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Estudio de Evaluación de Pacientes con Xantomatosis Cerebrotendinosa (RESTORE)

24 de octubre de 2024 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 3 para evaluar los efectos del ácido quenodesoxicólico en pacientes adultos y pediátricos con xantomatosis cerebrotendinosa

El estudio está compuesto por dos cohortes: un estudio aleatorizado, doble ciego, cruzado (retirada de placebo con rescate) entre pacientes ≥ 16 años de edad (cohorte de adultos) y un estudio abierto de titulación de dosis entre pacientes pediátricos ≥ 1 mes y < 16 años. años de edad (cohorte pediátrica)

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
19

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Travere Medical Information
  • Número de teléfono: 1-877-659-5518
  • Correo electrónico: medinfo@travere.com

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brasil, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasil, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Travere Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 mes y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer de al menos 1 mes o más en el momento de la selección.
  2. Diagnóstico clínico de CTX con confirmación bioquímica.
  3. Las mujeres en edad fértil deben aceptar el uso de un método anticonceptivo altamente confiable durante el estudio, más un método de barrera adicional durante la actividad sexual.
  4. Los machos deben ser estériles quirúrgicamente, o los machos y sus parejas sexuales deben estar de acuerdo en usar métodos anticonceptivos médicamente aceptados que se consideren altamente confiables durante el curso del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Las pruebas genéticas no confirman CTX.
  2. Trastorno de malabsorción o trastorno gastrointestinal inflamatorio confuso (por ejemplo, síndrome del intestino irritable).
  3. Antecedentes documentados de insuficiencia cardiaca.
  4. Tratado con medicamentos que afectan la absorción de ácidos biliares, como agentes secuestrantes de ácidos biliares (p. ej., colestiramina, colestipol, antiácidos a base de aluminio).
  5. Se trata con medicación de ácido cólico.
  6. Paciente mujer que está embarazada, planea quedar embarazada durante el curso del estudio o está amamantando.
  7. Positivo en la detección del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o marcadores que indican infección aguda o crónica por hepatitis B o infección por hepatitis C.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Cohorte de adultos
Los pacientes de la cohorte de adultos participarán en un estudio cruzado aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 2 períodos × 2 tratamientos con medicación de rescate y un ensayo previo abierto para evaluar la eficacia y la seguridad de CDCA.
Droga: CDCA ciego 250 mg TID
Los pacientes adultos de la cohorte recibirán 250 mg de CDCA tres veces al día a ciegas o placebo durante los períodos de doble ciego en función de su asignación de tratamiento.
Droga: Placebo
Los pacientes adultos de la cohorte recibirán 250 mg de CDCA tres veces al día a ciegas o placebo durante los períodos de doble ciego en función de su asignación de tratamiento.
Droga: CDCA de etiqueta abierta 250 mg TID
Los pacientes adultos de la cohorte recibirán 250 mg TID de CDCA de etiqueta abierta durante los períodos de preinclusión y lavado del estudio o como medicación de rescate durante los períodos doble ciego, si es necesario, según los síntomas clínicos.
Droga: Medicamento de rescate CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg TID se proporcionará como medicamento de rescate durante los períodos doble ciego, si es necesario, según los resultados de laboratorio.
Experimental: Cohorte pediátrica
Los pacientes de la cohorte pediátrica (≥1 mes y <16 años) participarán en una cohorte abierta de 24 semanas con un período de titulación de 8 semanas y un período de tratamiento de 16 semanas a la dosis tolerada.
Droga: CDCA Dosis basada en el peso TID
Los pacientes de la cohorte pediátrica completarán una titulación de dosis basada en el peso hasta una dosis tolerada y mantendrán esa dosis tolerada durante el resto del estudio. La dosis de cohorte pediátrica de CDCA no excederá una dosis equivalente de 750 mg/día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en el 23S-Pentol en orina durante los dos períodos doble ciego
Periodo de tiempo: Dos períodos doble ciego: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Análisis primario del cambio desde el valor inicial en orina 23S-Pentol (logaritmo natural transformado) durante los dos períodos doble ciego: prueba T pareada
Dos períodos doble ciego: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al colesterol plasmático inicial durante los dos períodos doble ciego
Periodo de tiempo: Dos períodos doble ciego: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Análisis primario del cambio con respecto al colesterol plasmático inicial (logaritmo natural transformado) al final de los dos períodos doble ciego: prueba T pareada
Dos períodos doble ciego: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Cambio con respecto al 7αC4 plasmático inicial durante los dos períodos doble ciego
Periodo de tiempo: Dos períodos doble ciego: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Análisis primario del cambio desde el plasma inicial 7αC4 (transformado logarítmicamente natural) durante los dos períodos doble ciego
Dos períodos doble ciego: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Proporción de participantes que recibieron tratamiento de rescate durante dos períodos doble ciego
Periodo de tiempo: Dos períodos doble ciego: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16
Proporción de participantes que recibieron tratamiento de rescate durante dos períodos doble ciego: método de Prescott
Dos períodos doble ciego: Semana 0 a Semana 4, Semana 12 a Semana 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
31 de enero de 2020

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
13 de julio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
4 de octubre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de febrero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
28 de octubre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de octubre de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • Cheno-CTX-301

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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