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RT001 na Esclerose Lateral Amiotrófica

27 de junho de 2025 atualizado por: Biojiva LLC

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2 para avaliar a eficácia, a segurança a longo prazo e a tolerabilidade do RT001 em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica

RT001-014 é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança a longo prazo e tolerabilidade do RT001 em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Quarenta indivíduos em 4 locais da UE serão submetidos a exame inicial e, em seguida, serão randomizados 1:1 para receber RT001 ou placebo. As visitas repetidas ocorrerão a cada 2 meses. A visita final será aos 6 meses.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
43

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Mark G Midei, MD
  • Número de telefone: +1 (410) 371-5357
  • E-mail: mark@retrotope.com

Locais de estudo

  • Estônia
      • Tartu, Estônia
        • University of Tartu
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda
        • UMC Utrecht
  • Letônia
      • Riga, Letônia
        • Riga Stradins Universtiy
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia
        • Karolinska

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduo do sexo masculino ou feminino com idade de 20 a 75 anos no momento do consentimento assinado
  2. Os pacientes que são definidos como "ELA definitiva", "ELA provável" ou "ELA provável com suporte laboratorial" atenderam aos critérios de diagnóstico revisados ​​EL Escorial para Airlie House.
  3. ALSFRS-R > 20
  4. Pacientes que podem comer uma refeição, excretar ou se mover sozinhos e não precisam de assistência na vida cotidiana
  5. Pacientes com menos de 3 anos após o início da ELA
  6. O sujeito tem um parceiro de estudo identificado e confiável (por exemplo, cuidador, membro da família, assistente social ou amigo)
  7. Se os pacientes forem devidamente capazes de consentir no estudo, mas não puderem assinar por conta própria devido ao agravamento da condição da doença, o consentimento informado por escrito pode ser obtido de um representante legalmente autorizado que pode assinar em nome dos pacientes após confirmar a concordância dos pacientes em participar do estudo

Critério de exclusão:

  1. Recebeu tratamento com outras terapias experimentais nos últimos 30 dias antes da primeira dose
  2. Tratamento recebido anteriormente com RT001
  3. Recusa em descontinuar óleos de peixe ou outros suplementos à base de óleo durante o estudo (triagem até o último procedimento do estudo concluído)
  4. SVC < 70 na triagem
  5. O indivíduo tem um tubo de alimentação ou a necessidade de um tubo de alimentação é prevista nas primeiras 24 semanas após a inscrição
  6. O sujeito reside em uma instalação especializada de enfermagem ou demência, ou a admissão em tal instalação está planejada durante o período do estudo
  7. Evidência de qualquer distúrbio neurológico clinicamente significativo que não seja ELA
  8. O sujeito tem um histórico ou atualmente tem esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo ou transtorno bipolar de acordo com os critérios DSM-V ou CID-10
  9. O sujeito tem um distúrbio pulmonar significativo não atribuído à ELA ou que requer tratamentos que possam complicar a avaliação do efeito da ELA na função respiratória
  10. O sujeito teve uma doença ou infecção significativa que requer intervenção médica nos últimos 30 dias
  11. Mulher que está amamentando ou tem teste de gravidez positivo
  12. Participante do sexo masculino ou participante do sexo feminino com potencial para engravidar, que é sexualmente ativo e não deseja/incapaz de usar um método de controle de natalidade de dupla barreira medicamente aceitável e eficaz durante o estudo
  13. Relutante ou incapaz de cumprir os requisitos deste protocolo, incluindo a presença de qualquer condição (física, mental ou social) que possa afetar a capacidade do sujeito de retornar às consultas conforme programado
  14. História, nos últimos 2 anos, de abuso de álcool ou dependência física de opioides

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: RT001
Cápsula RT001 960 mg. 3 cápsulas TID por 4 semanas, seguidas de 3 cápsulas BID pelas 20 semanas restantes.
Medicamento: RT001
RT001 8,64 g/d (3 cápsulas TID) por 1 mês seguido de 5,76 g/d (3 cápsulas BID) por mais 5 meses
Outros nomes:
  • éster de ácido linoléico di-deuterado
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsula de comparação inativa 960 mg (óleo de cártamo). 3 cápsulas TID por 4 semanas, seguidas de 3 cápsulas BID pelas 20 semanas restantes.
Medicamento: Placebo
Comparador de placebo: Cápsula de comparador inativo de placebo 960 mg/cápsula: 3 cápsulas TID por 4 semanas, seguidas de 3 cápsulas BID pelas 20 semanas restantes.
Outros nomes:
  • óleo de cártamo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no ALS Functional Rating Score (ALSFRS-R) revisado em 24 semanas
Prazo: 24 semanas
A alteração da linha de base em ALSFRS-R será comparada para o grupo tratado com RT001 versus placebo
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Composto de morte ou um estado específico de progressão da doença
Prazo: 24 semanas
A alteração da linha de base no endpoint composto será comparada para o grupo tratado com RT001 versus placebo
24 semanas
Alteração da linha de base no questionário de avaliação de ELA (40 itens) (ALSAQ40)
Prazo: 24 semanas
A alteração da linha de base no ALSAQ40 será comparada para o grupo tratado com RT001 versus placebo
24 semanas
Mudança da linha de base no SVC
Prazo: 24 semanas
A alteração da linha de base no SVC será comparada para o grupo tratado com RT001 versus placebo
24 semanas
Frequência, gravidade e relação com o medicamento do estudo de EAs e SAEs
Prazo: 24 semanas
A frequência, a gravidade e a relação com o medicamento do estudo de EAs e SAEs serão comparadas para o grupo tratado com RT001 versus placebo
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Biojiva LLC

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Leonard van den Berg, MD, UMC Utrecht

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
10 de março de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
28 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
28 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
21 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
1 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de junho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • RT001-014

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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