Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af patienter med cerebrotendinøs xanthomatose (RESTORE)

24. oktober 2024 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3-studie til evaluering af virkningerne af chenodeoxycholsyre hos voksne og pædiatriske patienter med cerebrotendinøs xanthomatose

Studiet består af to kohorter: et randomiseret dobbeltblindt crossover (placebo-seponering med redning) undersøgelse blandt patienter ≥ 16 år (voksen kohorte) og et åbent dosistitreringsstudie blandt pædiatriske patienter ≥1 måned og <16 år (pædiatrisk kohorte)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Brasilien
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brasilien, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasilien, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Travere Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde mindst 1 måned eller ældre ved screening.
  2. Klinisk diagnose af CTX med biokemisk bekræftelse.
  3. Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere brugen af ​​én yderst pålidelig præventionsmetode under undersøgelsen, plus én ekstra barrieremetode under seksuel aktivitet.
  4. Mænd skal være kirurgisk sterile, eller mænd og deres seksuelle partnere skal sammen acceptere at bruge medicinsk accepterede præventionsmetoder, der anses for yderst pålidelige i løbet af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Genetisk test bekræfter ikke CTX.
  2. Malabsorptionsforstyrrelse eller forvirrende inflammatorisk gastrointestinal tilstand (for eksempel irritabel tyktarm).
  3. Dokumenteret historie med hjertesvigt.
  4. Behandles med medicin, der påvirker galdesyreabsorptionen, såsom galdesyrebindende midler (f.eks. kolestyramin, colestipol, aluminiumbaserede antacida.
  5. Behandlet med kolsyremedicin.
  6. Kvindelig patient, der er gravid, planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsen eller ammer.
  7. Positiv til screening for human immundefektvirus (HIV) eller markører, der indikerer akut eller kronisk hepatitis B-infektion eller hepatitis C-infektion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Voksen kohorte
Patienter i voksenkohorten vil deltage i et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, 2-perioder × 2-behandlings crossover-studie med redningsmedicin og åben indkøring for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​CDCA.
Medicin: Blindet CDCA 250 mg TID
Voksne kohortepatienter vil modtage blindet 250 mg CDCA TID eller placebo i de dobbeltblindede perioder baseret på deres behandlingstildeling.
Medicin: Placebo
Voksne kohortepatienter vil modtage blindet 250 mg CDCA TID eller placebo i de dobbeltblindede perioder baseret på deres behandlingstildeling.
Medicin: Open-Label CDCA 250 mg TID
Voksne kohortepatienter vil modtage open-label 250 mg CDCA TID i løbet af undersøgelsens indkørings- og udvaskningsperioder eller som redningsmedicin i de dobbeltblindede perioder, hvis det er nødvendigt, baseret på kliniske symptomer.
Medicin: Redningsmedicin CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg TID vil blive givet som redningsmedicin i de dobbeltblinde perioder, hvis det er nødvendigt, baseret på laboratorieresultater.
Eksperimentel: Pædiatrisk kohorte
Pædiatriske kohortepatienter (≥1 måned og <16 år) vil deltage i en 24-ugers, åben kohorte med en 8-ugers titreringsperiode og en 16-ugers behandlingsperiode ved den tolererede dosis.
Medicin: CDCA vægtbaseret dosis TID
Patienter i den pædiatriske kohorte vil gennemføre en vægtbaseret dosistitrering til en tolereret dosis og vil opretholde den tolererede dosis i resten af ​​undersøgelsen. Pædiatrisk kohortedosering af CDCA vil ikke overstige en ækvivalent dosis på 750 mg/dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i urin 23S-Pentol under de to dobbeltblindede perioder
Tidsramme: To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Primær analyse af ændring fra baseline i urin 23S-Pentol (naturlig log-transformeret) under de to dobbeltblinde perioder - Parret T-test
To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline plasmakolestanol i løbet af de to dobbeltblinde perioder
Tidsramme: To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Primær analyse af ændring fra baseline plasmakolestanol (naturlig log-transformeret) ved slutningen af ​​de to dobbeltblindede perioder - Parret T-test
To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Ændring fra baseline plasma 7αC4 i løbet af de to dobbeltblinde perioder
Tidsramme: To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Primær analyse af ændring fra baseline plasma 7αC4 (naturlig log-transformeret) under de to dobbeltblinde perioder
To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Andel af deltagere, der modtog redningsbehandling i løbet af to dobbeltblindede perioder
Tidsramme: To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16
Andel af deltagere, der modtog redningsbehandling i løbet af to dobbeltblindede perioder - Prescotts metode
To dobbeltblindede perioder: uge 0 til uge 4, uge ​​12 til uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. oktober 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Cheno-CTX-301

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger