Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

RT001 i amyotrofisk lateral sklerose

27. juni 2025 oppdatert av: Biojiva LLC

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 2-studie for å vurdere effektivitet, langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av RT001 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

RT001-014 er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 2-studie for å vurdere effektivitet, langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av RT001 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Førti forsøkspersoner på 4 EU-steder vil gjennomgå baselineundersøkelse, og deretter randomiseres 1:1 for å motta enten RT001 eller placebo. Gjentatte besøk vil forekomme annenhver måned. Det siste besøket vil være etter 6 måneder.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
43

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Estland
      • Tartu, Estland
        • University of Tartu
  • Latvia
      • Riga, Latvia
        • Riga Stradins Universtiy
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • UMC Utrecht
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlig eller kvinnelig subjekt med alderen 20 år til 75 år på tidspunktet for signert samtykke
  2. Pasienter som er definert som "definitiv ALS", "sannsynlig ALS" eller "sannsynlig-laboratoriestøttet ALS," oppfylte diagnostiske kriterier revidert EL Escorial for Airlie House.
  3. ALSFRS-R > 20
  4. Pasienter som kan spise et måltid, skille ut eller bevege seg med seg selv alene, og som ikke trenger hjelp i hverdagen
  5. Pasienter under 3 år etter utbruddet av ALS
  6. Emnet har en identifisert, pålitelig studiepartner (f.eks. omsorgsperson, familiemedlem, sosialarbeider eller venn)
  7. Hvis pasienter er behørig i stand til studiesamtykke, men ikke er i stand til å signere selv på grunn av forverring av sykdomstilstanden, kan skriftlig informert samtykke innhentes fra en juridisk autorisert representant som kan signere på vegne av pasientene etter å ha bekreftet pasientens samtykke til studiedeltakelse

Ekskluderingskriterier:

  1. Fikk behandling med andre eksperimentelle terapier i løpet av de siste 30 dagene før første dose
  2. Tidligere mottatt behandling med RT001
  3. Nektelse av å seponere fiskeoljer eller andre oljebaserte kosttilskudd i løpet av studiet (Screening til siste studieprosedyre fullført)
  4. SVC < 70 ved screening
  5. Forsøkspersonen har en sonde eller behov for en sonde er forventet innen de første 24 ukene etter innmelding
  6. Forsøkspersonen er bosatt ved et faglært pleie- eller demensinstitusjon, eller det planlegges opptak til et slikt institusjon i studieperioden
  7. Bevis på en annen klinisk signifikant nevrologisk lidelse enn ALS
  8. Personen har en historie med eller har for tiden schizofreni, schizoaffektiv lidelse eller bipolar lidelse i henhold til DSM-V eller ICD-10 kriterier
  9. Pasienten har en betydelig lungesykdom som ikke tilskrives ALS eller som krever behandlinger som kan komplisere evalueringen av effekten av ALS på respirasjonsfunksjonen
  10. Personen har hatt en betydelig sykdom eller infeksjon som krever medisinsk intervensjon de siste 30 dagene
  11. Kvinne som ammer eller har en positiv graviditetstest
  12. Mannlig deltaker eller kvinnelig deltaker i fertil alder, som er seksuelt aktiv og uvillig/ikke i stand til å bruke en medisinsk akseptabel og effektiv prevensjonsmetode med dobbel barriere gjennom hele studien
  13. Uvillig eller ute av stand til å overholde kravene i denne protokollen, inkludert tilstedeværelsen av enhver tilstand (fysisk, mental eller sosial) som sannsynligvis vil påvirke forsøkspersonens evne til å returnere for besøk som planlagt
  14. Historie, i løpet av de siste 2 årene, med alkoholmisbruk eller fysisk opioidavhengighet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: RT001
RT001 960 mg kapsel. 3 kapsler TID i 4 uker, etterfulgt av 3 kapsler BID i de resterende 20 ukene.
Legemiddel: RT001
RT001 8,64 g/d (3 kapsler TID) i 1 måned etterfulgt av 5,76 g/d (3 kapsler BID) i ytterligere 5 måneder
Andre navn:
  • di-deuterert linolsyreester
Placebo komparator: Placebo
Inaktiv komparatorkapsel 960 mg (safflorolje). 3 kapsler TID i 4 uker, etterfulgt av 3 kapsler BID i de resterende 20 ukene.
Legemiddel: Placebo
Placebo komparator: Placebo Inaktiv komparator kapsel 960 mg/kapsel: 3 kapsler tre ganger daglig i 4 uker, etterfulgt av 3 kapsler 2D i de resterende 20 ukene.
Andre navn:
  • Saflor olje

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i den reviderte ALS Functional Rating Score (ALSFRS-R) ved 24 uker
Tidsramme: 24 uker
Endring fra baseline i ALSFRS-R vil bli sammenlignet for den RT001-behandlede gruppen kontra placebo
24 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammensetning av død eller en spesifisert tilstand av sykdomsprogresjon
Tidsramme: 24 uker
Endring fra baseline i det sammensatte endepunktet vil bli sammenlignet for den RT001-behandlede gruppen kontra placebo
24 uker
Endring fra baseline i ALS Assessment Questionnaire (40 elementer) (ALSAQ40)
Tidsramme: 24 uker
Endring fra baseline i ALSAQ40 vil bli sammenlignet for den RT001-behandlede gruppen kontra placebo
24 uker
Endring fra baseline i SVC
Tidsramme: 24 uker
Endring fra baseline i SVC vil bli sammenlignet for den RT001-behandlede gruppen kontra placebo
24 uker
Frekvens, alvorlighetsgrad og forhold til studiemedisin av AE og SAE
Tidsramme: 24 uker
Frekvens, alvorlighetsgrad og forhold til studiemedikamenter av AE og SAE vil bli sammenlignet for den RT001-behandlede gruppen kontra placebo
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Biojiva LLC

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Leonard van den Berg, MD, UMC Utrecht

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. mars 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
28. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
28. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
17. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
21. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
1. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
27. juni 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • RT001-014

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger