Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование перорально вводимого JBPOS0101 у пациентов с рефрактерными инфантильными спазмами

21 августа 2024 г. обновлено: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости, исследовательской эффективности и фармакокинетики перорально вводимого JBPOS0101 у пациентов с рефрактерными детскими спазмами

Это открытое многоцентровое исследование позволяет использовать JBPOS0101 (исследуемый продукт) в качестве дополнительной терапии или монотерапии для пациентов с рефрактерными инфантильными спазмами. Дизайн и выбор исследуемой популяции этого клинического исследования Фазы 2 основаны на необходимости обеспечения начальной безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и эффективности исследуемого продукта для будущих клинических исследований.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это открытое многоцентровое исследование позволило использовать JBPOS0101 (исследуемый продукт) в качестве дополнительной терапии или монотерапии для пациентов с рефрактерными детскими спазмами. Дизайн и выбор исследуемой популяции для этого клинического исследования фазы 2 основывались на необходимости обеспечения начальной безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и эффективности исследуемого продукта для будущих клинических исследований.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
16

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Корея, Республика
      • Daegu, Корея, Республика, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Корея, Республика, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Pusan, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital LA
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • UCSF Epilepsy Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Winter Park, Florida, Соединенные Штаты, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Соединенные Штаты, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 3 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина в возрасте от 6 до 36 месяцев на момент информированного согласия
  • Имеет клинический диагноз ИИ, подтвержденный анализом видео-электроэнцефалограммы (ЭЭГ), и гипсаритмию на ЭЭГ при скрининге по шкале «Бремя амплитуд и эпилептиформных разрядов» (BASED).
  • По оценке исследователя, не отвечает или дает частичный ответ как минимум на 2 из 3 видов терапии адренокортикотропным гормоном (АКТГ), вигабатрином и глюкокортикоидами (т. преднизолон), или не имеет или имеет частичный ответ по крайней мере на 1 из 3 методов лечения АКТГ, вигабатрина и глюкокортикоидов, и ему противопоказано и/или законный представитель (представители) пациента отказывается от лечения одним или обоими другими 2 видами лечения .
  • У пациента хорошее общее состояние здоровья (определяемое как отсутствие каких-либо клинически значимых отклонений, определенных исследователем) на основании физикального и неврологического обследований, истории болезни, нормальной функции почек и электрокардиограммы (ЭКГ), а также клинических лабораторных данных, полученных во время визита в период скрининга. (Посещение 1).

Критерий исключения:

  • Пациент, которого исследователь по какой-либо причине (включая, помимо прочего, риски, описанные в качестве мер предосторожности и предупреждений в текущей версии брошюры исследователя для исследуемого продукта) считает неподходящим кандидатом для получения исследуемого продукта.
  • Пациент знал или подозревал аллергию на исследуемый продукт или яблочный сок.
  • У пациента имеется клинически значимое нарушение функции почек, определяемое как креатинин > 1,5 мг/дл или азот мочевины крови > 2 × верхний предел нормы (ВГН); клинически значимая дисфункция печени, определяемая как общий билирубин ≥2 × ВГН, или аспартатаминотрансфераза или аланинаминотрансфераза ≥3 × ВГН; имеет клинически значимые аномальные лабораторные показатели; исследователь может признать пациента подходящим, если он/она сочтет, что лабораторные показатели не являются клинически значимыми.
  • Пациент имеет текущую или известную историю инфекции вируса иммунодефицита человека или хронического гепатита B или C.
  • У пациента имеется клинически значимое отклонение на ЭКГ, что, по мнению исследователя, увеличивает риски для безопасности участия в исследовании.
  • У пациента нейродегенеративное заболевание как основная причина ИИ.
  • У пациента имеется известная история аспирационной пневмонии в течение последнего года.
  • Пациент ранее участвовал в другом клиническом исследовании исследуемого продукта или получал какое-либо исследуемое лекарство, устройство или исследуемую терапию в течение 30 дней с момента включения в исследование.
  • Пациент получил терапию фелбаматом, каннабиноидами, кетогенной диетой или стимуляцией блуждающего нерва в течение 14 дней после скрининга.
  • Пациент получил терапию лекарственным средством, которое, как известно, является субстратом CYP3A4, и было показано, что его фармакокинетика изменяется в присутствии ингибитора CYP3A4 в течение 14 дней после скрининга.
  • Пациент не принимал стабильные дозы всех препаратов, используемых для лечения эпилептических припадков, в течение по крайней мере 14 дней до скрининга (за исключением препаратов экстренной помощи, используемых для лечения острых приступов прорыва, которые не являются субстратами CYP3A4 и фармакокинетика которых не была показана). быть затронутым в присутствии ингибитора CYP3A4.
  • У пациента летальное или потенциально летальное состояние, отличное от инфантильных спазмов, со значительным риском смерти в возрасте до 18 месяцев, такое как некетотическая гиперглицинемия.
  • Больной имеет массу тела менее 5 кг.
  • У пациента имеется основное метаболическое заболевание, связанное с непереносимостью глюкозы (например, дефицит переносчиков глюкозы).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: JBPOS0101 (продукт для исследований)
В течение 1-го периода лечения внутрибрюшинно вводили в дозе 6 мг/кг перорально (перорально), два раза в день (2 раза в день), один раз утром и через 12 часов после утренней дозы в течение первых 7 дней 1-го периода лечения. начиная с дозы PM на визите 3, дозу увеличивали, и пациенты получали исследуемый продукт (JBPOS0101) (IP) в дозе 9 мг/кг перорально два раза в сутки. Начиная с 15-го дня дозу снова повышали, и пациенты получали внутрибрюшинно в дозе 15 мг/кг перорально два раза в день до конца периода лечения 1 (28-й день). Каждая доза IP вводилась после по крайней мере 2-часового голодания. Пищу давали через 2 часа после приема.
Лекарство: JBPOS0101
JBPOS0101 (продукт для исследований)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: С 1 по 56 день
TEAE были определены как любое событие, которое не наблюдалось до воздействия исследуемого продукта (IP), или любое уже имеющееся событие, которое ухудшилось либо по интенсивности, либо по частоте после воздействия IP.
С 1 по 56 день

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 0,5–1,5 часа после утренней дозы, день 1
Временное ограничение: От 0,5 до 1,5 часов после утренней (AM) дозы в 1-й день
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме через 0,5–1,5 часа после утренней дозы в 1-й день.
От 0,5 до 1,5 часов после утренней (AM) дозы в 1-й день
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 4–6 часов после утренней дозы, день 1
Временное ограничение: Через 4–6 часов после утренней (AM) дозы в 1-й день
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме через 4–6 часов после утренней дозы в 1-й день.
Через 4–6 часов после утренней (AM) дозы в 1-й день
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 8 часов после утренней дозы и дозы перед вечером, день 1
Временное ограничение: Через 8 часов после утренней (AM) дозы и перед вечерней дозой в День 1
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме крови через 8 часов после утренней дозы и перед вечерней дозой в 1-й день.
Через 8 часов после утренней (AM) дозы и перед вечерней дозой в День 1
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 0,5–1,5 часа после утренней дозы, день 21
Временное ограничение: От 0,5 до 1,5 часов после утренней (AM) дозы на 21-й день
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме через 0,5–1,5 часа после утренней дозы на 21-й день.
От 0,5 до 1,5 часов после утренней (AM) дозы на 21-й день
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 4–6 часов после утренней дозы, день 21
Временное ограничение: Через 4–6 часов после утренней (AM) дозы на 21-й день
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме через 4–6 часов после утренней дозы на 21-й день.
Через 4–6 часов после утренней (AM) дозы на 21-й день
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 8 часов после утренней дозы и дозы перед вечером, день 21
Временное ограничение: Через 8 часов после утренней (AM) дозы и перед вечерней дозой на 21-й день.
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме крови через 8 часов после утренней дозы и перед вечерней дозой на 21-й день.
Через 8 часов после утренней (AM) дозы и перед вечерней дозой на 21-й день.
JBPOS0101 Концентрация мочи в день 1
Временное ограничение: 1 день
Фармакокинетика: концентрация мочи JBPOS0101 в день 1. Образцы мочи собирали после утренней дозы.
1 день
JBPOS0101 Концентрация мочи на 21-й день
Временное ограничение: День 21
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в моче на 21-й день. Образцы мочи собирали после утренней дозы.
День 21

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
15 апреля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
10 декабря 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
10 декабря 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
31 мая 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
4 июня 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
5 июня 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
22 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
21 августа 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • CL-0101-WS01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками