Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Spinraza i voksen spinal muskelatrofi (SAS)

15. november 2024 opdateret af: Washington University School of Medicine

En prospektiv, multicenter, observationel undersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SPINRAZA® (Nusinersen) hos voksne patienter med spinal muskelatrofi

Dette er et longitudinelt observationsstudie af voksne patienter med genetisk bekræftet kromosom 5q SMA for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SPINRAZA® (nusinersen) i op til 30 måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, longitudinalt, multicenter, observationsstudie designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SPINRAZA® (nusinersen) hos ambulante og ikke-ambulerende voksne patienter med SMA. Forsøgspersoner med SMA II/III, der er i alderen 18 år til 70 år, og som planlægger at påbegynde behandling med SPINRAZA® (nusinersen) som en del af deres kliniske plejeplan, vil blive optaget i denne undersøgelse. Denne undersøgelse giver ikke SPINRAZA® (nusinersen) eller dækker omkostninger forbundet med standard klinisk behandling. Disse patienter vil blive behandlet af deres respektive læger i henhold til standard klinisk praksis. Studiebesøg, hvoraf nogle inkluderer standardiserede vurderinger af styrke og funktion, vil finde sted ved baseline, dag 15 efter behandlingsstart, dag 30, dag 60 og derefter 4-måneders intervaller til og med måned 30.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
148

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Forenede Stater, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner med SMA i alderen 18 år til 70 år, som planlægger at påbegynde behandling med SPINRAZA® (nusinersen) som en del af deres kliniske plejeplan.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Evne til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke og tilladelse til at bruge beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) i overensstemmelse med nationale og lokale bestemmelser om beskyttelse af personlige oplysninger.
  2. Mænd og kvinder med SMA type II eller type III, i alderen 18 til 70 år på indskrivningstidspunktet.
  3. Genetisk dokumentation af 5Q SMA homozygot gen deletion, mutation eller sammensat heterozygot.
  4. Er behandlingsnaive for SPINRAZA® (nusinersen).
  5. Er blevet ordineret SPINRAZA® (nusinersen) af den behandlende læge som en del af deres kliniske behandling af SMA efter FDA godkendte retningslinjer for ordination som følger: dosisniveau (12 mg), doseringsplan (3 belastningsdoser administreret med 14 dages intervaller, og den fjerde ladningsdosis administreret 30 dage efter den tredje dosis og efterfølgende vedligeholdelsesdoser administreret hver 4. måned) og sikkerhedslaboratorieovervågning (CBC, PT, INR, PTT, UA) udført før hver dosisadministration.
  6. Menes at kunne gennemføre alle undersøgelsesprocedurer, målinger og besøg.
  7. Estimeret forventet levealder mindst 30 måneder fra første dosering, efter investigators mening.
  8. Revideret øvre ekstremitetsmodul (RULM) score ≥ 4 (mere end marginal funktion/styrke i øvre ekstremiteter.
  9. Skal opfylde enten gruppe 1 eller gruppe 2 kriterier.

For gruppe 1 fag:

  1. Kan være ambulerende eller ikke-ambulerende (defineret som kørestolsafhængig mindst 75 % af tiden og ude af stand til at gå mindst 10 meter uden assistance).
  2. RULM-score på 4-34, inklusive.

For gruppe 2 fag:

  1. Evne til at gå mindst 10 meter uden assistance (dvs. firepunkts ganghjælp).
  2. Vær fri for større ortopædiske deformiteter, der begrænser ambulation.
  3. Et ambulant emne kan kvalificere sig til både gruppe 1 og gruppe 2, hvis RULM-score er ≤ 34.

Ekskluderingskriterier:

  1. Revideret overekstremitetsscore ≤ 3.
  2. Respiratorisk insufficiens, defineret ved den medicinske nødvendighed for invasiv eller non-invasiv ventilation i >16 timer i løbet af en 24-timers periode, ved screening.
  3. Hospitalsindlæggelse for større medicinsk hændelse, herunder: kirurgi (dvs. skoliosekirurgi, anden operation), hjertehændelse, lungehændelse eller andet større medicinsk problem inden for 2 måneder efter screening eller planlagt større kirurgisk indgreb, der sandsynligvis vil påvirke de kliniske vurderinger i løbet af varigheden af undersøgelse. Ambulant kirurgisk indgreb (dvs. placering af ernæringssonde) betragtes ikke som en udelukkende større medicinsk begivenhed.
  4. Tilstedeværelse af en symptomatisk alvorlig aktiv infektion eller sygdom i screeningsperioden, som sandsynligvis vil påvirke ydeevnen på de kliniske vurderinger.
  5. Forudgående eksponering for SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Tidligere lidelse, skade (f.eks. fraktur af øvre eller nedre ekstremiteter) eller kirurgisk procedure, som påvirker forsøgspersonens evne til at udføre en hvilken som helst af de resultatmålstest, der kræves i protokollen, og hvorfra forsøgspersonen ikke er kommet sig fuldstændigt eller opnået en stabil baseline.
  7. Behandling med et forsøgslægemiddel (f.eks. oral albuterol/salbutamol, riluzol, carnitin, kreatin, natriumphenylbutyrat osv.), biologisk middel eller enhed inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af undersøgelsesmidlet, alt efter hvad der er længst. Patienter, der bruger intrathekale lægemiddelleveringsanordninger, herunder undersøgelsesanordninger med en aktiv IDE-betegnelse i USA, kan være berettigede, men kræver godkendelse af undersøgelses-PI før tilmelding.
  8. Enhver historie med eksponering for genterapi, antisense-oligonukleotidterapi eller celletransplantation, der var beregnet til behandling af SMA.
  9. Igangværende medicinsk tilstand, der ifølge Clinical Center Investigator ville forstyrre gennemførelsen og vurderingerne af undersøgelsen. Eksempler er medicinsk invaliditet (f.eks. svind eller kakeksi, svær anæmi osv.), som ville forstyrre vurderingen af ​​sikkerhed eller ville kompromittere forsøgspersonens evne til at gennemgå undersøgelsesprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Kohorte 1
Dette er et prospektivt, longitudinalt, multicenter, observationsstudie designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SPINRAZA® (nusinersen) hos ambulante og ikke-ambulerende voksne patienter med SMA. Forsøgspersoner med SMA II/III, der er i alderen 18 år til 70 år, og som planlægger at påbegynde behandling med SPINRAZA® (nusinersen) som en del af deres kliniske plejeplan, vil blive optaget i denne undersøgelse. Denne undersøgelse giver ikke SPINRAZA® (nusinersen) eller dækker omkostninger forbundet med standard klinisk behandling. Disse patienter vil blive behandlet af deres respektive læger i henhold til standard klinisk praksis. Studiebesøg, hvoraf nogle inkluderer standardiserede vurderinger af styrke og funktion, vil finde sted ved baseline, dag 15 efter behandlingsstart, dag 30, dag 60 og derefter 4-måneders intervaller til og med måned 30.
Medicin: Observationsundersøgelse for at undersøge sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af SPINRAZA® ordineret som en del af standardbehandling
Dette er et observationsstudie af voksne patienter med SMA for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SPINRAZA® (nusinersen) i op til 30 måneder.
Kohorte 2
Kohorten 2 er en engangsundersøgelse for at få en bedre forståelse af denne voksne befolkning og deres behandlingspræferencer.
Andet: Engangsundersøgelse
Engangsundersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) for ambulante SMA-patienter
Tidsramme: 30 måneder
Vurder effektiviteten af ​​SPINRAZA® (nusinersen) behandling på mobilitet og ambulation hos ambulante voksne SMA-patienter ved at sammenligne ændringer i den samlede afstand, der er gået ind på seks minutter fra baseline til afslutning af behandlingen ved 30 måneder.
30 måneder
Ændring fra baseline i Revised Upper Limb Module (RULM) for svage ambulante og ikke-ambulante SMA-patienter
Tidsramme: 30 måneder
Vurder effektiviteten af ​​SPINRAZA® (nusinersen)-behandling på overekstremitetsfunktion hos ambulante og ikke-ambulatoriske voksne SMA-patienter ved at sammenligne ændring i RULM-score fra baseline til afslutning af behandlingen efter 30 måneder.
30 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At beskrive de demografiske og kliniske karakteristika, sygdomsbyrde, behandlingspræferencer og subjektive vurderinger af sygdomsprogression
Tidsramme: 6 måneder til 1 år
Engangsundersøgelse
6 måneder til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Washington University School of Medicine

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. august 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. november 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 201805187

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger