Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Charakterizace klinicko-epidemiologického profilu pacientů s SMA5q typu II a III: Observační studie

23. dubna 2021 aktualizováno: Otavio Berwanger, Hospital Israelita Albert Einstein

Charakterizace klinicko-epidemiologického profilu pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) 5q typu II a III v následném sledování v brazilském jednotném systému veřejného zdraví: Průřezová observační studie (registr)

Tato studie si klade za cíl charakterizovat klinicko-epidemiologický profil a výchozí charakteristiky pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) 5q typu II a III ve sledování v Brazilian Unified Public Health System (SUS). Údaje ze studie budou založeny na lékařských záznamech pacientů z několika brazilských veřejných nemocnic, které budou definovány brazilským ministerstvem zdravotnictví (MS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o retrospektivní průřezovou observační studii, která charakterizuje klinický a epidemiologický profil pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) 5q typů II a III, ve sledování v Brazilském jednotném systému veřejného zdraví (SUS). Tato studie si klade za cíl poskytnout základní data, která v budoucnu může brazilské ministerstvo zdravotnictví (MS) použít k posouzení účinnosti nusinersenu. Klinická a epidemiologická data budou shromažďována z lékařských záznamů pacientů, jako je skóre pro Hammersmithovu funkční motorickou škálu – rozšířená (HFMSE) a revidovaný modul horní končetiny (RULM) na začátku, motorické milníky WHO na začátku, trvání onemocnění , věk v době diagnózy onemocnění, věk v době screeningu onemocnění, SMN2 (počet kopií genu), anamnéza hospitalizací, anamnéza a charakteristika předchozích chirurgických zákroků, použité dávkování léčby, profil pečovatele pacienta (tj. rodina člen nebo společník, který je po většinu času odpovědný za péči o pacienta). Další proměnné, které budou rovněž shromažďovány, jsou věk a pohlaví pacienta, geografické rozložení, odbornost ošetřujícího lékaře a struktura péče, kde byli pacienti léčeni. Sběr dat bude proveden pomocí papírového a elektronického CRF (Case report Form). Od pacientů, kteří splňují kritéria způsobilosti pro studii, bude získán písemný informovaný souhlas. Studie bude provedena v brazilských veřejných nemocnicích (centrech), které jsou schopny poskytovat léčbu nusinersenem v rámci SUS. Celkový vzorek pacientů a počet zúčastněných center určí MS - SCTIE (sekretariát vědy, techniky a strategického zásobování)/DECIT (oddělení vědy a techniky). Počáteční odhad je však vzorek 100 pacientů, kteří mají být zahrnuti do 10–15 center.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
155

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Belo Horizonte, Brazílie
        • Universidade Federal De Minas Gerais - Hospital das Clínicas
      • Campinas, Brazílie
        • Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas - Unicamp
      • Curitiba, Brazílie
        • Associação Hospitalar de Prot Infancia Dr Raul Carneiro - Hospital Infantil Pequeno Príncipe
      • Fortaleza, Brazílie
        • Hospital Infantil Dr. Albert Sabin
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • Rio De Janeiro, Brazílie
        • Hospital Universitário Pedro Ernesto
      • Rio De Janeiro, Brazílie
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira da Universidade Federal do rio de Janeiro - UFRJ
      • São Paulo, Brazílie
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazílie
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de São Paulo - HCFMUSP

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti se spinální svalovou atrofií (SMA) 5q typu II a III ve sledování v brazilském jednotném systému veřejného zdraví (SUS), kteří podstupují léčbu nusinersenem či nikoli. U každého zahrnutého pacienta bude zahrnut také rodinný příslušník prvního stupně nebo společník odpovědný za péči o pacienta po většinu času, pokud souhlasí s účastí ve studii.

Popis

Kritéria způsobilosti pacienta:

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci obou pohlaví, v jakékoli věkové skupině, kteří mají klinickou diagnózu SMA 5q typu II nebo typu III, ve sledování na SUS, podstupující léčbu nusinersen nebo ne
  • Klinická a molekulární diagnostika SMA 5q typu II (onemocnění začalo po 6 měsících věku), nebo Klinická a molekulární diagnostika SMA 5q typu III (onemocnění začalo po 18 měsících věku)

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí poskytnout písemný informovaný souhlas (buď pacient nebo zákonný zástupce)
  • Nástup příznaků po 19 letech
  • Potřeba invazivní ventilační podpory po dobu 16 hodin nebo více denně po dobu více než 21 po sobě jdoucích dnů
  • Účastnit se nebo jste se účastnili jiné klinické studie zaměřené na specifickou léčbu SMA 5q jinou než lékem nusinersen
  • Po prodělané léčbě genovou terapií

Kritéria způsobilosti správce:

Kritéria pro zařazení:

• Člen rodiny nebo společník prvního stupně odpovědný za péči o pacienta s klinickou diagnózou SMA 5q typu II nebo typu III

Kritéria vyloučení:

  • Negramotnost
  • Odmítnutí účasti ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Ošetřeno nusinersenem v SUS
Pacienti se spinální svalovou atrofií (SMA) 5q typu II a III léčení nusinersenem v brazilském jednotném systému veřejného zdraví
Lék: Injekční přípravek Nusinersen
Ošetření pacienta zajišťuje SUS. Následující schéma dávkování nurinersenu je to, které schválila ANVISA (Brazilská národní agentura pro dohled nad zdravím): Nusinersen, 12 mg (5 ml) ve dnech 0 (nula), 14 a 28. Čtvrtá dávka bude 63. den s udržovací dávkou jednou za 4 (čtyři) měsíce. Studie NEBUDE mít přímý vliv na péči poskytovanou pacientům. Údaje o adherenci, intervencích, hospitalizacích, umělé ventilaci, výkonech a nežádoucích příhodách budou získávány ze zdravotnické dokumentace pacientů.
Ostatní jména:
  • Spinraza
S indikací k příjmu nusinersen na SUS
Pacienti se spinální svalovou atrofií (SMA) 5q typu II a III s indikací, kteří však dosud nedostávají léčbu nusinersenem v brazilském jednotném systému veřejného zdraví

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozšířená Hammersmith funkční motorová stupnice
Časové okno: Základní linie
Skóre Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) se pohybuje od 0 do 66, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší funkci motoru.
Základní linie

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Revidovaný modul horní končetiny
Časové okno: V zařazení do studia
Skóre revidovaného modulu horní končetiny (RULM) se pohybuje od 0 do 37, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkci.
V zařazení do studia
Motoristické milníky WHO
Časové okno: Jedinečné hodnocení v době zařazení
Šest motorických milníků Světové zdravotnické organizace (WHO) je sezení bez opory, stání s asistencí, plazení rukama a koleny, chůze s asistencí, osamocené stání a osamocená chůze.
Jedinečné hodnocení v době zařazení
Trvání onemocnění
Časové okno: V době zařazení do studie
Doba mezi diagnózou a věkem při zařazení do studie
V době zařazení do studie
Klinické příznaky
Časové okno: Jedinečné hodnocení
SMN2 (číslo kopie genu);
Jedinečné hodnocení
Historie hospitalizací
Časové okno: Dokumentováno v období před zařazením studie
Evidence potřeby hospitalizací
Dokumentováno v období před zařazením studie
Historie a charakteristika předchozích chirurgických výkonů
Časové okno: V období před zařazením do studie
Historie komorbidit
V období před zařazením do studie
Léčba nusinersenem
Časové okno: Registrace dávky použité v době zařazení do studie
Podstoupit intratekální podání nusinersenu v dávce 12 mg
Registrace dávky použité v době zařazení do studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hospital Israelita Albert Einstein

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Ministry of Health, Brazil

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Vanessa Teich, PhD, Hospital israelita Albert Einstein
  • Studijní židle: Edmar Zanoteli, PhD, University of Sao Paulo
  • Vrchní vyšetřovatel: Elice Batista, PhD, Hospital israelita Albert Einstein

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. května 2020

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. dubna 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. dubna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. května 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. dubna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 27245419.0.0000.5259

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení