Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo para avaliar a eficácia e a segurança de LIB003 em pacientes com HFHe em terapia lipídica oral que necessitam de redução adicional de LDL-C (LIBerate-FH)

8 de dezembro de 2023 atualizado por: LIB Therapeutics LLC

Estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de LIB003 em pacientes heterozigotos com HF em terapia estável de redução de lipídios que requerem redução adicional de LDL-C

Este estudo avalia as reduções de LDL-C na semana 24 e a média das semanas 22 e 24 com dosagem mensal Q4W (≤31 dias) de LIB003 300 mg administrado por via subcutânea (SC) em comparação com placebo em pacientes de 18 anos ou mais com HF heterozigótica em dieta estável e terapia oral com drogas redutoras do LDL-C.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Um estudo de Fase 3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com duração de 24 semanas. Serão inscritos aproximadamente 600 homens e mulheres com idade ≥18 anos com HF heterozigótica clínica ou genética que preencham os critérios de inclusão e exclusão. Os pacientes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para LIB003 (400 pacientes) ou placebo (200 pacientes) administrado SC Q4W (≤31 dias). O estudo consistirá em um período de triagem e um período de tratamento. A duração total do estudo será de até 35 semanas, incluindo um período de triagem de até 11 semanas (que pode incluir até 8 semanas de washout) e 24 semanas de tratamento medicamentoso do estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
478

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
        • Metabolic & Atherosclerosis Research Center (MARC)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 12000
        • Department of Medicine, Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital,
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0586
        • Lipid Clinic, Oslo University Hospital
  • Peru
    • Bornova
      • İzmir, Bornova, Peru, 35040
        • Ege University Medical School
  • África do Sul
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
        • Carbohydrate and Lipid Metabolism Research Unit
    • Western Province
      • Cape Town, Western Province, África do Sul, 7925
        • Division of Lipidology, Department of Medicine University of Cape Town

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Fornecimento de consentimento informado por escrito e assinado antes de qualquer procedimento específico do estudo;
  • Peso ≥40 kg (88 lbs) e índice de massa corporal (IMC) ≥17 e ≤42 kg/m2;
  • Diagnóstico de HFHe definitiva, provável ou possível com base em critérios clínicos (critérios de registro de Simon Broome ou Critérios da rede Dutch Lipid Clinics [DLC]) ou genotipagem e na visita de elegibilidade definida (triagem ou pós-lavagem/estabilização)
  • LDL-C ≥70 mg/dL (se for de risco muito alto para DCV) ou ≥100 mg/dL (se for de alto risco para DCV) e TG ≤400 mg/dL enquanto estiver em terapia medicamentosa oral hipolipemiante estável (p. estatina com ou sem ezetimiba); Pacientes incapazes de tolerar doses aprovadas de uma estatina podem tomar doses menores do que as aprovadas e com menos frequência do que diariamente, desde que a dose e a frequência de dosagem sejam consistentes.
  • Pacientes com documentação de incapacidade de tolerar qualquer estatina em qualquer dose, ou história de rabdomiólise, e incapazes de tolerar qualquer outro agente hipolipemiante oral permitido e, portanto, sem terapia hipolipemiante, devem ter um LDL-C ≥190 mg/dL (4,9 mmol/L) na visita de triagem, a menos que tenham uma variante patogênica de FH documentada;
  • Dieta estável e outras terapias orais hipolipemiantes, além de estatinas e ezetimiba, incluindo sequestrantes de ácidos biliares, compostos OM-3, fenofibrato, bezafibrato, ácido nicotínico e ácido bempedoico ou combinações dos mesmos por pelo menos 4 semanas
  • Os pacientes em um mAb de PCSK9 em uma dose de 75 mg, 140 mg ou 150 mg Q2W devem passar por um período de eliminação de ≥4 semanas após a última dose; para aqueles em uma dose de 300 mg ou 420 mg Q4W (≤31 dias), o período de washout é ≥8 semanas após a última dose;
  • Mulheres com potencial para engravidar devem usar uma forma altamente eficaz de contracepção se forem sexualmente ativas e tiverem teste de gravidez de urina negativo na última visita de triagem

Critério de exclusão:

  • Uso de agentes redutores de lipídios orais proibidos, mipomersen ou lomitapida, dentro de 6 meses após a triagem, gemfibrozil, dentro de 6 semanas, da visita de triagem ou aférese de LDL/plasma, dentro de 2 meses antes do Dia 1;
  • História documentada de HFHo definida clínica ou geneticamente
  • Histórico de qualquer condição clínica prévia ou ativa ou doença sistêmica aguda e/ou instável que comprometa a inclusão do paciente, a critério do Investigador.
  • Mulheres com potencial para engravidar que são sexualmente ativas, não usam ou não querem usar uma forma altamente eficaz de contracepção, grávidas ou amamentando, ou que tenham um teste de gravidez de urina positivo na última consulta de triagem;
  • Disfunção renal moderada a grave, definida como eGFR <30 mL/min/1,73m2
  • Doença hepática ativa ou disfunção hepática, história de transplante de fígado e/ou AST ou ALT > 2,5 × o LSN
  • Doença tireoidiana não controlada: hipertireoidismo ou hipotireoidismo, conforme definido por TSH <LLN ou >1,5 × LSN, respectivamente,
  • DM tipo 1 ou tipo 2 não controlado (glicemia de jejum ≥200 mg/dL ou HbA1c ≥9%;
  • Cirurgia cardíaca planejada ou revascularização;
  • Insuficiência cardíaca III-IV da New York Heart Association
  • Tratamento prévio com LIB003 ou qualquer produto adnectina;
  • Qualquer outro achado que, na opinião do Investigador, comprometa a segurança do paciente ou a participação no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: LIB003 (lerodalcibep)
300 mg (1,2 mL) SC Q4W
Medicamento: lerodalcibep
300 mg Q4W
Outros nomes:
  • LIB003
Comparador de Placebo: Placebo
1,2 mL SC Q4W
Medicamento: lerodalcibep
300 mg Q4W
Outros nomes:
  • LIB003

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base em comparação com o placebo no nível de LDL-C
Prazo: 24 semanas
Alteração percentual média de LS no colesterol LDL em comparação com placebo
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado pelo Dicionário Médico para Atividades Regulatórias
Prazo: 24 semanas
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE), conforme avaliado pelo Dicionário Médico para Atividades Regulatórias como leve, moderado ou grave em comparação com o placebo
24 semanas
Alteração na PCSK9 livre de soro com LIB003 em comparação com placebo
Prazo: 24 semanas
Alteração na média percentual de LS entre LIB003 e placebo
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
LIB Therapeutics LLC

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Medpace, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: David Kallend, MB BCh, LIB Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
22 de abril de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de julho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
5 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
10 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
15 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
11 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de dezembro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • LIB003-004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações