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Um estudo de JBPOS0101 administrado por via oral em pacientes com espasmos infantis refratários

21 de agosto de 2024 atualizado por: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Um estudo de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia exploratória e farmacocinética de JBPOS0101 administrado oralmente para pacientes com espasmos infantis refratários

Este estudo aberto e multicêntrico permite que o JBPOS0101 (produto em investigação) seja administrado como terapia complementar ou monoterapia para pacientes com espasmos infantis refratários. O desenho e a escolha da população de estudo deste estudo clínico de Fase 2 baseiam-se na necessidade de fornecer resultados iniciais de segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e eficácia do produto experimental para futuros estudos clínicos.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo aberto e multicêntrico permitiu que o JBPOS0101 (produto experimental) fosse administrado como terapia complementar ou monoterapia para pacientes com espasmos infantis refratários. O desenho e a escolha da população de estudo deste estudo clínico de Fase 2 foram baseados na necessidade de fornecer resultados iniciais de segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e eficácia do produto experimental para futuros estudos clínicos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
16

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital LA
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Epilepsy Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Republica da Coréia
      • Daegu, Republica da Coréia, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Republica da Coréia, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Republica da Coréia, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Pusan, Gyeongsangnam-do, Republica da Coréia, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 3 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher entre 6 meses e 36 meses de idade no momento do consentimento informado
  • Tem diagnóstico clínico de IS, confirmado por análise de vídeo-eletroencefalograma (EEG), e hipsarritmia no EEG na triagem de acordo com a pontuação da escala Burden of Amplitudes and Epileptiform Discharges (BASED).
  • Conforme avaliado pelo investigador, não há resposta ou resposta parcial a pelo menos 2 das 3 terapias de hormônio adrenocorticotrófico (ACTH), vigabatrina e glicocorticóides (ou seja, prednisolona), ou tem resposta parcial ou nula a pelo menos 1 das 3 terapias de ACTH, vigabatrina e glicocorticóides e é contraindicado e/ou recusado pelo(s) representante(s) legal(is) do paciente para tratamento com uma ou ambas as outras 2 terapias .
  • O paciente tem boa saúde geral (definida como a ausência de qualquer anormalidade clinicamente relevante conforme determinado pelo investigador) com base em exames físicos e neurológicos, histórico médico, função renal normal e eletrocardiograma (ECG) e valores laboratoriais clínicos concluídos durante a visita do Período de Triagem (Visita 1).

Critério de exclusão:

  • Paciente considerado pelo investigador, por qualquer motivo (incluindo, mas não limitado aos riscos descritos como precauções e advertências na versão atual do folheto do investigador para o produto experimental) como um candidato inadequado para receber o produto experimental.
  • O paciente tem alergia conhecida ou suspeita ao produto sob investigação ou suco de maçã.
  • O paciente tem insuficiência renal clinicamente significativa, definida como creatinina >1,5 mg/dL ou nitrogênio ureico no sangue >2 × limite superior do normal (LSN); disfunção hepática clinicamente significativa, definida como bilirrubina total ≥2 × LSN, ou aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase ≥3 × LSN; tem valores laboratoriais anormais clinicamente significativos; o investigador pode considerar o paciente elegível se julgar que os valores laboratoriais não são clinicamente significativos.
  • O paciente tem um histórico contínuo ou conhecido de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana ou hepatite B ou C crônica.
  • O paciente tem uma anormalidade clinicamente significativa no ECG que, na opinião do investigador, aumenta os riscos de segurança de participar do estudo.
  • O paciente tem um distúrbio neurodegenerativo como causa subjacente de IS.
  • O paciente tem uma história conhecida de pneumonia por aspiração no último ano.
  • O paciente participou anteriormente de outro estudo clínico do produto experimental ou recebeu qualquer medicamento ou dispositivo experimental ou terapia experimental dentro de 30 dias após a entrada no estudo.
  • O paciente recebeu terapia com felbamato, canabinóides, dieta cetogênica ou estimulação do nervo vago dentro de 14 dias após a triagem.
  • O paciente recebeu terapia com um medicamento conhecido por ser um substrato do CYP3A4 e cuja PK demonstrou ser impactada na presença de um inibidor do CYP3A4 dentro de 14 dias após a triagem.
  • O paciente não permaneceu em doses estáveis ​​de todos os medicamentos usados ​​para tratar crises epilépticas por pelo menos 14 dias antes da triagem (exceto para medicamentos de resgate usados ​​para tratamento agudo de crises convulsivas que não são conhecidos como substratos do CYP3A4 e cuja farmacocinética não foi demonstrada ser impactado na presença de um inibidor de CYP3A4.
  • O paciente tem uma condição letal ou potencialmente letal diferente de espasmos infantis, com risco significativo de morte antes dos 18 meses de idade, como hiperglicinemia não cetótica.
  • O paciente tem um peso corporal inferior a 5 kg.
  • O paciente tem uma doença metabólica subjacente associada à intolerância à glicose (por exemplo, deficiências no transportador de glicose).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: JBPOS0101 (produto em investigação)
Durante o Período de Tratamento 1, o IP foi administrado a 6 mg/kg, por via oral (PO), duas vezes ao dia (BID), uma vez pela manhã e 12 horas após a dose matinal durante os primeiros 7 dias do Período de Tratamento 1. Início da dose PM na Visita 3, a dose foi aumentada e os pacientes receberam o Produto Investigacional (JBPOS0101) (IP) na dose de 9 mg/kg oralmente BID. A partir do dia 15, a dose foi aumentada novamente e os pacientes receberam o IP em uma dose de 15 mg/kg por via oral BID até o final do período de tratamento 1 (dia 28). Cada dose do IP foi administrada após jejum de pelo menos 2 horas. A comida foi dada 2 horas após a dosagem.
Medicamento: JBPOS0101
JBPOS0101 (produto em investigação)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 1 ao Dia 56
TEAEs foram definidos como qualquer evento que não se apresentou antes da exposição ao produto experimental (IP) ou qualquer evento já presente que piorou em intensidade ou frequência após a exposição ao IP.
Dia 1 ao Dia 56

