Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

RT001 при боковом амиотрофическом склерозе

27 июня 2025 г. обновлено: Biojiva LLC

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки эффективности, долгосрочной безопасности и переносимости RT001 у субъектов с боковым амиотрофическим склерозом

RT001-014 представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки эффективности, долгосрочной безопасности и переносимости RT001 у субъектов с боковым амиотрофическим склерозом.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Сорок испытуемых в 4 центрах ЕС пройдут базовое обследование, а затем будут рандомизированы 1:1 для получения либо RT001, либо плацебо. Повторные визиты будут происходить каждые 2 месяца. Последний визит будет в 6 месяцев.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
43

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Mark G Midei, MD
  • Номер телефона: +1 (410) 371-5357
  • Электронная почта: mark@retrotope.com

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина или женщина в возрасте от 20 до 75 лет на момент подписания согласия
  2. Пациенты, которые были определены как «определенный БАС», «вероятный БАС» или «вероятно лабораторно подтвержденный БАС», соответствовали диагностическим критериям, пересмотренным EL Escorial для Airlie House.
  3. АЛСФРС-Р > 20
  4. Пациенты, которые могут принимать пищу, испражняться или передвигаться самостоятельно и не нуждаются в помощи в повседневной жизни.
  5. Пациенты менее 3 лет после начала БАС
  6. У субъекта есть идентифицированный, надежный партнер по исследованию (например, опекун, член семьи, социальный работник или друг)
  7. Если пациенты должным образом способны дать согласие на исследование, но не могут подписать его самостоятельно из-за обострения заболевания, письменное информированное согласие может быть получено от законно уполномоченного представителя, который может подписать от имени пациентов после подтверждения согласия пациентов на участие в исследовании.

Критерий исключения:

  1. Получал лечение другими экспериментальными методами лечения в течение последних 30 дней до первой дозы
  2. Ранее лечился RT001
  3. Отказ от прекращения приема рыбьего жира или других добавок на основе масла на время исследования (скрининг до завершения последней процедуры исследования)
  4. SVC < 70 при скрининге
  5. Субъект имеет зонд для питания или потребность в зонде для питания ожидается в течение первых 24 недель после регистрации.
  6. Субъект проживает в учреждении квалифицированного сестринского ухода или в учреждении по уходу за деменцией, или госпитализация в такое учреждение планируется в течение периода исследования.
  7. Доказательства любого клинически значимого неврологического расстройства, кроме БАС.
  8. Субъект имеет в анамнезе или в настоящее время страдает шизофренией, шизоаффективным расстройством или биполярным расстройством в соответствии с критериями DSM-V или МКБ-10.
  9. Субъект имеет серьезное легочное заболевание, не связанное с БАС, или ему требуется лечение, которое может усложнить оценку влияния БАС на дыхательную функцию.
  10. Субъект перенес серьезное заболевание или инфекцию, требующую медицинского вмешательства в течение последних 30 дней.
  11. Женщина, кормящая грудью или имеющая положительный тест на беременность
  12. Участник мужского или женского пола детородного возраста, который ведет активную половую жизнь и не желает/не может использовать приемлемый с медицинской точки зрения и эффективный метод контрацепции с двойным барьером на протяжении всего исследования.
  13. Нежелание или неспособность соблюдать требования этого протокола, включая наличие любого состояния (физического, психического или социального), которое может повлиять на способность субъекта возвращаться для посещений в соответствии с графиком.
  14. Злоупотребление алкоголем или физическая опиоидная зависимость в анамнезе за последние 2 года.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: РТ001
RT001 Капсула 960 мг. 3 капсулы три раза в день в течение 4 недель, затем по 3 капсулы два раза в день в течение оставшихся 20 недель.
Лекарство: РТ001
RT001 8,64 г/день (3 капсулы три раза в день) в течение 1 месяца, затем 5,76 г/день (3 капсулы два раза в день) в течение дополнительных 5 месяцев
Другие имена:
  • дидейтерированный эфир линолевой кислоты
Плацебо Компаратор: Плацебо
Капсула неактивного компаратора 960 мг (сафлоровое масло). 3 капсулы три раза в день в течение 4 недель, затем по 3 капсулы два раза в день в течение оставшихся 20 недель.
Лекарство: Плацебо
Препарат сравнения плацебо: Капсула неактивного препарата сравнения плацебо 960 мг/капсула: 3 капсулы трижды в день в течение 4 недель, затем по 3 капсулы два раза в день в течение оставшихся 20 недель.
Другие имена:
  • сафлоровое масло

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в пересмотренной функциональной рейтинговой шкале БАС (ALSFRS-R) через 24 недели
Временное ограничение: 24 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в ALSFRS-R будет сравниваться для группы, получавшей RT001, с группой, получавшей плацебо.
24 недели

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Комбинация смерти или прогрессирования определенного состояния болезни
Временное ограничение: 24 недели
Изменение комбинированной конечной точки по сравнению с исходным уровнем будет сравниваться для группы, получавшей RT001, с группой, получавшей плацебо.
24 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике для оценки БАС (40 пунктов) (ALSAQ40)
Временное ограничение: 24 недели
Изменение ALSAQ40 по сравнению с исходным уровнем будет сравниваться для группы, получавшей RT001, с группой, получавшей плацебо.
24 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в SVC
Временное ограничение: 24 недели
Изменение SVC по сравнению с исходным уровнем будет сравниваться для группы, получавшей RT001, с группой, получавшей плацебо.
24 недели
Частота, тяжесть и связь с исследуемым препаратом НЯ и СНЯ
Временное ограничение: 24 недели
Частота, тяжесть и связь НЯ и СНЯ с исследуемым препаратом будут сравниваться для группы, получавшей RT001, по сравнению с плацебо.
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Biojiva LLC

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Leonard van den Berg, MD, UMC Utrecht

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
10 марта 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
28 июня 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
28 июня 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
17 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
21 февраля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
1 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
27 июня 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • RT001-014

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками