Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení pacientů s cerebrotendinózní xantomatózou (RESTORE)

24. října 2024 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studie fáze 3 k vyhodnocení účinků kyseliny chenodeoxycholové u dospělých a dětských pacientů s cerebrotendinózní xantomatózou

Studie se skládá ze dvou kohort: randomizovaná dvojitě zaslepená zkřížená studie (vysazení placeba se záchranou) u pacientů ve věku ≥ 16 let (dospělá kohorta) a otevřená studie titrace dávky u pediatrických pacientů ≥ 1 měsíc a <16 let (dětská kohorta)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
19

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Travere Medical Information
  • Telefonní číslo: 1-877-659-5518
  • E-mail: medinfo@travere.com

Studijní místa

  • Brazílie
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brazílie, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazílie, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brazílie, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Travere Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku alespoň 1 měsíce při screeningu.
  2. Klinická diagnóza CTX s biochemickým potvrzením.
  3. Ženy ve fertilním věku musí během studie souhlasit s použitím jedné vysoce spolehlivé metody antikoncepce a jedné další bariérové ​​metody během sexuální aktivity.
  4. Muži musí být chirurgicky sterilní nebo muži a jejich sexuální partneři musí společně souhlasit s používáním lékařsky uznávaných metod antikoncepce, které jsou v průběhu studie považovány za vysoce spolehlivé.

Kritéria vyloučení:

  1. Genetické vyšetření CTX nepotvrdilo.
  2. Malabsorpční porucha nebo zmatený zánětlivý gastrointestinální stav (například syndrom dráždivého tračníku).
  3. Zdokumentovaná anamnéza srdečního selhání.
  4. Léčí se léky, které ovlivňují absorpci žlučových kyselin, jako jsou látky sekvestrující žlučové kyseliny (např. cholestyramin, kolestipol, antacida na bázi hliníku.
  5. Léčí se léky s kyselinou cholovou.
  6. Pacientka, která je těhotná, plánuje otěhotnět v průběhu studie nebo kojí.
  7. Pozitivní při screeningu na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo markery indikující akutní nebo chronickou infekci hepatitidy B nebo hepatitidy C.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta dospělých
Pacienti v dospělé kohortě se zúčastní randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované zkřížené studie se 2 obdobími × 2 léčbou se záchrannou medikací a otevřeným záběhem k posouzení účinnosti a bezpečnosti CDCA.
Lék: Zaslepená CDCA 250 mg TID
Dospělí pacienti kohorty dostanou zaslepenou dávku 250 mg CDCA TID nebo placebo během dvojitě zaslepených období na základě jejich přiřazení k léčbě.
Lék: Placebo
Dospělí pacienti kohorty dostanou zaslepenou dávku 250 mg CDCA TID nebo placebo během dvojitě zaslepených období na základě jejich přiřazení k léčbě.
Lék: Otevřená CDCA 250 mg TID
Dospělí pacienti v kohortě dostanou otevřenou 250 mg CDCA TID během úvodního a vymývacího období studie nebo jako záchrannou medikaci během dvojitě zaslepených období, pokud je to potřeba, na základě klinických příznaků.
Lék: Záchranná medikace CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg TID bude poskytnuta jako záchranná medikace během dvojitě zaslepených období, bude-li to nutné, na základě laboratorních výsledků.
Experimentální: Pediatrická kohorta
Pediatričtí pacienti z kohorty (≥ 1 měsíc a < 16 let) se budou účastnit 24týdenní otevřené kohorty s 8týdenním obdobím titrace a 16týdenním obdobím léčby při tolerované dávce.
Lék: CDCA dávka založená na hmotnosti TID
Pacienti v pediatrické kohortě dokončí titraci dávky na základě hmotnosti na tolerovanou dávku a tuto tolerovanou dávku si udrží po zbytek studie. Dávkování CDCA v pediatrické kohortě nepřekročí ekvivalentní dávku 750 mg/den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v moči 23S-Pentol během dvou dvojitě zaslepených období
Časové okno: Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Primární analýza změny od výchozí hodnoty v moči 23S-Pentol (přirozený logaritmicky transformovaný) během dvou dvojitě zaslepených období – párový T-test
Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího plazmatického cholesterolu během dvou dvojitě zaslepených období
Časové okno: Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Primární analýza změny od výchozího plazmatického cholesterolu (transformovaný přirozený logaritmus) na konci dvou dvojitě zaslepených období – párový T-test
Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Změna od základní plazmy 7αC4 během dvou dvojitě zaslepených období
Časové okno: Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Primární analýza změny od výchozí plazmy 7αC4 (přirozená logaritmicky transformovaná) během dvou dvojitě zaslepených období
Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Podíl účastníků, kteří podstoupili záchrannou léčbu během dvou dvojitě zaslepených období
Časové okno: Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16
Podíl účastníků, kteří podstoupili záchrannou léčbu během dvou dvojitě zaslepených období – Prescottova metoda
Dvě dvojitě zaslepená období: týden 0 až týden 4, týden 12 až týden 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. října 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Cheno-CTX-301

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení