Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie perorálně podávaného JBPOS0101 u pacientů s refrakterními infantilními spazmy

21. srpna 2024 aktualizováno: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Studie fáze 2 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, průzkumné účinnosti a farmakokinetiky perorálně podávaného JBPOS0101 u pacientů s refrakterními dětskými křečemi

Tato otevřená multicentrická studie umožňuje podávání JBPOS0101 (zkušební produkt) jako přídavnou terapii nebo monoterapii u pacientů s refrakterními infantilními spasmy. Návrh a výběr studované populace této klinické studie fáze 2 je založen na potřebě poskytnout počáteční výsledky bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a účinnosti hodnoceného přípravku pro budoucí klinické studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato otevřená multicentrická studie umožnila podávání JBPOS0101 (zkušební produkt) jako přídavnou terapii nebo monoterapii u pacientů s refrakterními infantilními spasmy. Návrh a výběr studované populace této klinické studie fáze 2 byl založen na potřebě poskytnout počáteční výsledky bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a účinnosti hodnoceného přípravku pro budoucí klinické studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korejská republika, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Pusan, Gyeongsangnam-do, Korejská republika, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital LA
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF Epilepsy Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Spojené státy, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku od 6 měsíců do 36 měsíců v době informovaného souhlasu
  • Má klinickou diagnózu IS potvrzenou analýzou video-elektroencefalogramu (EEG) a hypsarytmii na EEG při screeningu podle skóre škály zátěže amplitud a epileptiformních výbojů (BASED).
  • Podle hodnocení výzkumníka nemá žádnou nebo částečnou odpověď na alespoň 2 ze 3 terapií adrenokortikotropního hormonu (ACTH), vigabatrinu a glukokortikoidů (tj. prednisolon), nebo nemá žádnou nebo částečnou odezvu na alespoň 1 ze 3 terapií ACTH, vigabatrinem a glukokortikoidy a je kontraindikována a/nebo odmítnuta právním zástupcem pacienta pro léčbu jednou nebo oběma dalšími 2 terapiemi .
  • Pacient má celkově dobrý zdravotní stav (definovaný jako nepřítomnost jakýchkoli klinicky relevantních abnormalit, jak určil zkoušející) na základě fyzikálních a neurologických vyšetření, anamnézy, normální funkce ledvin a elektrokardiogramu (EKG) a klinických laboratorních hodnot dokončených během návštěvy v období screeningu (Návštěva 1).

Kritéria vyloučení:

  • Pacient, který je zkoušejícím z jakéhokoli důvodu (včetně mimo jiné rizik popsaných jako preventivní opatření a varování v aktuální verzi brožury zkoušejícího pro hodnocený produkt) považován za nevhodného kandidáta pro obdržení hodnoceného produktu.
  • Pacient má známou nebo suspektní alergii na hodnocený přípravek nebo jablečný džus.
  • Pacient má klinicky významnou poruchu funkce ledvin, definovanou jako kreatinin >1,5 mg/dl nebo dusík močoviny v krvi >2 × horní hranice normy (ULN); klinicky významná jaterní dysfunkce, definovaná jako celkový bilirubin ≥2 × ULN, nebo aspartátaminotransferáza nebo alaninaminotransferáza ≥3 × ULN; má klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty; zkoušející může pacienta považovat za vhodného, ​​pokud usoudí, že laboratorní hodnoty nejsou klinicky významné.
  • Pacient má probíhající nebo známou anamnézu infekce virem lidské imunodeficience nebo chronické hepatitidy B nebo C.
  • Pacient má klinicky významnou abnormalitu na EKG, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje bezpečnostní rizika účasti ve studii.
  • Pacient má neurodegenerativní poruchu jako základní příčinu IS.
  • Pacient má v minulosti známou anamnézu aspirační pneumonie.
  • Pacient se již dříve účastnil jiné klinické studie hodnoceného produktu nebo obdržel jakýkoli testovaný lék nebo zařízení nebo testovanou terapii do 30 dnů od vstupu do studie.
  • Během 14 dnů od screeningu byl pacient léčen felbamátem, kanabinoidy, ketogenní dietou nebo stimulací vagusového nervu.
  • Pacient byl léčen medikací, o které je známo, že je substrátem CYP3A4 a jejíž PK byla ovlivněna přítomností inhibitoru CYP3A4 do 14 dnů od screeningu.
  • Pacient nezůstal na stabilních dávkách všech léků používaných k léčbě epileptických záchvatů po dobu nejméně 14 dnů před screeningem (kromě záchranných léků používaných k akutní léčbě průlomových záchvatů, o kterých není známo, že jsou substráty CYP3A4 a jejichž PK nebyla prokázána být ovlivněn v přítomnosti inhibitoru CYP3A4.
  • Pacient má letální nebo potenciálně letální stav jiný než infantilní křeče, s významným rizikem úmrtí před 18. měsícem věku, jako je neketotická hyperglycinemie.
  • Pacient má tělesnou hmotnost pod 5 kg.
  • Pacient má základní metabolické onemocnění spojené s intolerancí glukózy (např. deficit transportéru glukózy).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: JBPOS0101 (zkušební produkt)
Během léčebného období 1 byla IP podávána v dávce 6 mg/kg, perorálně (PO), dvakrát denně (BID), jednou ráno a 12 hodin po ranní dávce během prvních 7 dnů léčebného období 1. Začátek z PM dávky při návštěvě 3 byla dávka eskalována a pacienti dostali Investigational Product (JBPOS0101) (IP) v dávce 9 mg/kg orálně BID. Počínaje dnem 15 byla dávka znovu eskalována a pacienti dostávali IP v dávce 15 mg/kg orálně BID až do konce léčebného období 1 (den 28). Každá dávka IP byla podána po alespoň 2hodinovém hladovění. Jídlo bylo podáváno 2 hodiny po podání.
Lék: JBPOS0101
JBPOS0101 (zkušební produkt)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Den 1 až den 56
TEAE byly definovány jako jakákoli událost, která se nevyskytla před expozicí zkoumanému produktu (IP), nebo jakákoli již přítomná událost, která se zhoršila v intenzitě nebo frekvenci po expozici IP.
Den 1 až den 56

