RT001 w stwardnieniu zanikowym bocznym

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 20 do 75 lat w momencie podpisania zgody
2. Pacjenci, których określono jako „zdecydowany ALS”, „prawdopodobny ALS” lub „prawdopodobny ALS potwierdzony laboratoryjnie”, spełniali kryteria diagnostyczne zmienione przez EL Escorial dla Airlie House.
3. ALSFRS-R > 20
4. Pacjenci, którzy mogą samodzielnie zjeść posiłek, wydalić lub poruszać się, nie potrzebują pomocy w życiu codziennym
5. Pacjenci mniej niż 3 lata po wystąpieniu ALS
6. Badany ma zidentyfikowanego, wiarygodnego partnera do badań (np. opiekuna, członka rodziny, pracownika socjalnego lub przyjaciela)
7. Jeżeli pacjenci są należycie zdolni do wyrażenia zgody na badanie, ale nie są w stanie samodzielnie złożyć podpisu z powodu zaostrzenia stanu chorobowego, pisemną świadomą zgodę można uzyskać od prawnie upoważnionego przedstawiciela, który może podpisać w imieniu pacjentów po potwierdzeniu zgody pacjentów na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

1. Otrzymał leczenie innymi terapiami eksperymentalnymi w ciągu ostatnich 30 dni przed podaniem pierwszej dawki
2. Wcześniej otrzymał leczenie RT001
3. Odmowa zaprzestania stosowania olejów rybich lub innych suplementów na bazie oleju na czas trwania badania (przesiew do zakończenia ostatniej procedury badawczej)
4. SVC < 70 podczas badania przesiewowego
5. Pacjent ma zgłębnik do karmienia lub przewiduje się potrzebę zgłębnika w ciągu pierwszych 24 tygodni po przyjęciu
6. Uczestnik przebywa w wykwalifikowanej placówce pielęgniarskiej lub placówce opieki nad osobami z demencją lub przyjęcie do takiej placówki jest planowane w okresie studiów
7. Dowody na jakiekolwiek klinicznie istotne zaburzenie neurologiczne inne niż ALS
8. Pacjent ma historię lub obecnie cierpi na schizofrenię, zaburzenie schizoafektywne lub zaburzenie afektywne dwubiegunowe zgodnie z kryteriami DSM-V lub ICD-10
9. Podmiot ma znaczące zaburzenie płucne nieprzypisane ALS lub który wymaga leczenia, które może skomplikować ocenę wpływu ALS na funkcje oddechowe
10. Podmiot miał poważną chorobę lub infekcję wymagającą interwencji medycznej w ciągu ostatnich 30 dni
11. Kobieta karmiąca piersią lub z pozytywnym wynikiem testu ciążowego
12. Uczestnik płci męskiej lub uczestnik płci żeńskiej w wieku rozrodczym, którzy są aktywni seksualnie i nie chcą/nie mogą stosować medycznie akceptowalnej i skutecznej metody kontroli urodzeń z podwójną barierą podczas całego badania
13. Niechęć lub niezdolność do spełnienia wymagań niniejszego protokołu, w tym obecność jakiegokolwiek stanu (fizycznego, psychicznego lub społecznego), który może wpłynąć na zdolność podmiotu do powrotu na zaplanowane wizyty
14. Historia w ciągu ostatnich 2 lat nadużywania alkoholu lub fizycznego uzależnienia od opioidów