Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af oralt administreret JBPOS0101 i refraktære infantile spasmerpatienter

21. august 2024 opdateret af: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Et fase 2-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, udforskningseffektivitet og farmakokinetik af oralt administreret JBPOS0101 til refraktære infantile spasmerpatienter

Denne åbne multicenterundersøgelse gør det muligt at give JBPOS0101 (undersøgelsesprodukt) som enten tillægsbehandling eller monoterapi til patienter med refraktære infantile spasmer. Designet og valget af undersøgelsespopulation for dette kliniske fase 2-studie er baseret på behovet for at tilvejebringe initial sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og effektivitetsresultater af forsøgsproduktet til fremtidige kliniske undersøgelser.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne åbne multicenterundersøgelse tillod JBPOS0101 (undersøgelsesprodukt) at blive givet som enten tillægsbehandling eller monoterapi til patienter med refraktære infantile spasmer. Designet og valget af undersøgelsespopulation for dette kliniske fase 2-studie var baseret på behovet for at tilvejebringe initial sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og effektivitetsresultater af forsøgsproduktet til fremtidige kliniske undersøgelser.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital LA
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Epilepsy Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Forenede Stater, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Pusan, Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde mellem 6 måneder og 36 måneder på tidspunktet for informeret samtykke
  • Har klinisk diagnose af IS, bekræftet ved video-elektroencefalogram (EEG) analyse, og hypsarrhythmia på EEG ved screening i henhold til Burden of Amplitudes and Epileptiform Discharges (BASED) skalaen.
  • Som vurderet af investigator har ingen eller delvis respons på mindst 2 ud af de 3 behandlinger af adrenokortikotrofisk hormon (ACTH), vigabatrin og glukokortikoider (dvs. prednisolon), eller har ingen eller delvis respons på mindst 1 ud af de 3 behandlinger af ACTH, vigabatrin og glukokortikoider og er kontraindiceret til og/eller afvist af patientens juridiske repræsentant(er) til behandling med en eller begge andre 2 behandlinger .
  • Patienten har et generelt godt helbred (defineret som fraværet af klinisk relevante abnormiteter som bestemt af investigator) baseret på fysiske og neurologiske undersøgelser, sygehistorie, normal nyrefunktion og elektrokardiogram (EKG) og kliniske laboratorieværdier gennemført under screeningsperiodens besøg (Besøg 1).

Ekskluderingskriterier:

  • Patient, som af investigator af en eller anden grund (herunder, men ikke begrænset til, de risici, der er beskrevet som forholdsregler og advarsler i den aktuelle version af investigatorens brochure for forsøgsprodukt) anses for at være en uegnet kandidat til at modtage forsøgsproduktet.
  • Patienten har kendt eller mistænkt allergi over for forsøgsproduktet eller æblejuice.
  • Patienten har klinisk signifikant nedsat nyrefunktion, defineret som kreatinin >1,5 mg/dL eller blodurinstofnitrogen >2 × øvre normalgrænse (ULN); klinisk signifikant leverdysfunktion, defineret som total bilirubin ≥2 × ULN, eller aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase ≥3 × ULN; har klinisk signifikante unormale laboratorieværdier; investigator kan anse patienten for kvalificeret, hvis han/hun vurderer, at laboratorieværdierne ikke er klinisk signifikante.
  • Patienten har en igangværende eller kendt historie med human immundefektvirusinfektion eller kronisk hepatitis B eller C.
  • Patienten har en klinisk signifikant abnormitet på EKG, som efter investigatorens opfattelse øger sikkerhedsrisiciene ved at deltage i undersøgelsen.
  • Patienten har en neurodegenerativ lidelse som den underliggende årsag til IS.
  • Patienten har en kendt anamnese med aspirationspneumoni inden for det seneste år.
  • Patienten har tidligere deltaget i en anden klinisk undersøgelse af forsøgsproduktet eller modtaget ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr eller forsøgsbehandling inden for 30 dage efter undersøgelsens start.
  • Patienten har modtaget behandling med felbamat, cannabinoider, ketogen diæt eller vagusnervestimulering inden for 14 dage efter screening.
  • Patienten har modtaget behandling med en medicin, der vides at være et CYP3A4-substrat, og hvis PK har vist sig at blive påvirket i nærvær af en CYP3A4-hæmmer inden for 14 dage efter screening.
  • Patienten har ikke holdt sig i stabile doser af alle lægemidler, der anvendes til behandling af epileptiske anfald i mindst 14 dage før screening (undtagen redningsmedicin, der anvendes til akut behandling af gennembrudsanfald, som ikke vides at være CYP3A4-substrater, og hvis PK ikke er blevet påvist at blive påvirket i nærvær af en CYP3A4-hæmmer.
  • Patienten har en dødelig eller potentielt dødelig tilstand, bortset fra infantile spasmer, med en betydelig risiko for død før 18 måneders alderen, såsom ikke-ketotisk hyperglycinæmi.
  • Patienten har en kropsvægt på under 5 kg.
  • Patienten har en underliggende metabolisk sygdom forbundet med glukoseintolerans (f.eks. mangel på glukosetransportør).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: JBPOS0101 (undersøgelsesprodukt)
Under behandlingsperiode 1 blev IP administreret med 6 mg/kg pr. oral (PO), to gange dagligt (BID), en gang om morgenen og 12 timer efter morgendosis i løbet af de første 7 dage af behandlingsperiode 1. Start fra PM-dosen på besøg 3 blev dosen eskaleret, og patienterne modtog undersøgelsesproduktet (JBPOS0101) (IP) i en dosis på 9 mg/kg oralt BID. Fra dag 15 blev dosen eskaleret igen, og patienterne modtog IP i en dosis på 15 mg/kg oralt BID indtil slutningen af ​​behandlingsperiode 1 (dag 28). Hver dosis af IP blev administreret efter mindst 2 timers faste. Mad blev givet 2 timer efter dosering.
Medicin: JBPOS0101
JBPOS0101 (undersøgelsesprodukt)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 56
TEAE'er blev defineret som enhver hændelse, der ikke fandt sted før eksponering for undersøgelsesproduktet (IP), eller enhver hændelse, der allerede var til stede, som forværredes i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for undersøgelsesperioden.
Dag 1 til dag 56

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
JBPOS0101 Plasmakoncentration 0,5 - 1,5 timer efter morgendosis, dag 1
Tidsramme: 0,5 til 1,5 timer efter morgendosis (AM) på dag 1
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 0,5 - 1,5 timer efter morgendosis på dag 1
0,5 til 1,5 timer efter morgendosis (AM) på dag 1
JBPOS0101 Plasmakoncentration 4-6 timer efter morgendosis, dag 1
Tidsramme: 4 til 6 timer efter morgendosis (AM) på dag 1
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 4 - 6 timer efter morgendosis på dag 1
4 til 6 timer efter morgendosis (AM) på dag 1
JBPOS0101 Plasmakoncentration 8 timer efter morgendosis og dosis før PM, dag 1
Tidsramme: 8 timer efter morgendosis (AM) og dosis før PM på dag 1
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 8 timer efter morgendosis og præ-PM dosis på dag 1.
8 timer efter morgendosis (AM) og dosis før PM på dag 1
JBPOS0101 Plasmakoncentration 0,5 -1,5 timer efter morgendosis, dag 21
Tidsramme: 0,5 til 1,5 timer efter morgendosis (AM) på dag 21
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 0,5 - 1,5 timer efter morgendosis på dag 21
0,5 til 1,5 timer efter morgendosis (AM) på dag 21
JBPOS0101 Plasmakoncentration 4 - 6 timer efter morgendosis, dag 21
Tidsramme: 4 til 6 timer efter morgendosis (AM) på dag 21
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 4 - 6 timer efter morgendosis på dag 21
4 til 6 timer efter morgendosis (AM) på dag 21
JBPOS0101 Plasmakoncentration 8 timer efter morgendosis og dosis før PM, dag 21
Tidsramme: 8 timer efter morgendosis (AM) og dosis før PM på dag 21
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 8 timer efter morgendosis og præ-PM dosis på dag 21.
8 timer efter morgendosis (AM) og dosis før PM på dag 21
JBPOS0101 Urinkoncentration på dag 1
Tidsramme: Dag 1
Farmakokinetik: JBPOS0101 urinkoncentration på dag 1. Urinprøver blev opsamlet efter morgendosis.
Dag 1
JBPOS0101 Urinkoncentrationer på dag 21
Tidsramme: Dag 21
Farmakokinetik: JBPOS0101 urinkoncentration på dag 21. Urinprøver blev opsamlet efter morgendosis.
Dag 21

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. april 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
31. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. august 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CL-0101-WS01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger