RT001 bei Amyotropher Lateralsklerose

Einschlusskriterien:

1. Männliches oder weibliches Subjekt im Alter von 20 bis 75 Jahren zum Zeitpunkt der unterschriebenen Einwilligung
2. Patienten, die als „eindeutige ALS“, „wahrscheinliche ALS“ oder „wahrscheinlich laborunterstützte ALS“ definiert sind, erfüllten die von EL Escorial für Airlie House überarbeiteten diagnostischen Kriterien.
3. ALSFRS-R > 20
4. Patienten, die alleine essen, ausscheiden oder sich fortbewegen können und im Alltag keine Hilfe benötigen
5. Patienten, die weniger als 3 Jahre nach Beginn der ALS aufgetreten sind
6. Das Subjekt hat einen identifizierten, zuverlässigen Studienpartner (z. B. Betreuer, Familienmitglied, Sozialarbeiter oder Freund)
7. Wenn Patienten ordnungsgemäß zur Studieneinwilligung fähig sind, aber aufgrund einer Verschlechterung des Krankheitszustands nicht selbst unterschreiben können, kann eine schriftliche Einverständniserklärung von einem gesetzlich bevollmächtigten Vertreter eingeholt werden, der im Namen der Patienten unterschreiben kann, nachdem er die Zustimmung des Patienten zur Studienteilnahme bestätigt hat

Ausschlusskriterien:

1. Wurde innerhalb der letzten 30 Tage vor der ersten Dosis mit anderen experimentellen Therapien behandelt
2. Zuvor mit RT001 behandelt
3. Weigerung, Fischöle oder andere Nahrungsergänzungsmittel auf Ölbasis für die Dauer der Studie abzusetzen (Screening bis zum Abschluss des letzten Studienverfahrens)
4. SVC < 70 beim Screening
5. Das Subjekt hat eine Ernährungssonde oder die Notwendigkeit einer Ernährungssonde wird innerhalb der ersten 24 Wochen nach der Registrierung erwartet
6. Der Proband lebt in einer qualifizierten Pflege- oder Demenzeinrichtung oder die Aufnahme in eine solche Einrichtung ist während des Studienzeitraums geplant
7. Nachweis einer anderen klinisch signifikanten neurologischen Störung als ALS
8. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von oder hat derzeit Schizophrenie, schizoaffektive Störung oder bipolare Störung gemäß DSM-V- oder ICD-10-Kriterien
9. Das Subjekt hat eine signifikante Lungenerkrankung, die nicht auf ALS zurückzuführen ist, oder die Behandlungen benötigt, die die Bewertung der Wirkung von ALS auf die Atemfunktion erschweren könnten
10. Das Subjekt hatte in den letzten 30 Tagen eine schwere Krankheit oder Infektion, die eine medizinische Intervention erforderte
11. Frauen, die stillen oder einen positiven Schwangerschaftstest haben
12. Männlicher Teilnehmer oder weiblicher Teilnehmer im gebärfähigen Alter, der sexuell aktiv und nicht bereit / nicht in der Lage ist, während der gesamten Studie eine medizinisch akzeptable und wirksame doppelte Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden
13. Nicht bereit oder nicht in der Lage, die Anforderungen dieses Protokolls zu erfüllen, einschließlich des Vorhandenseins eines Zustands (körperlich, geistig oder sozial), der wahrscheinlich die Fähigkeit des Subjekts beeinträchtigt, wie geplant zu Besuchen zurückzukehren
14. Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch oder körperlicher Opioidabhängigkeit innerhalb der letzten 2 Jahre