Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające pacjentów z Xantomatozą mózgowo-ścięgnistą (RESTORE)

24 października 2024 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Badanie III fazy mające na celu ocenę wpływu kwasu chenodezoksycholowego na pacjentów dorosłych i dzieci z Xantomatozą mózgowo-ścięgnistą

Badanie składa się z dwóch kohort: randomizowanego, podwójnie ślepego badania krzyżowego (odstawienie placebo z ratunkiem) wśród pacjentów w wieku ≥ 16 lat (kohorta dorosłych) oraz otwartego badania dotyczącego dostosowywania dawki wśród dzieci w wieku ≥ 1 miesiąca i < 16 lat (kohorta pediatryczna)

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
19

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Travere Medical Information
  • Numer telefonu: 1-877-659-5518
  • E-mail: medinfo@travere.com

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brazylia, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazylia, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brazylia, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Travere Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Samiec lub samica w wieku co najmniej 1 miesiąca w momencie badania przesiewowego.
  2. Rozpoznanie kliniczne CTX z potwierdzeniem biochemicznym.
  3. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej wysoce niezawodnej metody antykoncepcji podczas badania oraz jednej dodatkowej mechanicznej metody podczas aktywności seksualnej.
  4. Mężczyźni muszą być chirurgicznie sterylni lub mężczyźni i ich partnerzy seksualni muszą wspólnie zgodzić się na stosowanie medycznie akceptowanych metod antykoncepcji, które są uważane za wysoce niezawodne w trakcie badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Testy genetyczne nie potwierdzają CTX.
  2. Zaburzenie złego wchłaniania lub zaburzony stan zapalny przewodu pokarmowego (na przykład zespół jelita drażliwego).
  3. Udokumentowana historia niewydolności serca.
  4. Leczone lekami wpływającymi na wchłanianie kwasów żółciowych, takimi jak środki wiążące kwasy żółciowe (np. cholestyramina, kolestypol, leki zobojętniające sok żołądkowy na bazie glinu.
  5. Leczony kwasem cholowym.
  6. Pacjentka, która jest w ciąży, planuje zajść w ciążę w trakcie badania lub karmi piersią.
  7. Pozytywny wynik testu przesiewowego na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub markerów wskazujących na ostre lub przewlekłe zapalenie wątroby typu B lub zapalenie wątroby typu C.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta dorosłych
Pacjenci z kohorty dorosłych wezmą udział w randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, 2-okresowym × 2-leczniczym krzyżowym badaniu z lekami ratunkowymi i otwartą próbą wstępną w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa CDCA.
Lek: Zaślepiony CDCA 250 mg TID
Dorośli pacjenci z kohorty otrzymają zaślepioną dawkę 250 mg CDCA trzy razy na dobę lub placebo podczas okresów podwójnie ślepej próby w oparciu o ich przydział do leczenia.
Lek: Placebo
Dorośli pacjenci z kohorty otrzymają zaślepioną dawkę 250 mg CDCA trzy razy na dobę lub placebo podczas okresów podwójnie ślepej próby w oparciu o ich przydział do leczenia.
Lek: Otwarta próba CDCA 250 mg TID
Dorośli pacjenci z kohorty otrzymają w ramach otwartej próby 250 mg CDCA trzy razy na dobę podczas okresu wstępnego i wymywania badania lub jako lek ratunkowy w okresach podwójnie ślepej próby, jeśli to konieczne, w oparciu o objawy kliniczne.
Lek: Lek ratunkowy CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg trzy razy na dobę zostanie dostarczone jako lek ratunkowy w okresach podwójnie ślepej próby, jeśli zajdzie taka potrzeba, na podstawie wyników badań laboratoryjnych.
Eksperymentalny: Kohorta pediatryczna
Pacjenci z kohorty pediatrycznej (≥1 miesiąca i <16 lat) będą uczestniczyć w 24-tygodniowej, otwartej kohorcie z 8-tygodniowym okresem zwiększania dawki i 16-tygodniowym okresem leczenia tolerowaną dawką.
Lek: CDCA TID dawki na podstawie masy ciała
Pacjenci w kohorcie pediatrycznej zakończą dostosowywanie dawki w oparciu o masę ciała do dawki tolerowanej i utrzymają tę tolerowaną dawkę przez pozostałą część badania. Dawkowanie CDCA w kohorcie pediatrycznej nie przekroczy równoważnej dawki 750 mg/dobę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości wyjściowej 23S-pentolu w moczu podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Podstawowa analiza zmian w stosunku do wartości wyjściowych w 23S-pentolu w moczu (naturalny transformowany log) podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby – test T dla par
Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wyjściowego poziomu cholesterolu w osoczu podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Podstawowa analiza zmian w stosunku do wartości wyjściowych cholestanolu w osoczu (transformowany logarytmem naturalnym) na koniec dwóch okresów podwójnie ślepej próby – test T dla par
Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Zmiana z wyjściowego osocza 7αC4 podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Podstawowa analiza zmian w stosunku do wyjściowego osocza 7αC4 (transformowanego logarytmem naturalnym) podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby
Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Odsetek uczestników, którzy otrzymali leczenie doraźne podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16
Proporcja uczestników, którzy otrzymali leczenie doraźne podczas dwóch okresów podwójnie ślepej próby – metoda Prescotta
Dwa okresy podwójnie ślepej próby: tydzień 0 do tygodnia 4, tydzień 12 do tygodnia 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
31 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
13 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
4 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 października 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Cheno-CTX-301

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami