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Estudo para avaliar pacientes com xantomatose cerebrotendínea (RESTORE)

24 de outubro de 2024 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de fase 3 para avaliar os efeitos do ácido quenodesoxicólico em pacientes adultos e pediátricos com xantomatose cerebrotendínea

O estudo é composto por duas coortes: um estudo randomizado duplo-cego cruzado (retirada do placebo com resgate) entre pacientes ≥ 16 anos de idade (coorte de adultos) e um estudo aberto de titulação de dose entre pacientes pediátricos ≥1 mês e <16 anos de idade (coorte pediátrica)

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
19

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Travere Medical Information
  • Número de telefone: 1-877-659-5518
  • E-mail: medinfo@travere.com

Locais de estudo

  • Brasil
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brasil, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasil, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Travere Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 mês e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher com pelo menos 1 mês ou mais na triagem.
  2. Diagnóstico clínico de CTX com confirmação bioquímica.
  3. As mulheres com potencial para engravidar devem concordar com o uso de um método contraceptivo altamente confiável durante o estudo, além de um método de barreira adicional durante a atividade sexual.
  4. Os machos devem ser cirurgicamente estéreis, ou os machos e seus parceiros sexuais devem concordar juntos em usar métodos de contracepção medicamente aceitos que sejam considerados altamente confiáveis ​​durante o curso do estudo.

Critério de exclusão:

  1. O teste genético não confirma CTX.
  2. Distúrbio de má absorção ou condição inflamatória gastrointestinal confusa (por exemplo, síndrome do intestino irritável).
  3. História documentada de insuficiência cardíaca.
  4. Tratado com medicamentos que afetam a absorção de ácidos biliares, como agentes sequestrantes de ácidos biliares (por exemplo, colestiramina, colestipol, antiácidos à base de alumínio).
  5. Tratado com medicação de ácido cólico.
  6. Paciente do sexo feminino que está grávida, planeja engravidar durante o estudo ou está amamentando.
  7. Positivo na triagem para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou marcadores indicando infecção aguda ou crônica por hepatite B ou infecção por hepatite C.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte de Adultos
Os pacientes da coorte de adultos participarão de um estudo cruzado randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 2 períodos × 2 tratamentos com medicação de resgate e teste aberto para avaliar a eficácia e segurança do CDCA.
Medicamento: CDCA cego 250 mg TID
Os pacientes adultos da coorte receberão 250 mg de CDCA TID ou placebo durante os períodos duplo-cegos com base em sua atribuição de tratamento.
Medicamento: Placebo
Os pacientes adultos da coorte receberão 250 mg de CDCA TID ou placebo durante os períodos duplo-cegos com base em sua atribuição de tratamento.
Medicamento: CDCA aberto 250 mg TID
Os pacientes adultos da coorte receberão 250 mg de CDCA TID de rótulo aberto durante os períodos inicial e final do estudo ou como medicação de resgate durante os períodos duplo-cegos, se necessário, com base nos sintomas clínicos.
Medicamento: Medicação de resgate CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg TID será fornecido como medicação de resgate durante os períodos duplo-cegos, se necessário, com base nos resultados laboratoriais.
Experimental: Coorte Pediátrica
Os pacientes da coorte pediátrica (≥1 mês e <16 anos) participarão de uma coorte aberta de 24 semanas com um período de titulação de 8 semanas e um período de tratamento de 16 semanas na dose tolerada.
Medicamento: CDCA Dose Baseada no Peso TID
Os pacientes da coorte pediátrica completarão uma titulação de dose com base no peso para uma dose tolerada e manterão essa dose tolerada pelo restante do estudo. A dosagem de coorte pediátrica de CDCA não excederá uma dose equivalente de 750 mg/dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na urina 23S-Pentol durante os dois períodos duplo-cego
Prazo: Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Análise primária da mudança da linha de base na urina 23S-Pentol (Natural Log-Transformed) durante os dois períodos duplo-cegos - teste T pareado
Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança do colestanol plasmático basal durante os dois períodos duplo-cego
Prazo: Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Análise primária da mudança do colestanol plasmático basal (transformado em log natural) no final dos dois períodos duplo-cego - teste T pareado
Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Mudança do plasma basal 7αC4 durante os dois períodos duplo-cego
Prazo: Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Análise primária da mudança do plasma de linha de base 7αC4 (transformado em logaritmo natural) durante os dois períodos duplo-cego
Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Proporção de participantes que receberam tratamento de resgate durante dois períodos duplo-cegos
Prazo: Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Proporção de participantes que receberam tratamento de resgate durante dois períodos duplo-cegos - Método de Prescott
Dois períodos duplo-cegos: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
31 de janeiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
13 de julho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
4 de outubro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de fevereiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de fevereiro de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de outubro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Cheno-CTX-301

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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