Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RT001 i amyotrofisk lateral sklerose

27. juni 2025 opdateret af: Biojiva LLC

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 2-studie for at vurdere effektivitet, langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af RT001 hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose

RT001-014 er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 2-studie til vurdering af effektivitet, langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af RT001 hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Fyrre forsøgspersoner på 4 EU-steder vil gennemgå baseline-undersøgelse og derefter blive randomiseret 1:1 til at modtage enten RT001 eller placebo. Gentagne besøg vil forekomme hver 2. måned. Det sidste besøg vil være på 6 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
43

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Estland
      • Tartu, Estland
        • University of Tartu
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • UMC Utrecht
  • Letland
      • Riga, Letland
        • Riga Stradins Universtiy
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde med alderen 20 år til 75 år på tidspunktet for underskrevet samtykke
  2. Patienter, der er defineret som "definitiv ALS", "sandsynlig ALS" eller "sandsynlig-laboratorie-understøttet ALS," opfyldte diagnostiske kriterier revideret EL Escorial for Airlie House.
  3. ALSFRS-R > 20
  4. Patienter, der kan spise et måltid, udskille eller bevæge sig alene med sig selv, og som ikke har brug for hjælp i hverdagen
  5. Patienter under 3 år efter debut af ALS
  6. Forsøgspersonen har en identificeret, pålidelig studiepartner (f.eks. omsorgsperson, familiemedlem, socialrådgiver eller ven)
  7. Hvis patienter er behørigt i stand til at give samtykke til undersøgelsen, men ikke selv er i stand til at underskrive på grund af forværring af sygdomstilstanden, kan der indhentes skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, som kan underskrive på vegne af patienterne efter bekræftelse af patienternes samtykke til deltagelse i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  1. Modtog behandling med andre eksperimentelle terapier inden for de sidste 30 dage før den første dosis
  2. Tidligere modtaget behandling med RT001
  3. Afvisning af at stoppe med fiskeolier eller andre oliebaserede kosttilskud under undersøgelsens varighed (screening indtil sidste undersøgelsesprocedure afsluttet)
  4. SVC < 70 ved screening
  5. Forsøgspersonen har en sonde, eller der forventes behov for en sonde inden for de første 24 uger efter indskrivning
  6. Forsøgspersonen er bosat på et faglært pleje- eller demenscenter, eller der er planlagt indlæggelse på et sådant i studieperioden
  7. Beviser for enhver anden klinisk signifikant neurologisk lidelse end ALS
  8. Forsøgspersonen har en historie med eller har i øjeblikket skizofreni, skizoaffektiv lidelse eller bipolar lidelse i henhold til DSM-V eller ICD-10 kriterier
  9. Forsøgspersonen har en signifikant lungesygdom, der ikke tilskrives ALS, eller som kræver behandlinger, der kan komplicere evalueringen af ​​effekten af ​​ALS på åndedrætsfunktionen
  10. Forsøgspersonen har haft en betydelig sygdom eller infektion, der kræver lægelig indgriben inden for de seneste 30 dage
  11. Kvinde, der ammer eller har en positiv graviditetstest
  12. Mandlig deltager eller kvindelig deltager i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktiv og uvillig/ude af stand til at bruge en medicinsk acceptabel og effektiv præventionsmetode med dobbelt barriere gennem hele undersøgelsen
  13. Uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i denne protokol, herunder tilstedeværelsen af ​​enhver tilstand (fysisk, mental eller social), der sandsynligvis vil påvirke forsøgspersonens evne til at vende tilbage til besøg som planlagt
  14. Anamnese inden for de sidste 2 år med alkoholmisbrug eller fysisk opioidafhængighed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: RT001
RT001 960 mg kapsel. 3 kapsler TID i 4 uger, efterfulgt af 3 kapsler BID i de resterende 20 uger.
Medicin: RT001
RT001 8,64 g/d (3 kapsler TID) i 1 måned efterfulgt af 5,76 g/d (3 kapsler BID) i yderligere 5 måneder
Andre navne:
  • di-deutereret linolsyreester
Placebo komparator: Placebo
Inaktiv komparatorkapsel 960 mg (safflorolie). 3 kapsler TID i 4 uger, efterfulgt af 3 kapsler BID i de resterende 20 uger.
Medicin: Placebo
Placebo Comparator: Placebo Inaktiv komparatorkapsel 960 mg/kapsel: 3 kapsler tre gange dagligt i 4 uger, efterfulgt af 3 kapsler 2 gange dagligt i de resterende 20 uger.
Andre navne:
  • solsikkeolie

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den reviderede ALS Functional Rating Score (ALSFRS-R) efter 24 uger
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i ALSFRS-R vil blive sammenlignet for den RT001-behandlede gruppe versus placebo
24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensætning af død eller en specificeret tilstand af sygdomsprogression
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i det sammensatte endepunkt vil blive sammenlignet for den RT001-behandlede gruppe versus placebo
24 uger
Ændring fra baseline i ALS-vurderingsspørgeskema (40 elementer) (ALSAQ40)
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i ALSAQ40 vil blive sammenlignet for den RT001-behandlede gruppe versus placebo
24 uger
Ændring fra baseline i SVC
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i SVC vil blive sammenlignet for den RT001-behandlede gruppe versus placebo
24 uger
Hyppighed, sværhedsgrad og forhold til undersøgelse af lægemiddel af AE'er og SAE'er
Tidsramme: 24 uger
Hyppighed, sværhedsgrad og forhold til undersøgelseslægemidlet af AE'er og SAE'er vil blive sammenlignet for den RT001-behandlede gruppe versus placebo
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Biojiva LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Leonard van den Berg, MD, UMC Utrecht

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. juni 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RT001-014

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger