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Caracterização do Perfil Clínico-epidemiológico de Pacientes com SMA5q Tipos II e III: Estudo Observacional

23 de abril de 2021 atualizado por: Otavio Berwanger, Hospital Israelita Albert Einstein

Caracterização do Perfil Clínico-Epidemiológico de Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q Tipos II e III em Seguimento no Sistema Único de Saúde: Estudo Observacional Transversal (Registro)

Este estudo tem como objetivo caracterizar o perfil clínico-epidemiológico e as características basais de pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipos II e III em acompanhamento no Sistema Único de Saúde (SUS). Os dados do estudo serão baseados em prontuários de pacientes de vários hospitais públicos brasileiros, que serão definidos pelo Ministério da Saúde (MS).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional transversal retrospectivo para caracterizar o perfil clínico e epidemiológico de pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipos II e III, em acompanhamento no Sistema Único de Saúde (SUS). Este estudo tem como objetivo fornecer dados de linha de base, que futuramente poderão ser utilizados pelo Ministério da Saúde (MS) para avaliar a eficácia do nusinersen. Os dados clínicos e epidemiológicos serão coletados dos prontuários dos pacientes, como a pontuação da Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) e do Revised Upper Limb Module (RULM) na linha de base, os marcos motores da OMS na linha de base, duração da doença , idade no momento do diagnóstico da doença, idade no momento da triagem da doença, SMN2 (número de cópias do gene), história de internações, história e caracterização de procedimentos cirúrgicos anteriores, dosagem do tratamento utilizado, perfil do cuidador do paciente (ou seja, um familiar membro ou acompanhante, responsável por cuidar do paciente na maior parte do tempo). Outras variáveis ​​de interesse que também serão coletadas são idade e sexo do paciente, distribuição geográfica, experiência do médico assistente e estrutura de atendimento onde os pacientes foram atendidos. A aquisição de dados será realizada por meio de CRF (Case report Form) eletrônico e papel. O consentimento informado por escrito será obtido dos pacientes que atenderem aos critérios de elegibilidade do estudo. O estudo será realizado em hospitais (centros) públicos brasileiros que estejam aptos a realizar o tratamento com nusinersen no âmbito do SUS. A amostra total de pacientes e o número de centros participantes serão definidos pelo MS - SCTIE (Secretaria de Ciência, Tecnologia e Suprimentos Estratégicos)/DECIT (Departamento de Ciência e Tecnologia). No entanto, a estimativa inicial é uma amostra de 100 pacientes a serem incluídos em 10-15 centros.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
155

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Universidade Federal De Minas Gerais - Hospital das Clínicas
      • Campinas, Brasil
        • Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas - Unicamp
      • Curitiba, Brasil
        • Associação Hospitalar de Prot Infancia Dr Raul Carneiro - Hospital Infantil Pequeno Príncipe
      • Fortaleza, Brasil
        • Hospital Infantil Dr. Albert Sabin
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • Rio De Janeiro, Brasil
        • Hospital Universitário Pedro Ernesto
      • Rio De Janeiro, Brasil
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira da Universidade Federal do rio de Janeiro - UFRJ
      • São Paulo, Brasil
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasil
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de São Paulo - HCFMUSP

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 meses e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos II e III em acompanhamento no Sistema Único de Saúde (SUS), em tratamento com nusinersen ou não. Para cada paciente incluído, também será incluído um familiar de primeiro grau ou acompanhante responsável por cuidar do paciente na maior parte do tempo, caso aceite participar do estudo.

Descrição

Critérios de elegibilidade do paciente:

Critério de inclusão:

  • Participantes de ambos os sexos, em qualquer faixa etária, que tenham diagnóstico clínico de AME 5q tipo II ou tipo III, em acompanhamento no SUS, em tratamento com nusinersen ou não
  • Diagnóstico clínico e molecular de SMA 5q tipo II (doença iniciada após 6 meses de idade), ou Diagnóstico clínico e molecular de SMA 5q tipo III (doença iniciada após 18 meses de idade)

Critério de exclusão:

  • Recusa em fornecer consentimento informado por escrito (do paciente ou de um representante legal)
  • Início dos sintomas após os 19 anos de idade
  • Necessidade de suporte ventilatório invasivo por 16 horas ou mais por dia por mais de 21 dias consecutivos
  • Estar participando ou ter participado de outro estudo clínico voltado para o tratamento específico da AME 5q que não seja com o medicamento nusinersen
  • Ter sido submetido a tratamento com terapia genética

Critérios de elegibilidade do zelador:

Critério de inclusão:

• Familiar de primeiro grau ou acompanhante responsável por cuidar do paciente com diagnóstico clínico de AME 5q tipo II ou tipo III

Critério de exclusão:

  • Analfabetismo
  • Recusa em participar do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Tratado com nusinersen no SUS
Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos II e III tratados com nusinersen no Sistema Único de Saúde
Medicamento: Produto Injetável Nusinersen
O tratamento do paciente é fornecido pelo SUS. O seguinte esquema posológico de nurinersen é o aprovado pela ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária): Nusinersen, 12 mg (5 mL) nos dias 0 (zero), 14 e 28. Uma quarta dose será no dia 63 com uma dose de manutenção uma vez a cada 4 (quatro) meses. O estudo NÃO terá influência direta no atendimento recebido pelos pacientes. Dados sobre adesão, intervenções, internações, ventilação mecânica, procedimentos e eventos adversos serão obtidos dos prontuários dos pacientes.
Outros nomes:
  • Spinraza
Com indicação para receber nusinersen no SUS
Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos II e III com indicação, mas ainda sem tratamento com nusinersen no Sistema Único de Saúde

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Motora Funcional de Hammersmith Expandida
Prazo: Linha de base
As pontuações da Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) variam de 0 a 66, com pontuações mais altas indicando melhor função motora.
Linha de base

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Módulo de membro superior revisado
Prazo: Na inclusão do estudo
As pontuações do Módulo do Membro Superior Revisado (RULM) variam de 0 a 37, com pontuações mais altas indicando melhor função.
Na inclusão do estudo
Marcos motores da OMS
Prazo: Avaliação única no momento da inclusão
Os seis marcos motores da Organização Mundial da Saúde (OMS) são sentar sem apoio, ficar em pé com ajuda, engatinhar com as mãos e joelhos, andar com ajuda, ficar em pé sozinho e andar sozinho.
Avaliação única no momento da inclusão
Duração da doença
Prazo: No momento da inclusão no estudo
Tempo entre o diagnóstico e a idade de inclusão no estudo
No momento da inclusão no estudo
Características clínicas
Prazo: Avaliação única
SMN2 (número de cópias do gene);
Avaliação única
Histórico de internações
Prazo: Documentado no período anterior à inclusão do estudo
Registros de necessidade de internações
Documentado no período anterior à inclusão do estudo
Histórico e caracterização de procedimentos cirúrgicos anteriores
Prazo: No período anterior à inclusão do estudo
Histórico de comorbidades
No período anterior à inclusão do estudo
Tratamento com nusinersen
Prazo: Registro da dose utilizada no momento da inclusão no estudo
Ser submetido à administração intratecal de nusinersen na dose de 12 mg
Registro da dose utilizada no momento da inclusão no estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Hospital Israelita Albert Einstein

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Ministry of Health, Brazil

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Vanessa Teich, PhD, Hospital israelita Albert Einstein
  • Cadeira de estudo: Edmar Zanoteli, PhD, University of Sao Paulo
  • Investigador principal: Elice Batista, PhD, Hospital israelita Albert Einstein

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
27 de maio de 2020

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
23 de abril de 2021

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
23 de abril de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de maio de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de maio de 2020

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
27 de maio de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
27 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de abril de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 27245419.0.0000.5259

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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