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
JBPOS0101 Plazmatická koncentrace 0,5 - 1,5 hodiny po ranní dávce, den 1
Časové okno: 0,5 až 1,5 hodiny po ranní (AM) dávce v den 1
Farmakokinetika: Plazmatická koncentrace JBPOS0101 0,5 - 1,5 hodiny po ranní dávce v den 1
0,5 až 1,5 hodiny po ranní (AM) dávce v den 1
JBPOS0101 Plazmatická koncentrace 4-6 hodin po ranní dávce, den 1
Časové okno: 4 až 6 hodin po ranní (AM) dávce v den 1
Farmakokinetika: Plazmatická koncentrace JBPOS0101 4 - 6 hodin po ranní dávce v den 1
4 až 6 hodin po ranní (AM) dávce v den 1
JBPOS0101 Plazmatická koncentrace 8 hodin po ranní dávce a dávce před PM, den 1
Časové okno: 8 hodin po ranní (dopolední) dávce a dávka před odpoledne v den 1
Farmakokinetika: Plazmatická koncentrace JBPOS0101 8 hodin po ranní dávce a dávka před PM v den 1.
8 hodin po ranní (dopolední) dávce a dávka před odpoledne v den 1
JBPOS0101 Plazmatická koncentrace 0,5 -1,5 hodiny po ranní dávce, den 21
Časové okno: 0,5 až 1,5 hodiny po ranní (AM) dávce v den 21
Farmakokinetika: Plazmatická koncentrace JBPOS0101 0,5 - 1,5 hodiny po ranní dávce v den 21
0,5 až 1,5 hodiny po ranní (AM) dávce v den 21
JBPOS0101 Plazmatická koncentrace 4–6 hodin po ranní dávce, den 21
Časové okno: 4 až 6 hodin po ranní (AM) dávce v den 21
Farmakokinetika: Plazmatická koncentrace JBPOS0101 4 - 6 hodin po ranní dávce v den 21
4 až 6 hodin po ranní (AM) dávce v den 21
JBPOS0101 Plazmatická koncentrace 8 hodin po ranní dávce a dávce před PM, den 21
Časové okno: 8 hodin po ranní (dopolední) dávce a dávka před odpolední 21. den
Farmakokinetika: Plazmatická koncentrace JBPOS0101 8 hodin po ranní dávce a před dávkou před PM v den 21.
8 hodin po ranní (dopolední) dávce a dávka před odpolední 21. den
JBPOS0101 Koncentrace moči v den 1
Časové okno: Den 1
Farmakokinetika: Koncentrace moči JBPOS0101 v den 1. Vzorky moči byly odebrány po ranní dávce.
Den 1
JBPOS0101 Koncentrace moči v den 21
Časové okno: Den 21
Farmakokinetika: Koncentrace JBPOS0101 v moči 21. den. Vzorky moči byly odebrány po ranní dávce.
Den 21

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. dubna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
31. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. června 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. srpna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CL-0101-WS01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení