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Studie zur Bewertung von Patienten mit zerebrotendinöser Xanthomatose (RESTORE)

24. Oktober 2024 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirkung von Chenodesoxycholsäure bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit zerebrotendinöser Xanthomatose

Die Studie besteht aus zwei Kohorten: einer randomisierten doppelblinden Crossover-Studie (Placebo-Entzug mit Rescue) bei Patienten im Alter von ≥ 16 Jahren (Erwachsenenkohorte) und einer unverblindeten Dosistitrationsstudie bei pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat und < 16 Jahren Lebensjahr (pädiatrische Kohorte)

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
19

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Brasilien
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brasilien, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasilien, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Travere Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Monat und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich mindestens 1 Monat oder älter beim Screening.
  2. Klinische Diagnose von CTX mit biochemischer Bestätigung.
  3. Frauen im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung einer äußerst zuverlässigen Verhütungsmethode während der Studie sowie einer zusätzlichen Barrieremethode während der sexuellen Aktivität zustimmen.
  4. Männer müssen chirurgisch steril sein, oder Männer und ihre Sexualpartner müssen gemeinsam vereinbaren, medizinisch anerkannte Verhütungsmethoden anzuwenden, die im Verlauf der Studie als sehr zuverlässig gelten.

Ausschlusskriterien:

  1. Gentests bestätigen CTX nicht.
  2. Malabsorptionsstörung oder verwirrende entzündliche gastrointestinale Erkrankung (z. B. Reizdarmsyndrom).
  3. Dokumentierte Geschichte der Herzinsuffizienz.
  4. Behandlung mit Medikamenten, die die Gallensäureabsorption beeinflussen, wie z. B. Gallensäure-Sequestriermittel (z. B. Cholestyramin, Colestipol, Antazida auf Aluminiumbasis).
  5. Behandelt mit Cholsäure-Medikamenten.
  6. Patientin, die schwanger ist, eine Schwangerschaft im Verlauf der Studie plant oder stillt.
  7. Positiv beim Screening auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) oder Marker, die auf eine akute oder chronische Hepatitis-B-Infektion oder Hepatitis-C-Infektion hindeuten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Erwachsene Kohorte
Patienten in der Erwachsenenkohorte werden an einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Crossover-Studie mit 2 Perioden × 2 Behandlungen mit Notfallmedikation und Open-Label-Run-in teilnehmen, um die Wirksamkeit und Sicherheit von CDCA zu bewerten.
Arzneimittel: Blinded CDCA 250 mg TID
Erwachsene Kohortenpatienten erhalten verblindet 250 mg CDCA TID oder Placebo während der doppelblinden Perioden basierend auf ihrer Behandlungszuweisung.
Arzneimittel: Placebo
Erwachsene Kohortenpatienten erhalten verblindet 250 mg CDCA TID oder Placebo während der doppelblinden Perioden basierend auf ihrer Behandlungszuweisung.
Arzneimittel: Offenes CDCA 250 mg TID
Erwachsene Kohortenpatienten erhalten unverblindet 250 mg CDCA TID während der Einlauf- und Auswaschphasen der Studie oder als Notfallmedikation während der Doppelblindphasen, falls erforderlich, basierend auf den klinischen Symptomen.
Arzneimittel: Notfallmedikation CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg TID wird als Notfallmedikation während der Doppelblindphasen bereitgestellt, falls erforderlich, basierend auf Laborergebnissen.
Experimental: Pädiatrische Kohorte
Pädiatrische Kohortenpatienten (≥ 1 Monat und < 16 Jahre) werden an einer 24-wöchigen, offenen Kohorte mit einer 8-wöchigen Titrationsphase und einer 16-wöchigen Behandlungsphase mit der tolerierten Dosis teilnehmen.
Arzneimittel: CDCA Gewichtsbasierte Dosis TID
Patienten in der pädiatrischen Kohorte werden eine gewichtsbasierte Dosistitration auf eine tolerierte Dosis durchführen und diese tolerierte Dosis für den Rest der Studie beibehalten. Die pädiatrische Kohortendosierung von CDCA wird eine äquivalente Dosis von 750 mg/Tag nicht überschreiten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des 23S-Pentol im Urin gegenüber dem Ausgangswert während der beiden Doppelblindperioden
Zeitfenster: Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Primäre Analyse der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Urin-23S-Pentol (natürlich logarithmisch transformiert) während der beiden Doppelblindperioden – gepaarter T-Test
Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangsplasma-Cholestanol während der beiden Doppelblindperioden
Zeitfenster: Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Primäre Analyse der Veränderung gegenüber dem Ausgangsplasma-Cholestanol (natürlich logarithmisch transformiert) am Ende der beiden Doppelblindperioden – gepaarter T-Test
Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Veränderung gegenüber dem Ausgangsplasma 7αC4 während der beiden Doppelblindperioden
Zeitfenster: Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Primäre Analyse der Veränderung gegenüber dem Basisplasma 7αC4 (natürlich logarithmisch transformiert) während der beiden Doppelblindperioden
Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Anteil der Teilnehmer, die während zweier Doppelblindperioden eine Rettungsbehandlung erhielten
Zeitfenster: Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16
Anteil der Teilnehmer, die während zweier Doppelblindperioden eine Rettungsbehandlung erhielten – Prescott-Methode
Zwei Doppelblindphasen: Woche 0 bis Woche 4, Woche 12 bis Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
31. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
13. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Cheno-CTX-301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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