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Un estudio de JBPOS0101 administrado por vía oral en pacientes con espasmos infantiles refractarios

21 de agosto de 2024 actualizado por: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Un estudio de fase 2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia exploratoria y la farmacocinética de JBPOS0101 administrado por vía oral para pacientes con espasmos infantiles refractarios

Este estudio abierto y multicéntrico permite que JBPOS0101 (producto en investigación) se administre como terapia adicional o como monoterapia para pacientes con espasmos infantiles refractarios. El diseño y la elección de la población de estudio de este estudio clínico de Fase 2 se basan en la necesidad de proporcionar resultados iniciales de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y eficacia del producto en investigación para futuros estudios clínicos.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este estudio abierto y multicéntrico permitió que JBPOS0101 (producto en investigación) se administrara como terapia complementaria o como monoterapia para pacientes con espasmos infantiles refractarios. El diseño y la elección de la población de estudio de este estudio clínico de Fase 2 se basó en la necesidad de proporcionar resultados iniciales de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y eficacia del producto en investigación para futuros estudios clínicos.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
16

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Daegu, Corea, república de, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea, república de, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corea, república de, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Pusan, Gyeongsangnam-do, Corea, república de, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital LA
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Epilepsy Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer entre 6 meses y 36 meses de edad al momento del consentimiento informado
  • Tiene diagnóstico clínico de IS, confirmado por análisis de videoelectroencefalograma (EEG), e hipsarritmia en EEG en la selección de acuerdo con la puntuación de la escala Burden of Amplitudes and Epileptiforme Discharges (BASED).
  • Según la evaluación del investigador, no responde o responde parcialmente a al menos 2 de las 3 terapias de hormona adrenocorticotrófica (ACTH), vigabatrina y glucocorticoides (es decir, prednisolona), o tiene respuesta parcial o nula a al menos 1 de las 3 terapias de ACTH, vigabatrina y glucocorticoides y está contraindicado y/o rechazado por los representantes legales del paciente para el tratamiento con una o ambas otras 2 terapias .
  • El paciente goza de buena salud en general (definida como la ausencia de anomalías clínicamente relevantes según lo determine el investigador) según los exámenes físicos y neurológicos, el historial médico, la función renal y el electrocardiograma (ECG) normales y los valores de laboratorio clínico completados durante la visita del Período de selección. (Visita 1).

Criterio de exclusión:

  • Paciente considerado por el investigador, por cualquier motivo (incluidos, entre otros, los riesgos descritos como precauciones y advertencias en la versión actual del folleto del investigador para el producto en investigación) como candidato inadecuado para recibir el producto en investigación.
  • El paciente tiene alergia conocida o sospechada al producto en investigación o al jugo de manzana.
  • El paciente tiene insuficiencia renal clínicamente significativa, definida como creatinina > 1,5 mg/dl o nitrógeno ureico en sangre > 2 veces el límite superior normal (LSN); disfunción hepática clínicamente significativa, definida como bilirrubina total ≥2 × ULN, o aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa ≥3 × ULN; tiene valores de laboratorio anormales clínicamente significativos; el investigador puede considerar elegible al paciente si juzga que los valores de laboratorio no son clínicamente significativos.
  • El paciente tiene antecedentes conocidos o en curso de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana o hepatitis B o C crónica.
  • El paciente tiene una anomalía clínicamente significativa en el ECG que, en opinión del investigador, aumenta los riesgos de seguridad de participar en el estudio.
  • El paciente tiene un trastorno neurodegenerativo como causa subyacente de IS.
  • El paciente tiene antecedentes conocidos de neumonía por aspiración en el último año.
  • El paciente participó previamente en otro estudio clínico del producto en investigación o recibió cualquier fármaco o dispositivo en investigación o terapia en investigación dentro de los 30 días posteriores al ingreso al estudio.
  • El paciente ha recibido terapia con felbamato, cannabinoides, dieta cetogénica o estimulación del nervio vago dentro de los 14 días previos a la selección.
  • El paciente ha recibido terapia con un medicamento que se sabe que es un sustrato de CYP3A4 y cuya farmacocinética ha demostrado verse afectada en presencia de un inhibidor de CYP3A4 dentro de los 14 días posteriores a la selección.
  • El paciente no ha permanecido en dosis estables de todos los medicamentos utilizados para tratar las crisis epilépticas durante al menos 14 días antes de la selección (excepto los medicamentos de rescate utilizados para el tratamiento agudo de las crisis epilépticas que no se sabe que sean sustratos de CYP3A4 y cuya farmacocinética no se haya demostrado). verse afectado en presencia de un inhibidor de CYP3A4.
  • El paciente tiene una afección letal o potencialmente letal distinta de los espasmos infantiles, con un riesgo significativo de muerte antes de los 18 meses de edad, como hiperglicinemia no cetósica.
  • El paciente tiene un peso corporal inferior a 5 kg.
  • El paciente tiene una enfermedad metabólica subyacente asociada con intolerancia a la glucosa (p. ej., deficiencias en el transportador de glucosa).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: JBPOS0101 (producto en investigación)
Durante el Período de tratamiento 1, la IP se administró a 6 mg/kg, por vía oral (PO), dos veces al día (BID), una vez por la mañana y 12 horas después de la dosis de la mañana durante los primeros 7 días del Período de tratamiento 1. Inicio de la dosis PM en la visita 3, se aumentó la dosis y los pacientes recibieron el producto en investigación (JBPOS0101) (IP) a una dosis de 9 mg/kg por vía oral dos veces al día. A partir del día 15, la dosis se volvió a aumentar y los pacientes recibieron IP a una dosis de 15 mg/kg por vía oral dos veces al día hasta el final del período de tratamiento 1 (día 28). Cada dosis de IP se administró después de al menos 2 horas de ayuno. La comida se administró 2 horas después de la dosificación.
Droga: JBPOS0101
JBPOS0101 (producto en investigación)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 56
Los TEAE se definieron como cualquier evento que no se presentó antes de la exposición al producto en investigación (PI) o cualquier evento ya presente que empeoró en intensidad o frecuencia después de la exposición al IP.
Día 1 a Día 56

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
JBPOS0101 Concentración plasmática 0,5 - 1,5 horas después de la dosis matutina, día 1
Periodo de tiempo: 0,5 a 1,5 horas después de la dosis de la mañana (AM) el día 1
Farmacocinética: concentración plasmática de JBPOS0101 0,5 - 1,5 horas después de la dosis de la mañana el día 1
0,5 a 1,5 horas después de la dosis de la mañana (AM) el día 1
JBPOS0101 Concentración plasmática 4-6 horas posteriores a la dosis matutina, día 1
Periodo de tiempo: 4 a 6 horas después de la dosis de la mañana (AM) el día 1
Farmacocinética: concentración plasmática de JBPOS0101 4 - 6 horas después de la dosis de la mañana el día 1
4 a 6 horas después de la dosis de la mañana (AM) el día 1
JBPOS0101 Concentración plasmática 8 horas después de la dosis de la mañana y antes de la dosis de la tarde, día 1
Periodo de tiempo: 8 horas posteriores a la dosis de la mañana (AM) y la dosis previa a la PM en el día 1
Farmacocinética: concentración plasmática de JBPOS0101 8 horas después de la dosis de la mañana y antes de la dosis de la tarde el día 1.
8 horas posteriores a la dosis de la mañana (AM) y la dosis previa a la PM en el día 1
JBPOS0101 Concentración plasmática 0,5 -1,5 horas después de la dosis matutina, día 21
Periodo de tiempo: 0,5 a 1,5 horas después de la dosis de la mañana (AM) el día 21
Farmacocinética: concentración plasmática de JBPOS0101 0,5 - 1,5 horas después de la dosis de la mañana el día 21
0,5 a 1,5 horas después de la dosis de la mañana (AM) el día 21
JBPOS0101 Concentración plasmática 4 - 6 horas posteriores a la dosis matutina, día 21
Periodo de tiempo: 4 a 6 horas después de la dosis de la mañana (AM) el día 21
Farmacocinética: concentración plasmática de JBPOS0101 4 - 6 horas después de la dosis de la mañana el día 21
4 a 6 horas después de la dosis de la mañana (AM) el día 21
JBPOS0101 Concentración plasmática 8 horas después de la dosis de la mañana y antes de la dosis de la tarde, día 21
Periodo de tiempo: 8 horas posteriores a la dosis de la mañana (AM) y la dosis previa a la PM el día 21
Farmacocinética: concentración plasmática de JBPOS0101 8 horas después de la dosis de la mañana y antes de la dosis de la tarde el día 21.
8 horas posteriores a la dosis de la mañana (AM) y la dosis previa a la PM el día 21
JBPOS0101 Concentración de orina en el día 1
Periodo de tiempo: Día 1
Farmacocinética: concentración de orina de JBPOS0101 en el día 1. Se recolectaron muestras de orina después de la dosis de la mañana.
Día 1
JBPOS0101 Concentraciones de orina en el día 21
Periodo de tiempo: Día 21
Farmacocinética: JBPOS0101 concentración en orina el día 21. Se recogieron muestras de orina después de la dosis de la mañana.
Día 21

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
15 de abril de 2020

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
10 de diciembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
10 de diciembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
31 de mayo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de junio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
5 de junio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
22 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
21 de agosto de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CL-0101-WS01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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