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
JBPOS0101 Concentração plasmática 0,5 - 1,5 horas após a dose matinal, dia 1
Prazo: 0,5 a 1,5 horas após a dose matinal (AM) no Dia 1
Farmacocinética: concentração plasmática de JBPOS0101 0,5 - 1,5 horas após a dose matinal no Dia 1
0,5 a 1,5 horas após a dose matinal (AM) no Dia 1
JBPOS0101 Concentração plasmática 4-6 horas após a dose matinal, dia 1
Prazo: 4 a 6 horas após a dose matinal (AM) no Dia 1
Farmacocinética: concentração plasmática de JBPOS0101 4 - 6 horas após a dose matinal no Dia 1
4 a 6 horas após a dose matinal (AM) no Dia 1
JBPOS0101 Concentração plasmática 8 horas após a dose matinal e dose pré-PM, dia 1
Prazo: 8 horas após a dose matinal (AM) e dose pré-PM no Dia 1
Farmacocinética: concentração plasmática de JBPOS0101 8 horas após a dose matinal e a dose pré-PM no dia 1.
8 horas após a dose matinal (AM) e dose pré-PM no Dia 1
JBPOS0101 Concentração plasmática 0,5 -1,5 horas após a dose matinal, dia 21
Prazo: 0,5 a 1,5 horas após a dose matinal (AM) no dia 21
Farmacocinética: concentração plasmática de JBPOS0101 0,5 - 1,5 horas após a dose matinal no dia 21
0,5 a 1,5 horas após a dose matinal (AM) no dia 21
JBPOS0101 Concentração plasmática 4 - 6 horas após a dose matinal, dia 21
Prazo: 4 a 6 horas após a dose matinal (AM) no dia 21
Farmacocinética: concentração plasmática de JBPOS0101 4 - 6 horas após a dose matinal no dia 21
4 a 6 horas após a dose matinal (AM) no dia 21
JBPOS0101 Concentração plasmática 8 horas após a dose matinal e a dose pré-PM, dia 21
Prazo: 8 horas após a dose matinal (AM) e a dose pré-tarde no dia 21
Farmacocinética: concentração plasmática de JBPOS0101 8 horas após a dose matinal e a dose pré-PM no dia 21.
8 horas após a dose matinal (AM) e a dose pré-tarde no dia 21
JBPOS0101 Concentração de Urina no Dia 1
Prazo: Dia 1
Farmacocinética: concentração de JBPOS0101 na urina no Dia 1. As amostras de urina foram coletadas após a dose matinal.
Dia 1
JBPOS0101 Concentrações de urina no dia 21
Prazo: Dia 21
Farmacocinética: concentração de urina JBPOS0101 no dia 21. Amostras de urina foram coletadas após a dose matinal.
Dia 21

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
15 de abril de 2020

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
10 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
10 de dezembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
31 de maio de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de junho de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de junho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
22 de agosto de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de agosto de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CL-0101-WS01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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