RT001 en Esclerosis Lateral Amiotrófica

Criterios de inclusión:

1. Sujeto masculino o femenino con edad de 20 años a 75 años en el momento de la firma del consentimiento
2. Los pacientes que se definen como "ELA definitiva", "ELA probable" o "ELA respaldada por laboratorio probable", cumplieron con los criterios de diagnóstico revisados ​​de EL Escorial para Airlie House.
3. ALSFRS-R > 20
4. Pacientes que pueden comer, excretar o moverse solos y no necesitan ayuda en la vida cotidiana.
5. Pacientes de menos de 3 años después del inicio de la ELA
6. El sujeto tiene un compañero de estudio identificado y confiable (p. ej., cuidador, familiar, trabajador social o amigo)
7. Si los pacientes son debidamente capaces de dar su consentimiento para el estudio pero no pueden firmar por sí mismos debido al agravamiento de la condición de la enfermedad, se puede obtener el consentimiento informado por escrito de un representante legalmente autorizado que puede firmar en nombre de los pacientes después de confirmar el consentimiento de los pacientes para participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

1. Recibió tratamiento con otras terapias experimentales en los últimos 30 días antes de la primera dosis
2. Tratamiento recibido previamente con RT001
3. Negativa a suspender los aceites de pescado u otros suplementos a base de aceite durante la duración del estudio (detección hasta que se complete el último procedimiento del estudio)
4. SVC < 70 en la selección
5. El sujeto tiene una sonda de alimentación o se anticipa la necesidad de una sonda de alimentación dentro de las primeras 24 semanas después de la inscripción
6. El sujeto reside en un centro de enfermería especializada o de atención de la demencia, o se planifica la admisión a dicho centro durante el período de estudio
7. Evidencia de cualquier trastorno neurológico clínicamente significativo que no sea ELA
8. El sujeto tiene antecedentes o padece actualmente esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo o trastorno bipolar según los criterios DSM-V o ICD-10
9. El sujeto tiene un trastorno pulmonar significativo no atribuido a la ELA o que requiere tratamientos que pueden complicar la evaluación del efecto de la ELA sobre la función respiratoria.
10. El sujeto ha tenido una enfermedad o infección significativa que requiere intervención médica en los últimos 30 días
11. Mujer que está amamantando o tiene una prueba de embarazo positiva
12. Participante masculino o participante femenina en edad fértil, que es sexualmente activo y no quiere/no puede usar un método anticonceptivo de doble barrera médicamente aceptable y eficaz durante todo el estudio
13. No querer o no poder cumplir con los requisitos de este protocolo, incluida la presencia de cualquier condición (física, mental o social) que pueda afectar la capacidad del sujeto para regresar a las visitas programadas
14. Antecedentes, en los últimos 2 años, de abuso de alcohol o dependencia física de opioides