Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RT001 amyotrofisessa lateraaliskleroosissa

perjantai 27. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Biojiva LLC

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 2. vaiheen tutkimus RT001:n tehon, pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

RT001-014 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 tutkimus RT001:n tehon, pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Neljällekymmenelle koehenkilölle 4 EU:n toimipisteessä tehdään lähtötilannetutkimus, ja sitten heidät satunnaistetaan 1:1 saamaan joko RT001:tä tai lumelääkettä. Toistuvia käyntejä tehdään 2 kuukauden välein. Viimeinen käynti on 6 kuukauden iässä.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
43

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.
  • Nimi: Mark G Midei, MD
  • Puhelinnumero: +1 (410) 371-5357
  • Sähköposti: mark@retrotope.com

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
        • UMC Utrecht
  • Latvia
      • Riga, Latvia
        • Riga Stradins Universtiy
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi
        • Karolinska
  • Viro
      • Tartu, Viro
        • University of Tartu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen, jonka ikä on 20-75 vuotta allekirjoitetun suostumuksen ajankohtana
  2. Potilaat, jotka on määritelty "varmaksi ALS:ksi", "todennäköiseksi ALS:ksi" tai "todennäköiseksi laboratoriotuetuksi ALS:ksi", täyttivät Airlie Housen EL Escorialin tarkistetut diagnostiset kriteerit.
  3. ALSFRS-R > 20
  4. Potilaat, jotka voivat syödä aterian, eritellä tai liikkua yksin, eivätkä tarvitse apua jokapäiväisessä elämässä
  5. Potilaat, jotka ovat alle 3 vuotta ALS:n puhkeamisen jälkeen
  6. Tutkittavalla on tunnistettu, luotettava tutkimuskumppani (esim. hoitaja, perheenjäsen, sosiaalityöntekijä tai ystävä)
  7. Jos potilaat pystyvät asianmukaisesti antamaan suostumuksen tutkimukseen, mutta eivät voi allekirjoittaa itse sairauden pahenemisen vuoksi, kirjallinen tietoinen suostumus voidaan saada laillisesti valtuutetulta edustajalta, joka voi allekirjoittaa potilaiden puolesta vahvistettuaan potilaan suostumuksen tutkimukseen osallistumiseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sai hoitoa muilla kokeellisilla hoidoilla viimeisten 30 päivän aikana ennen ensimmäistä annosta
  2. Aiemmin hoidettu RT001:llä
  3. Kieltäytyminen lopettamasta kalaöljyjen tai muiden öljypohjaisten lisäravinteiden käyttöä tutkimuksen ajaksi (Seulonta viimeiseen tutkimusmenettelyyn asti)
  4. SVC < 70 seulonnassa
  5. Tutkittavalla on syöttöletku tai syöttöletkun tarve odotetaan ensimmäisten 24 viikon sisällä ilmoittautumisesta
  6. Tutkittava asuu ammattitaitoisessa sairaanhoito- tai dementian hoitolaitoksessa tai sinne on suunnitteilla pääsy opintojakson aikana
  7. Todisteet muista kliinisesti merkittävistä neurologisista häiriöistä kuin ALS:stä
  8. Potilaalla on tai on tällä hetkellä skitsofrenia, skitsoaffektiivinen häiriö tai kaksisuuntainen mielialahäiriö DSM-V- tai ICD-10-kriteerien mukaan
  9. Potilaalla on merkittävä keuhkosairaus, joka ei johdu ALS:stä tai joka tarvitsee hoitoja, jotka saattavat vaikeuttaa ALS:n hengitystoimintojen vaikutuksen arviointia
  10. Tutkittavalla on ollut merkittävä sairaus tai infektio, joka on vaatinut lääketieteellistä toimenpiteitä viimeisten 30 päivän aikana
  11. Nainen, joka imettää tai jolla on positiivinen raskaustesti
  12. Miesosallistuja tai hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka on seksuaalisesti aktiivinen ja ei halua/ei pysty käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ja tehokasta kaksoisesteen ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan
  13. Ei halua tai kykene noudattamaan tämän protokollan vaatimuksia, mukaan lukien minkä tahansa tilan (fyysinen, henkinen tai sosiaalinen) olemassaolo, joka todennäköisesti vaikuttaa potilaan kykyyn palata vierailuille aikataulun mukaisesti
  14. Alkoholin väärinkäyttö tai fyysinen opioidiriippuvuus viimeisten 2 vuoden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: RT001
RT001 960 mg kapseli. 3 kapselia kolme kertaa päivässä 4 viikon ajan, jonka jälkeen 3 kapselia kahdesti päivässä loput 20 viikkoa.
Lääke: RT001
RT001 8,64 g/d (3 kapselia TID) 1 kuukauden ajan, jonka jälkeen 5,76 g/d (3 kapselia BID) vielä 5 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • dideuteroitu linolihappoesteri
Placebo Comparator: Plasebo
Inaktiivinen vertailukapseli 960 mg (safloriöljy). 3 kapselia kolme kertaa päivässä 4 viikon ajan, jonka jälkeen 3 kapselia kahdesti päivässä loput 20 viikkoa.
Lääke: Plasebo
Lumevertailu: Plasebo Inaktiivinen vertailukapseli 960 mg/kapseli: 3 kapselia kolme kertaa vuorokaudessa 4 viikon ajan, jonka jälkeen 3 kapselia kahdesti vuorokaudessa loput 20 viikkoa.
Muut nimet:
  • safloriöljy

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta tarkistetussa ALS Functional Rating Scoreissa (ALSFRS-R) 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 24 viikkoa
ALSFRS-R:n muutosta lähtötasosta verrataan RT001-hoitoryhmässä plaseboon
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuoleman tai tietyn taudin etenemisen tilan yhdistelmä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Yhdistelmäpäätepisteen muutosta lähtötilanteesta verrataan RT001:llä hoidetussa ryhmässä plaseboon
24 viikkoa
Muutos lähtötasosta ALS-arviointikyselyssä (40 kohdetta) (ALSAQ40)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutosta lähtötilanteesta ALSAQ40:ssä verrataan RT001:llä hoidetussa ryhmässä plaseboon
24 viikkoa
Muutos lähtötasosta SVC:ssä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
SVC:n muutosta lähtötilanteesta verrataan RT001:llä hoidetussa ryhmässä plaseboon
24 viikkoa
AE ja SAE:n esiintymistiheys, vakavuus ja suhde tutkimuslääkkeeseen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
AE ja SAE:n esiintymistiheyttä, vakavuutta ja suhdetta tutkimuslääkkeeseen verrataan RT001-hoitoryhmässä plaseboon.
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Biojiva LLC

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Leonard van den Berg, MD, UMC Utrecht

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 17. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 17. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Sunnuntai 21. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 27. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • RT001-014

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia