida em seis minutos desde o início até o final do tratamento em 30 meses.
30 meses
Alteração da linha de base no Módulo de Membro Superior Revisado (RULM) para pacientes com AME fraca ambulatorial e não ambulatorial
Prazo: 30 meses
Avaliar a eficácia do tratamento com SPINRAZA® (nusinersen) na função da extremidade superior em pacientes adultos com SMA ambulatoriais e não ambulatoriais, comparando a alteração no escore RULM desde o início até o final do tratamento em 30 meses.
30 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Descrever as características demográficas e clínicas, carga da doença, preferências de tratamento e avaliações subjetivas da progressão da doença
Prazo: 6 meses a 1 ano
Pesquisa única
6 meses a 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Washington University School of Medicine

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
16 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
15 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de outubro de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
20 de novembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de novembro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 201805187

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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