Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti LIB003 u pacientů s HeFH na perorální léčbě lipidy, kteří potřebují další snížení LDL-C (LIBerate-FH)

8. prosince 2023 aktualizováno: LIB Therapeutics LLC

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti LIB003 u pacientů s heterozygotní FH na stabilní terapii snižující hladinu lipidů vyžadující další snížení LDL-C

Tato studie má zhodnotit snížení LDL-C v týdnu 24 a průměr z týdnů 22 a 24 s měsíčním Q4W (≤31 dnů) dávkováním LIB003 300 mg podávaným subkutánně (SC) ve srovnání s placebem u pacientů ve věku 18 let nebo starších s heterozygotní FH na stabilní dietě a perorální medikamentózní léčbě snižující LDL-C.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 v délce 24 týdnů. Bude zařazeno přibližně 600 mužů a žen ve věku ≥ 18 let s klinicky nebo geneticky heterozygotní FH, kteří splňují kritéria pro zařazení a vyloučení. Pacienti budou randomizováni v poměru 2:1 k LIB003 (400 pacientů) nebo placebu (200 pacientů), kterým bude podáván SC Q4W (≤31 dní). Studie se bude skládat z období screeningu a období léčby. Celková doba trvání studie bude až 35 týdnů, což zahrnuje až 11týdenní období screeningu (které může zahrnovat až 8týdenní vymývání) a 24 týdnů léčby studovaným lékem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
478

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 12000
        • Department of Medicine, Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Izrael, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital,
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Carbohydrate and Lipid Metabolism Research Unit
    • Western Province
      • Cape Town, Western Province, Jižní Afrika, 7925
        • Division of Lipidology, Department of Medicine University of Cape Town
  • Krocan
    • Bornova
      • İzmir, Bornova, Krocan, 35040
        • Ege University Medical School
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0586
        • Lipid Clinic, Oslo University Hospital
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45227
        • Metabolic & Atherosclerosis Research Center (MARC)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytnutí písemného a podepsaného informovaného souhlasu před jakýmkoli postupem specifickým pro studii;
  • Hmotnost ≥40 kg (88 liber) a index tělesné hmotnosti (BMI) ≥17 a ≤42 kg/m2;
  • Diagnóza definitivního, pravděpodobného nebo možného HeFH na základě klinických kritérií (kritéria Simon Broome registru nebo kritéria sítě Dutch Lipid Clinics [DLC]) nebo genotypizace a při definované návštěvě způsobilosti (screening nebo postwashout/stabilizace)
  • LDL-C ≥ 70 mg/dl (pokud je velmi vysoké riziko KVO) nebo ≥ 100 mg/dl (pokud je vysoké riziko KVO) a TG ≤ 400 mg/dl při stabilní perorální léčbě snižující lipidy (např. maximálně tolerováno statin s ezetimibem nebo bez něj); Pacienti neschopní tolerovat schválené dávky statinu mohou užívat nižší než schválené dávky a méně často než denně, pokud je dávka a frekvence dávkování konzistentní.
  • Pacienti s dokumentovanou neschopností tolerovat jakýkoli statin v jakékoli dávce nebo s rhabdomyolýzou v anamnéze a neschopní tolerovat jakékoli jiné povolené perorální hypolipidemikum, a tedy bez hypolipidemické léčby, musí mít LDL-C ≥190 mg/dl (4,9 mmol/l) při screeningové návštěvě, pokud nemají zdokumentovanou patogenní variantu FH;
  • Stabilní dieta a další perorální terapie snižující lipidy kromě statinů a ezetimibu včetně sekvestrantů žlučových kyselin, sloučenin OM-3, fenofibrátu, bezafibrátu, kyseliny nikotinové a kyseliny bempedoové nebo jejich kombinací po dobu alespoň 4 týdnů
  • Pacienti na PCSK9 mAb v dávce 75 mg, 140 mg nebo 150 mg Q2W musí podstoupit vymývací období ≥ 4 týdny po poslední dávce; pro pacienty s dávkou 300 mg nebo 420 mg Q4W (≤31 dní) je vymývací období ≥8 týdnů po poslední dávce;
  • Ženy ve fertilním věku musí používat vysoce účinnou formu antikoncepce, pokud jsou sexuálně aktivní a mít negativní těhotenský test v moči při poslední screeningové návštěvě

Kritéria vyloučení:

  • Použití zakázaných perorálních látek snižujících lipidy mipomersen nebo lomitapid do 6 měsíců od screeningu, gemfibrozil do 6 týdnů od screeningové návštěvy nebo LDL/plazmatická aferéza během 2 měsíců před 1. dnem;
  • Dokumentovaná historie HoFH definovaná klinicky nebo geneticky
  • Anamnéza jakéhokoli předchozího nebo aktivního klinického stavu nebo akutního a/nebo nestabilního systémového onemocnění ohrožujícího zařazení pacienta, podle uvážení zkoušejícího.
  • Ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, nepoužívají nebo nechtějí používat vysoce účinnou formu antikoncepce, jsou těhotné nebo kojící nebo mají pozitivní těhotenský test v moči při poslední screeningové návštěvě;
  • Středně těžká až těžká renální dysfunkce, definovaná jako eGFR <30 ml/min/1,73 m2
  • Aktivní onemocnění jater nebo jaterní dysfunkce, transplantace jater v anamnéze a/nebo AST nebo ALT > 2,5 × ULN
  • Nekontrolované onemocnění štítné žlázy: hypertyreóza nebo hypotyreóza definovaná pomocí TSH <LLN nebo >1,5 × ULN, v tomto pořadí,
  • nekontrolovaný DM typu 1 nebo typu 2 (glukóza nalačno ≥ 200 mg/dl nebo HbA1c ≥ 9 %;
  • Plánovaná srdeční operace nebo revaskularizace;
  • Srdeční selhání New York Heart Association III-IV
  • předchozí léčba LIB003 nebo jakýmkoli adnektinovým produktem;
  • Jakékoli jiné zjištění, které by podle názoru zkoušejícího ohrozilo bezpečnost pacienta nebo jeho účast ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: LIB003 (lerodalcibep)
300 mg (1,2 ml) SC Q4W
Lék: lerodalcibep
300 mg Q4W
Ostatní jména:
  • LIB003
Komparátor placeba: Placebo
1,2 ml SC Q4W
Lék: lerodalcibep
300 mg Q4W
Ostatní jména:
  • LIB003

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny LDL-C oproti výchozí hodnotě ve srovnání s placebem
Časové okno: 24 týdnů
LS průměrná procentuální změna LDL-cholesterolu ve srovnání s placebem
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě podle hodnocení lékařského slovníku pro regulační činnosti
Časové okno: 24 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) podle lékařského slovníku pro regulační aktivity jako mírný, střední nebo závažný ve srovnání s placebem
24 týdnů
Změna v bezsérovém PCSK9 s LIB003 ve srovnání s placebem
Časové okno: 24 týdnů
Změna v procentech střední hodnoty LS mezi LIB003 a placebem
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
LIB Therapeutics LLC

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Medpace, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: David Kallend, MB BCh, LIB Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. prosince 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LIB003-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení