Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus potilaiden arvioimiseksi, joilla on aivojen ksantomatoosi (RESTORE)

torstai 24. lokakuuta 2024 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Kolmannen vaiheen tutkimus kenodeoksikoolihapon vaikutusten arvioimiseksi aikuis- ja lapsipotilailla, joilla on aivo- ja vatsan ksantomatoosi

Tutkimus koostuu kahdesta kohortista: satunnaistetusta kaksoissokkoutetusta risteytystutkimuksesta (plasebon poisto ja pelastus) ≥ 16-vuotiailla potilailla (aikuisten kohortti) ja avoin annostitraustutkimus lapsipotilailla, joiden ikä on ≥1 kuukausi ja <16 vuotta. vuoden ikäinen (lasten kohortti)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
19

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.
  • Nimi: Travere Medical Information
  • Puhelinnumero: 1-877-659-5518
  • Sähköposti: medinfo@travere.com

Opiskelupaikat

  • Brasilia
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brasilia, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilia, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasilia, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Travere Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen vähintään 1 kuukauden ikäinen seulonnassa.
  2. CTX:n kliininen diagnoosi biokemiallisella vahvistuksella.
  3. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on hyväksyttävä yksi erittäin luotettava ehkäisymenetelmä tutkimuksen aikana sekä yksi ylimääräinen estemenetelmä seksuaalisen kanssakäymisen aikana.
  4. Miesten on oltava kirurgisesti steriilejä tai miesten ja heidän seksuaalikumppaniensa tulee yhdessä sopia käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä, joita pidetään erittäin luotettavina tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Geenitestit eivät vahvista CTX:ää.
  2. Imeytymishäiriö tai sekoittava tulehduksellinen maha-suolikanavan tila (esimerkiksi ärtyvän suolen oireyhtymä).
  3. Dokumentoitu sydämen vajaatoiminnan historia.
  4. Hoidettu lääkkeillä, jotka vaikuttavat sappihapon imeytymiseen, kuten sappihappoa sitovilla aineilla (esim. kolestyramiini, kolestipoli, alumiinipohjaiset antasidit).
  5. Hoidettu kolihappolääkkeillä.
  6. Naispotilas, joka on raskaana, suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai imettää.
  7. Positiiviset ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seulonnassa tai akuuttiin tai krooniseen hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektioon viittaavia markkereita.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Aikuisten kohortti
Aikuisten kohortin potilaat osallistuvat satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun, 2 jakson × 2 hoidon risteytystutkimukseen, jossa on pelastuslääkitys ja avoin sisäänajo CDCA:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi.
Lääke: Sokkoutettu CDCA 250 mg TID
Aikuiset kohorttipotilaat saavat sokkoutetusti 250 mg CDCA:ta kolme kertaa päivässä tai lumelääkettä kaksoissokkojaksojen aikana hoitomääräyksensä perusteella.
Lääke: Plasebo
Aikuiset kohorttipotilaat saavat sokkoutetusti 250 mg CDCA:ta kolme kertaa päivässä tai lumelääkettä kaksoissokkojaksojen aikana hoitomääräyksensä perusteella.
Lääke: Open Label CDCA 250 mg TID
Aikuiset kohorttipotilaat saavat avoimesti 250 mg CDCA:ta kolme kertaa vuorokaudessa tutkimuksen sisäänajo- ja poistumisjaksojen aikana tai tarvittaessa pelastuslääkityksenä kaksoissokkojaksojen aikana kliinisten oireiden perusteella.
Lääke: Pelastuslääke CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg TID annetaan tarvittaessa pelastuslääkkeenä kaksoissokkojaksojen aikana laboratoriotulosten perusteella.
Kokeellinen: Lasten kohortti
Pediatriset kohorttipotilaat (≥1 kuukausi ja <16 vuotta) osallistuvat 24 viikon avoimeen kohorttiin, jossa on 8 viikon titrausjakso ja 16 viikon hoitojakso siedetyllä annoksella.
Lääke: CDCA painoon perustuva annos TID
Lasten kohortin potilaat suorittavat painoon perustuvan annoksen titrauksen siedetyksi annokseksi ja säilyttävät tämän siedetyn annoksen loppuosan tutkimuksen ajan. Lasten CDCA:n kohorttiannostus ei ylitä vastaavaa annosta 750 mg/vrk.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan 23S-Pentolin muutos lähtötasosta kahden kaksoissokkojakson aikana
Aikaikkuna: Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
Virtsan lähtötilanteen muutoksen ensisijainen analyysi 23S-pentoli (luonnollinen log-muunnettu) kahden kaksoissokkojakson aikana - parillinen T-testi
Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta plasman kolestanolista kahden kaksoissokkojakson aikana
Aikaikkuna: Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
Perustason plasmakolestanolin (luonnollinen log-muunnettu) muutoksen ensisijainen analyysi kahden kaksoissokkojakson lopussa - parillinen T-testi
Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
Muutos perustason plasmasta 7αC4 kahden kaksoissokkojakson aikana
Aikaikkuna: Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
Perustason plasman 7αC4 (luonnollinen log-muunnettu) muutoksen ensisijainen analyysi kahden kaksoissokkojakson aikana
Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
Niiden osallistujien osuus, jotka saivat pelastushoitoa kahden kaksoissokkojakson aikana
Aikaikkuna: Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16
Niiden osallistujien osuus, jotka saivat pelastushoitoa kahden kaksoissokkojakson aikana - Prescottin menetelmä
Kaksi kaksoissokkojaksoa: viikko 0 - viikko 4, viikko 12 - viikko 16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 31. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 13. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 4. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 12. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 12. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 17. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 28. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 24. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • Cheno-CTX-301

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia