RT001 u amyotrofické laterální sklerózy

Kritéria pro zařazení:

1. Muž nebo žena ve věku od 20 let do 75 let v době podpisu souhlasu
2. Pacienti, kteří jsou definováni jako „definitivní ALS“, „pravděpodobná ALS“ nebo „pravděpodobná laboratorně podporovaná ALS“, splnili diagnostická kritéria revidovaná EL Escorial pro Airlie House.
3. ALSFRS-R > 20
4. Pacienti, kteří mohou jíst, vylučovat nebo se sami pohybovat a nepotřebují asistenci v běžném životě
5. Pacienti mladší než 3 roky po nástupu ALS
6. Subjekt má identifikovaného, ​​spolehlivého studijního partnera (např. pečovatele, člena rodiny, sociálního pracovníka nebo přítele)
7. Pokud jsou pacienti řádně schopni vyjádřit souhlas se studií, ale nejsou schopni podepsat sami kvůli zhoršení stavu onemocnění, lze získat písemný informovaný souhlas od zákonně oprávněného zástupce, který může podepsat jménem pacientů po potvrzení souhlasu pacientů s účastí ve studii

Kritéria vyloučení:

1. Během posledních 30 dnů před první dávkou byla léčena jinými experimentálními terapiemi
2. Dříve byl léčen RT001
3. Odmítnutí přerušit užívání rybích olejů nebo jiných doplňků na bázi oleje po dobu trvání studie (screening do dokončení posledního postupu studie)
4. SVC < 70 při screeningu
5. Subjekt má vyživovací sondu nebo se potřeba sondy očekává během prvních 24 týdnů po zařazení
6. Subjekt pobývá v kvalifikovaném ošetřovatelském zařízení nebo zařízení pro péči o osoby s demencí, nebo je přijetí do takového zařízení plánováno během studijního období
7. Důkaz jakékoli klinicky významné neurologické poruchy jiné než ALS
8. Subjekt má v anamnéze nebo v současné době trpí schizofrenií, schizoafektivní poruchou nebo bipolární poruchou podle kritérií DSM-V nebo ICD-10
9. Subjekt má významnou plicní poruchu, která není připisována ALS nebo která vyžaduje léčbu, která by mohla zkomplikovat hodnocení účinku ALS na respirační funkce
10. Subjekt měl v posledních 30 dnech závažné onemocnění nebo infekci vyžadující lékařskou intervenci
11. Žena, která kojí nebo má pozitivní těhotenský test
12. Mužský účastník nebo účastnice ve fertilním věku, který je sexuálně aktivní a není ochoten/neschopen používat lékařsky přijatelnou a účinnou metodu dvojité bariéry antikoncepce v průběhu studie
13. Neochota nebo neschopnost splnit požadavky tohoto protokolu, včetně přítomnosti jakéhokoli stavu (fyzického, duševního nebo sociálního), který pravděpodobně ovlivní schopnost subjektu vrátit se na plánované návštěvy
14. Anamnéza, během posledních 2 let, zneužívání alkoholu nebo fyzická závislost na opioidech