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Charakterisierung des klinisch-epidemiologischen Profils von Patienten mit SMA5q Typ II und III: Beobachtungsstudie

23. April 2021 aktualisiert von: Otavio Berwanger, Hospital Israelita Albert Einstein

Charakterisierung des klinisch-epidemiologischen Profils von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III in der Nachsorge im brasilianischen einheitlichen öffentlichen Gesundheitssystem: Eine Querschnittsbeobachtungsstudie (Register)

Ziel dieser Studie ist die Charakterisierung des klinisch-epidemiologischen Profils und der Baseline-Charakteristika von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III in der Nachsorge des Brasilianischen Unified Public Health System (SUS). Die Studiendaten basieren auf Krankenakten von Patienten aus mehreren brasilianischen öffentlichen Krankenhäusern, die vom brasilianischen Gesundheitsministerium (MS) definiert werden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine retrospektive Querschnitts-Beobachtungsstudie zur Charakterisierung des klinischen und epidemiologischen Profils von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III in Nachsorge beim Brasilianischen Unified Public Health System (SUS). Ziel dieser Studie ist es, Basisdaten bereitzustellen, die in Zukunft vom brasilianischen Gesundheitsministerium (MS) zur Bewertung der Wirksamkeit von Nusinersen verwendet werden können. Die klinischen und epidemiologischen Daten werden aus den Krankenakten der Patienten erhoben, wie z. B. der Score für die Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) und das Revised Upper Limb Module (RULM) zu Studienbeginn, die motorischen Meilensteine ​​der WHO zu Studienbeginn, die Krankheitsdauer , Alter zum Zeitpunkt der Krankheitsdiagnose, Alter zum Zeitpunkt des Krankheitsscreenings, SMN2 (Genkopiennummer), Vorgeschichte von Krankenhausaufenthalten, Vorgeschichte und Charakterisierung früherer chirurgischer Eingriffe, verwendete Behandlungsdosis, Profil der Patientenbetreuer (d. h. eine Familie Mitglied oder Begleiter, der die meiste Zeit für die Betreuung des Patienten verantwortlich ist). Andere interessante Variablen, die ebenfalls erhoben werden, sind das Alter und Geschlecht des Patienten, die geografische Verteilung, das Fachwissen des behandelnden Arztes und die Versorgungsstruktur, in der die Patienten behandelt wurden. Die Datenerfassung erfolgt anhand eines Papier- und elektronischen CRF (Fallberichtsformular). Von Patienten, die die Eignungskriterien für die Studie erfüllen, wird eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt. Die Studie wird in brasilianischen öffentlichen Krankenhäusern (Zentren) durchgeführt, die die Behandlung mit Nusinersen im Rahmen des SUS anbieten können. Die Gesamtstichprobe der Patienten und die Anzahl der teilnehmenden Zentren werden von der MS – SCTIE (Sekretariat für Wissenschaft, Technologie und strategische Versorgung)/ DECIT (Abteilung für Wissenschaft und Technologie) festgelegt. Die anfängliche Schätzung ist jedoch eine Stichprobe von 100 Patienten, die in 10-15 Zentren eingeschlossen werden sollen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
155

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Universidade Federal De Minas Gerais - Hospital das Clínicas
      • Campinas, Brasilien
        • Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas - Unicamp
      • Curitiba, Brasilien
        • Associação Hospitalar de Prot Infancia Dr Raul Carneiro - Hospital Infantil Pequeno Príncipe
      • Fortaleza, Brasilien
        • Hospital Infantil Dr. Albert Sabin
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Hospital Universitário Pedro Ernesto
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira da Universidade Federal do rio de Janeiro - UFRJ
      • São Paulo, Brasilien
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilien
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de São Paulo - HCFMUSP

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III in Nachsorge im brasilianischen einheitlichen öffentlichen Gesundheitssystem (SUS), die sich einer Behandlung mit Nusinersen unterziehen oder nicht. Für jeden eingeschlossenen Patienten wird ein Familienmitglied oder Begleiter ersten Grades, der die meiste Zeit für die Betreuung des Patienten verantwortlich ist, ebenfalls eingeschlossen, wenn er/sie der Teilnahme an der Studie zustimmt.

Beschreibung

Eignungskriterien für Patienten:

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer beider Geschlechter, in jeder Altersgruppe, die eine klinische Diagnose von SMA 5q Typ II oder Typ III haben, in Nachsorge bei SUS, sich einer Behandlung mit Nusinersen unterziehen oder nicht
  • Klinische und molekulare Diagnose von SMA 5q Typ II (Krankheitsbeginn nach dem 6. Lebensmonat) oder Klinische und molekulare Diagnose von SMA 5q Typ III (Krankheitsbeginn nach dem 18. Lebensmonat)

Ausschlusskriterien:

  • Weigerung, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben (entweder der Patient oder ein gesetzlicher Vertreter)
  • Symptombeginn nach dem 19. Lebensjahr
  • Notwendigkeit einer invasiven Beatmungsunterstützung für 16 Stunden oder mehr pro Tag an mehr als 21 aufeinanderfolgenden Tagen
  • An einer anderen klinischen Studie teilnehmen oder teilgenommen haben, die auf eine spezifische Behandlung von SMA 5q abzielt, außer mit dem Medikament Nusinersen
  • Nach einer gentherapeutischen Behandlung

Eignungskriterien für Hausmeister:

Einschlusskriterien:

• Familienmitglied oder Begleiter ersten Grades, der für die Betreuung des Patienten mit der klinischen Diagnose SMA 5q Typ II oder Typ III verantwortlich ist

Ausschlusskriterien:

  • Analphabetentum
  • Ablehnung der Teilnahme an der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Bei SUS mit Nusinersen behandelt
Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III, die im Brasilianischen Unified Public Health System mit Nusinersen behandelt wurden
Arzneimittel: Nusinersen injizierbares Produkt
Die Behandlung des Patienten erfolgt durch SUS. Das folgende Dosierungsschema von Nurinersen ist dasjenige, das von der ANVISA (Brasilianische Nationale Gesundheitsüberwachungsbehörde) genehmigt wurde: Nusinersen, 12 mg (5 ml) an den Tagen 0 (null), 14 und 28. Eine vierte Dosis wird an Tag 63 mit einer Erhaltungsdosis einmal alle 4 (vier) Monate gegeben. Die Studie wird KEINEN direkten Einfluss auf die Versorgung der Patienten haben. Daten zu Adhärenz, Interventionen, Krankenhausaufenthalten, mechanischer Beatmung, Eingriffen und unerwünschten Ereignissen werden aus den Krankenakten der Patienten entnommen.
Andere Namen:
  • Spinraza
Mit Hinweis auf Nusinersen bei SUS
Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 5q Typ II und III mit Indikation, die jedoch noch keine Nusinersen-Behandlung im brasilianischen einheitlichen öffentlichen Gesundheitssystem erhalten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erweiterte Hammersmith Functional Motor Scale
Zeitfenster: Grundlinie
Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE)-Scores reichen von 0 bis 66, wobei höhere Scores eine bessere motorische Funktion anzeigen.
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überarbeitetes Modul für die oberen Extremitäten
Zeitfenster: In der Aufnahme der Studie
Die Werte des Revised Upper Limb Module (RULM) reichen von 0 bis 37, wobei höhere Werte eine bessere Funktion anzeigen.
In der Aufnahme der Studie
Motorische Meilensteine ​​der WHO
Zeitfenster: Einmalige Bewertung zum Zeitpunkt der Aufnahme
Die sechs motorischen Meilensteine ​​der Weltgesundheitsorganisation (WHO) lauten Sitzen ohne Unterstützung, Stehen mit Unterstützung, Hände und Knie krabbeln, Gehen mit Unterstützung, Alleinstehen und Alleingehen.
Einmalige Bewertung zum Zeitpunkt der Aufnahme
Krankheitsdauer
Zeitfenster: Zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses
Zeit zwischen Diagnose und Alter bei Studieneinschluss
Zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses
Klinische Merkmale
Zeitfenster: Einzigartige Bewertung
SMN2 (Kopiennummer des Gens);
Einzigartige Bewertung
Geschichte der Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Dokumentiert im Zeitraum vor Einschluss der Studie
Aufzeichnungen über die Notwendigkeit von Krankenhausaufenthalten
Dokumentiert im Zeitraum vor Einschluss der Studie
Geschichte und Charakterisierung früherer chirurgischer Eingriffe
Zeitfenster: In der Zeit vor Aufnahme der Studie
Geschichte der Komorbiditäten
In der Zeit vor Aufnahme der Studie
Behandlung mit Nusinersen
Zeitfenster: Registrierung der verwendeten Dosis zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses
Zur intrathekalen Verabreichung von Nusinersen in einer Dosis von 12 mg
Registrierung der verwendeten Dosis zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Hospital Israelita Albert Einstein

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Ministry of Health, Brazil

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Vanessa Teich, PhD, Hospital israelita Albert Einstein
  • Studienstuhl: Edmar Zanoteli, PhD, University of Sao Paulo
  • Hauptermittler: Elice Batista, PhD, Hospital israelita Albert Einstein

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
27. Mai 2020

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
23. April 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
23. April 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Mai 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. April 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 27245419.0.0000.5259

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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