Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová korekce v autologních CD34+ hematopoetických kmenových buňkách (HbS až HbA) k léčbě těžké srpkovité anémie (Restore)

30. června 2026 aktualizováno: Kamau Therapeutics

Studie fáze I/II GPH101 v autologních CD34+ hematopoetických kmenových buňkách za účelem přeměny HbS na HbA pro léčbu těžké srpkovité anémie

Tato studie je první u člověka, jednoramenná, otevřená studie fáze I/II GPH101 u přibližně 15 účastníků s diagnostikovanou závažnou srpkovitou anémií. Primárním cílem je vyhodnotit bezpečnost léčby u této populace pacientů, stejně jako předběžná účinnost a farmakodynamická data.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účastníci s diagnózou závažného SCD dostanou GPH101 prostřednictvím IV infuze po myeloablativním kondicionování v autologním prostředí HSCT.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashley Gray, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monica Bhatia, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 40 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ≥12 až ≤ 40 let
  • Závažné onemocnění, jak je definováno tím, že jste prodělali alespoň jednu z následujících příhod souvisejících s SCD i přes vhodná podpůrná opatření:
  • opakující se těžké VOC (≥ 4 epizody v předchozích 2 letech)
  • ACS (≥ 2 epizody za předchozí 2 roky s alespoň jednou epizodou za poslední rok)
  • Stav výkonnosti Lansky/Karnofsky ≥ 80

Kritéria vyloučení:

  • K dispozici 10/10 sourozeneckého dárce shodného s HLA
  • Předchozí HSCT nebo genová terapie
  • Předchozí nebo současná malignita nebo myeloproliferativní nebo významná porucha koagulace nebo imunodeficience
  • Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce
  • Těhotenství nebo kojení u ženy po porodu
  • Přítomnost chromozomální abnormality/mutace, která může účastníka vystavit zvýšenému riziku MDS nebo AML podle úsudku zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: nula-cel Drug Product
nula-cel Drug Product je lidský autologní produkt HSPC upravený CRISPR-Cas9 a opravený srpkovitou mutací.
Genetický: nula-cel Drug Product
nula-cel se podává prostřednictvím IV infuze po myeloablativním kondicionačním režimu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů, kteří dosáhnou přihojení neutrofilů
Časové okno: 42 dní po infuzi
42 dní po infuzi
Míra výskytu úmrtnosti související s léčbou
Časové okno: 100 dní po infuzi
100 dní po infuzi
Míra výskytu úmrtnosti související s léčbou
Časové okno: 12 měsíců po infuzi
12 měsíců po infuzi
Celkové přežití
Časové okno: 24 měsíců po infuzi
24 měsíců po infuzi
Frekvence a závažnost AE/SAE
Časové okno: 24 měsíců po infuzi
24 měsíců po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Hodnocení úrovní genové korekce v periferních myeloidních buňkách
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Hodnocení dospělého Hgb jako procento celkového Hgb
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Vyhodnocení HbS jako procento celkového Hgb
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Celkový Hgb bez transfuzní podpory indikované onemocněním
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Změna v požadavcích na transfuzi anualizovaných sbalených červených krvinek (pRBC) (objem a frekvence) pro indikace SCD
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Podíl účastníků s úplným vyřešením závažných vazookluzivních krizí (sVOC)
Časové okno: v průběhu času, od 6 měsíců do 18 měsíců po infuzi
v průběhu času, od 6 měsíců do 18 měsíců po infuzi
Míra výskytu jakýchkoli sVOC
Časové okno: v průběhu času, od 6 měsíců do dokončení studie, až do 24 měsíců po infuzi
v průběhu času, od 6 měsíců do dokončení studie, až do 24 měsíců po infuzi
Podíl účastníků dosahujících HbS
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Hodnocení exprese globinového řetězce ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Kamau Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. listopadu 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KMAU-001-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení