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Studio per valutare i pazienti con xantomatosi cerebrotendinea (RESTORE)

24 ottobre 2024 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3 per valutare gli effetti dell'acido chenodesossicolico in pazienti adulti e pediatrici con xantomatosi cerebrotendinea

Lo studio è composto da due coorti: uno studio crossover randomizzato in doppio cieco (sospensione del placebo con salvataggio) tra pazienti di età ≥ 16 anni (coorte di adulti) e uno studio di titolazione della dose in aperto tra pazienti pediatrici ≥1 mese e <16 anni di età (coorte pediatrica)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
19

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Travere Medical Information
  • Numero di telefono: 1-877-659-5518
  • Email: medinfo@travere.com

Luoghi di studio

  • Brasile
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brasile, 60430-270
        • Travere Investigational Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasile, 90035-903
        • Travere Investigational Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasile, 04024-002
        • Travere Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Travere Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Travere Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Travere Investigational Site
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Travere Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Travere Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Travere Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

1 mese e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di almeno 1 mese o più allo screening.
  2. Diagnosi clinica di CTX con conferma biochimica.
  3. Le donne in età fertile devono accettare l'uso di un metodo contraccettivo altamente affidabile durante lo studio, più un metodo di barriera aggiuntivo durante l'attività sessuale.
  4. I maschi devono essere chirurgicamente sterili, oppure i maschi ei loro partner sessuali devono concordare insieme di utilizzare metodi di contraccezione accettati dal punto di vista medico che sono considerati altamente affidabili durante il corso dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. I test genetici non confermano la CTX.
  2. Disturbo da malassorbimento o condizione gastrointestinale infiammatoria confondente (ad esempio, sindrome dell'intestino irritabile).
  3. Storia documentata di scompenso cardiaco.
  4. Trattati con farmaci che influenzano l'assorbimento degli acidi biliari come agenti sequestranti degli acidi biliari (p. es., colestiramina, colestipolo, antiacidi a base di alluminio.
  5. Trattata con farmaci a base di acido colico.
  6. Paziente di sesso femminile che è incinta, pianifica una gravidanza durante il corso dello studio o sta allattando.
  7. Positivo allo screening per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o marcatori che indicano infezione da epatite B acuta o cronica o infezione da epatite C.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte di adulti
I pazienti nella coorte di adulti parteciperanno a uno studio crossover di trattamento randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, 2 periodi × 2 con farmaci di salvataggio e run-in in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza del CDCA.
Droga: CDCA in cieco 250 mg TID
I pazienti della coorte di adulti riceveranno in cieco 250 mg di CDCA TID o placebo durante i periodi in doppio cieco in base al loro incarico di trattamento.
Droga: Placebo
I pazienti della coorte di adulti riceveranno in cieco 250 mg di CDCA TID o placebo durante i periodi in doppio cieco in base al loro incarico di trattamento.
Droga: CDCA in aperto 250 mg tre volte al giorno
I pazienti della coorte adulta riceveranno 250 mg di CDCA TID in aperto durante i periodi di run-in e washout dello studio o come farmaco di salvataggio durante i periodi in doppio cieco, se necessario, in base ai sintomi clinici.
Droga: Farmaci di salvataggio CDCA 250 mg TID
CDCA 250 mg TID verrà fornito come farmaco di salvataggio durante i periodi in doppio cieco, se necessario, sulla base dei risultati di laboratorio.
Sperimentale: Coorte pediatrica
I pazienti della coorte pediatrica (≥1 mese e <16 anni) parteciperanno a una coorte in aperto di 24 settimane con un periodo di titolazione di 8 settimane e un periodo di trattamento di 16 settimane alla dose tollerata.
Droga: CDCA Dose basata sul peso TID
I pazienti nella coorte pediatrica completeranno una titolazione della dose basata sul peso a una dose tollerata e manterranno quella dose tollerata per il resto dello studio. Il dosaggio di coorte pediatrico di CDCA non supererà una dose equivalente di 750 mg/die.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del 23S-Pentolo nelle urine durante i due periodi in doppio cieco
Lasso di tempo: Due periodi in doppio cieco: dalla settimana 0 alla settimana 4, dalla settimana 12 alla settimana 16
Analisi primaria della variazione rispetto al basale del 23S-Pentolo nelle urine (trasformato nel registro naturale) durante i due periodi in doppio cieco: test T accoppiato
Due periodi in doppio cieco: dalla settimana 0 alla settimana 4, dalla settimana 12 alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al colestanolo plasmatico basale durante i due periodi in doppio cieco
Lasso di tempo: Due periodi in doppio cieco: dalla settimana 0 alla settimana 4, dalla settimana 12 alla settimana 16
Analisi primaria della variazione rispetto al colestanolo plasmatico basale (trasformato in log naturale) alla fine dei due periodi in doppio cieco: test T accoppiato
Due periodi in doppio cieco: dalla settimana 0 alla settimana 4, dalla settimana 12 alla settimana 16
Variazione rispetto al basale plasmatico 7αC4 durante i due periodi in doppio cieco
Lasso di tempo: Due periodi in doppio cieco: dalla settimana 0 alla settimana 4, dalla settimana 12 alla settimana 16
Analisi primaria della variazione rispetto al plasma basale 7αC4 (trasformazione logaritmica naturale) durante i due periodi in doppio cieco
Due periodi in doppio cieco: dalla settimana 0 alla settimana 4, dalla settimana 12 alla settimana 16
Proporzione di partecipanti che hanno ricevuto un trattamento di salvataggio durante due periodi in doppio cieco
Lasso di tempo: Due periodi in doppio cieco: dalla settimana 0 alla settimana 4, dalla settimana 12 alla settimana 16
Proporzione di partecipanti che hanno ricevuto un trattamento di salvataggio durante due periodi in doppio cieco - Metodo di Prescott
Due periodi in doppio cieco: dalla settimana 0 alla settimana 4, dalla settimana 12 alla settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
13 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 ottobre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Cheno-CTX-301

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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