Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Charakterystyka profilu kliniczno-epidemiologicznego pacjentów z SMA5q typu II i III: badanie obserwacyjne

23 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Otavio Berwanger, Hospital Israelita Albert Einstein

Charakterystyka profilu kliniczno-epidemiologicznego pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) 5q typu II i III w okresie obserwacji w brazylijskim ujednoliconym systemie zdrowia publicznego: przekrojowe badanie obserwacyjne (rejestr)

Niniejsze badanie ma na celu scharakteryzowanie profilu kliniczno-epidemiologicznego i wyjściowej charakterystyki pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) 5q typu II i III w okresie obserwacji w Brazylijskim Ujednoliconym Systemie Zdrowia Publicznego (SUS). Dane z badania będą oparte na dokumentacji medycznej pacjentów z kilku brazylijskich szpitali publicznych, które zostaną określone przez brazylijskie Ministerstwo Zdrowia (MS).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to retrospektywne przekrojowe badanie obserwacyjne mające na celu scharakteryzowanie profilu klinicznego i epidemiologicznego pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) 5q typu II i III, w okresie obserwacji w Brazylijskim Ujednoliconym Systemie Zdrowia Publicznego (SUS). Niniejsze badanie ma na celu dostarczenie danych wyjściowych, które w przyszłości mogą być wykorzystane przez brazylijskie Ministerstwo Zdrowia (MS) do oceny skuteczności nusinersenu. Dane kliniczne i epidemiologiczne będą gromadzone z dokumentacji medycznej pacjentów, takie jak punktacja w skali Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) i Revised Upper Limb Module (RULM) na początku badania, kamienie milowe motoryczne WHO na początku badania, czas trwania choroby , wiek w momencie rozpoznania choroby, wiek w momencie badania przesiewowego choroby, SMN2 (liczba kopii genu), historia hospitalizacji, historia i charakterystyka poprzednich zabiegów chirurgicznych, stosowana dawka leczenia, profil opiekuna pacjenta (tj. rodzina członek lub towarzysz, który jest odpowiedzialny za opiekę nad pacjentem przez większość czasu). Inne zmienne będące przedmiotem zainteresowania, które również zostaną zebrane, to wiek i płeć pacjenta, rozmieszczenie geograficzne, wiedza lekarza prowadzącego oraz struktura opieki, w której pacjenci byli leczeni. Akwizycja danych zostanie przeprowadzona przy użyciu papierowego i elektronicznego CRF (Case report Form). Pisemna świadoma zgoda zostanie uzyskana od pacjentów, którzy spełniają kryteria kwalifikacji do udziału w badaniu. Badanie zostanie przeprowadzone w brazylijskich szpitalach (ośrodkach) publicznych, które są w stanie zapewnić leczenie nusinersenem w ramach SUS. Całkowita próba pacjentów i liczba uczestniczących ośrodków zostanie określona przez państwo członkowskie - SCTIE (Sekretariat ds. Nauki, Technologii i Zaopatrzenia Strategicznego)/DECIT (Departament Nauki i Technologii). Jednak wstępne oszacowanie to próba 100 pacjentów do włączenia do 10-15 ośrodków.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
155

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Belo Horizonte, Brazylia
        • Universidade Federal De Minas Gerais - Hospital das Clínicas
      • Campinas, Brazylia
        • Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas - Unicamp
      • Curitiba, Brazylia
        • Associação Hospitalar de Prot Infancia Dr Raul Carneiro - Hospital Infantil Pequeno Príncipe
      • Fortaleza, Brazylia
        • Hospital Infantil Dr. Albert Sabin
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • Rio De Janeiro, Brazylia
        • Hospital Universitário Pedro Ernesto
      • Rio De Janeiro, Brazylia
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira da Universidade Federal do rio de Janeiro - UFRJ
      • São Paulo, Brazylia
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazylia
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de São Paulo - HCFMUSP

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) 5q typu II i III w obserwacji w Brazylijskim Ujednoliconym Systemie Zdrowia Publicznego (SUS), w trakcie leczenia nusinersenem lub nie. W przypadku każdego pacjenta objętego badaniem zostanie również włączony członek rodziny pierwszego stopnia lub osoba towarzysząca odpowiedzialna za opiekę nad pacjentem przez większość czasu, jeśli wyrażą oni zgodę na udział w badaniu.

Opis

Kryteria kwalifikacji pacjenta:

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy obojga płci, w dowolnej grupie wiekowej, z rozpoznaniem klinicznym SMA 5q typu II lub typu III, w trakcie obserwacji w SUS, w trakcie leczenia nusinersenem lub nie
  • Diagnostyka kliniczna i molekularna SMA 5q typu II (choroba rozpoczęła się po 6 miesiącu życia) lub Diagnostyka kliniczna i molekularna SMA 5q typu III (choroba rozpoczęła się po 18 miesiącu życia)

Kryteria wyłączenia:

  • Odmowa pisemnej świadomej zgody (zarówno pacjenta, jak i przedstawiciela prawnego)
  • Początek objawów po 19 roku życia
  • Konieczność inwazyjnego wspomagania wentylacji przez 16 godzin lub więcej dziennie przez ponad 21 kolejnych dni
  • Uczestniczyć lub brać udział w innym badaniu klinicznym mającym na celu specyficzne leczenie SMA 5q innym niż lek nusinersen
  • Przeszedł leczenie terapią genową

Kryteria kwalifikacji opiekuna:

Kryteria przyjęcia:

• Członek rodziny pierwszego stopnia lub osoba towarzysząca odpowiedzialna za opiekę nad pacjentem z rozpoznaniem klinicznym SMA 5q typu II lub typu III

Kryteria wyłączenia:

  • Analfabetyzm
  • Odmowa udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Leczony nusinersenem w SUS
Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) 5q typu II i III leczeni nusinersenem w Brazylijskim Ujednoliconym Systemie Zdrowia Publicznego
Lek: Nusinersen Produkt do wstrzykiwań
Leczenie pacjenta zapewnia SUS. Poniższy schemat dawkowania nurinersenu jest zatwierdzony przez ANVISA (brazylijska Narodowa Agencja Nadzoru Zdrowia): Nusinersen, 12 mg (5 ml) w dniach 0 (zero), 14 i 28. Czwarta dawka zostanie podana w dniu 63, a dawka podtrzymująca raz na 4 (cztery) miesiące. Badanie NIE będzie miało bezpośredniego wpływu na opiekę otrzymywaną przez pacjentów. Dane dotyczące przestrzegania zaleceń, interwencji, hospitalizacji, wentylacji mechanicznej, procedur i zdarzeń niepożądanych będą pozyskiwane z dokumentacji medycznej pacjentów.
Inne nazwy:
  • Spinraza
Ze wskazaniem, aby otrzymać nusinersen w SUS
Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) 5q typu II i III ze wskazaniem, ale nieotrzymujący jeszcze leczenia nusinersenem w Brazylijskim Ujednoliconym Systemie Zdrowia Publicznego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rozszerzona funkcjonalna skala motoryczna Hammersmitha
Ramy czasowe: Linia bazowa
Wyniki Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) mieszczą się w zakresie od 0 do 66, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję motoryczną.
Linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmieniony moduł kończyny górnej
Ramy czasowe: W ramach badania
Wyniki poprawionego modułu kończyny górnej (RULM) mieszczą się w zakresie od 0 do 37, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
W ramach badania
Kamienie milowe motoryzacji WHO
Ramy czasowe: Unikalna ocena w momencie włączenia
Sześć kamieni milowych rozwoju ruchowego Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) to siedzenie bez wsparcia, stanie z pomocą, pełzanie na rękach i kolanach, chodzenie z pomocą, samotne stanie i samodzielne chodzenie.
Unikalna ocena w momencie włączenia
Czas trwania choroby
Ramy czasowe: W momencie włączenia do badania
Czas między diagnozą a wiekiem włączenia do badania
W momencie włączenia do badania
Cechy kliniczne
Ramy czasowe: Unikalna ocena
SMN2 (numer kopii genu);
Unikalna ocena
Historia hospitalizacji
Ramy czasowe: Udokumentowane w okresie poprzedzającym włączenie do badania
Ewidencja potrzeb hospitalizacji
Udokumentowane w okresie poprzedzającym włączenie do badania
Historia i charakterystyka dotychczasowych zabiegów chirurgicznych
Ramy czasowe: W okresie przed włączeniem badania
Historia chorób współistniejących
W okresie przed włączeniem badania
Leczenie nusinersenem
Ramy czasowe: Rejestracja dawki zastosowanej w momencie włączenia do badania
Poddać się dooponowemu podaniu nusinersenu w dawce 12 mg
Rejestracja dawki zastosowanej w momencie włączenia do badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hospital Israelita Albert Einstein

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Ministry of Health, Brazil

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Vanessa Teich, PhD, Hospital israelita Albert Einstein
  • Krzesło do nauki: Edmar Zanoteli, PhD, University of Sao Paulo
  • Główny śledczy: Elice Batista, PhD, Hospital israelita Albert Einstein

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
27 maja 2020

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
23 kwietnia 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
23 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 maja 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 27245419.0.0000.5259

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami