Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Charakterizace funkčního testu pro screening středomořské rodinné horečky - 2 (DEPIST-FMF 2)

18. července 2024 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon

Familiární středomořská horečka (FMF) je nejčastější autozánětlivé onemocnění (prevalence: 1-5 / 10 000 obyvatel). Je způsobena mutacemi v genu MEFV, který kóduje varianty pyrinského zánětu. Inflammasomy jsou proteinové komplexy přirozené imunity, které produkují prozánětlivé cytokiny (interleukin-1β).

Naše předběžné výsledky in vitro prokázaly, že aktivace zánětlivého pyrinu (měřeno koncentrací interleukinu-1β) inhibitory kinázy je u pacientů s FMF významně zvýšena ve srovnání se zdravými subjekty. Kromě toho měření buněčné smrti poskytlo významné výsledky v odlišení pacientů od kontrol.

Výkon této funkcionality byl testován, rychlý a jednoduchý diagnostický test na běžných mutacích a přeje si posoudit její charakteristiky pro mutace MEFV.

Vyšetřovatelé předpokládají, že tento rychlý a jednoduchý funkční test může sloužit jako diagnostický nástroj pro FMF a může kvantitativně diskriminovat pacienty s různými mutacemi (genotypy).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
160

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Nábor
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
        • Kontakt:
      • Le Chesnay, Francie, 78157
        • Zatím nenabíráme
        • Ch de Versailles - Hopital Andre Mignot
        • Kontakt:
      • Lyon, Francie, 69317
        • Nábor
        • Hôpital de la Croix-Rousse
        • Kontakt:
      • Lyon, Francie, 69008
        • Zatím nenabíráme
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Kontakt:
      • Montpellier, Francie, 34295
      • Nîmes, Francie, 30029
        • Zatím nenabíráme
        • Service de Pédiatrie - CHU de Nîmes - Hôpital Carémeau
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tu Anh TRAN, MD
      • Paris, Francie, 75020
        • Nábor
        • Hopital Tenon
        • Kontakt:
      • Pierre-Bénite, Francie, 69495
        • Zatím nenabíráme
        • Hôpital Lyon Sud
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studie se zúčastní 80 pacientů s familiární středomořskou horečkou, u nichž předchozí genetická analýza nalezla alespoň jednu mutaci genu MEFV, považovaná za patogenní nebo možná patogenní (60 heterozygotů nebo komplexních mutací a 20 homozygotů). Kontroly bude 80 zdravých subjektů (Francouzské národní lékařské a vědecké centrum (INSERM) a konvence francouzské krevní banky (EFS).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti ve věku 4 let nebo starší nebo dospělí
  • Mít klinický obraz kompatibilní s FMF a předchozí genetická analýza shledala alespoň jednu mutaci genu MEFV patogenní nebo možná patogenní pro skupinu FMF;
  • nově diagnostikované nebo v procesu sledování (bez časového omezení nebo evolučních kritérií);
  • Během specifické nebo nespecifické léčby onemocnění nebo bez léčby;
  • Pro koho je plánován krevní test jako součást běžné péče;
  • jehož informovaný nesouhlas byl shromážděn (nebo nesouhlas rodičů v případě nezletilého pacienta);

Kritéria vyloučení:

  • Osoba pod právní ochranou nebo pod ochranou spravedlnosti nebo jiných ochranných opatření;
  • Osoba mimo stát vyjádřit svůj souhlas;
  • Osoba v nouzové situaci, vitální nebo ne;
  • Známé infekce HIV a/nebo HBV a/nebo HCV;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Děti nebo dospělí s familiární středomořskou horečkou

Vezmeme-li v úvahu 5 jasně patogenních (homozygotních) genotypů, 15 potenciálně patogenních genotypů (5 patogenních mutací v heterozygotním stavu, 10 možných patogenních mutací v homozygotním nebo heterozygotním stavu), bude k pokrytí korelační analýzy genotyp/fenotyp nezbytný počet 80 pacientů. .

Studie nemění obvyklý průběh péče. Pouze dodatečný vzorek krve (4 ml pro děti do 12 let a 10 ml pro děti od 12 let a dospělé) během plánovaného krevního testu je specifický pro výzkum (bez přidaného rizika). Poměr přínosů a rizik proto zůstává nezměněn s ohledem na obvyklou péči o pacienty.
Biologický: jeden další vzorek krve během plánovaného krevního testu
Studie nemění obvyklý průběh péče. Pouze dodatečný vzorek krve (4 ml pro děti do 12 let a 10 ml pro děti od 12 let a dospělé) během plánovaného krevního testu je specifický pro výzkum (bez přidaného rizika). Poměr přínosů a rizik proto zůstává nezměněn s ohledem na obvyklou péči o pacienty.
Zdravý dárce krve

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantifikace interleukinu-1p
Časové okno: Při zařazení

kvantifikace kapacity koncentrace interleukinu-lp měřené v supernatantech primárních monocytů v reakci na inhibitory kináz, rozlišovat mezi FMF subjekty mezi sebou podle genotypů a mezi kontrolními subjekty (zdravými subjekty).

Všechny vzorky budou analyzovány v INSERM Unit 1111 - CIRI Centre International de Recherche en Infectiologie - Lyon - Team Inflammasom, bakteriální infekce a autoinflamace.
Při zařazení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hospices Civils de Lyon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. července 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. července 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 69HCL20_0236

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rodinná středomořská horečka

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení