Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genkorrektion i autologe CD34+ hæmatopoietiske stamceller (HbS til HbA) til behandling af svær seglcellesygdom (Restore)

30. juni 2026 opdateret af: Kamau Therapeutics

En fase I/II undersøgelse af GPH101 i autologe CD34+ hæmatopoietiske stamceller til at konvertere HbS til HbA til behandling af svær seglcellesygdom

Dette studie er et første-i-menneskeligt, enkeltarm, åbent fase I/II-studie af GPH101 med ca. 15 deltagere, diagnosticeret med svær seglcellesygdom. Det primære formål er at evaluere sikkerheden af ​​behandlingen i denne patientpopulation samt foreløbige effekt og farmakodynamiske data.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Deltagere diagnosticeret med svær SCD vil modtage GPH101 via IV-infusion efter myeloablativ konditionering i en autolog HSCT-indstilling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ledende efterforsker:
          • Ashley Gray, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Monica Bhatia, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 40 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • ≥12 til ≤ 40 år
  • Alvorlig sygdom, som defineret ved at have oplevet mindst én af følgende SCD-relaterede hændelser på trods af passende støttende foranstaltninger:
  • tilbagevendende svær VOC (≥ 4 episoder i de foregående 2 år)
  • ACS (≥ 2 episoder i de foregående 2 år med mindst én episode i det seneste år)
  • Lansky/Karnofsky præstationsstatus på ≥ 80

Ekskluderingskriterier:

  • Tilgængelig 10/10 HLA-matchet søskendedonor
  • Tidligere HSCT eller genterapi
  • Tidligere eller nuværende malignitet eller myeloproliferativ eller en signifikant koagulations- eller immundefektsygdom
  • Klinisk signifikant og aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion
  • Graviditet eller amning hos en kvinde efter fødslen
  • Tilstedeværelse af en kromosomal abnormitet/mutation, der kan sætte deltageren i en øget risiko for MDS eller AML efter investigators vurdering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: nula-cel lægemiddelprodukt
nula-cel lægemiddelprodukt er et humant autologt CRISPR-Cas9-redigeret og seglmutationskorrigeret HSPC-produkt.
Genetisk: nula-cel lægemiddelprodukt
nula-cel administreres via IV-infusion efter et myeloablativt konditioneringsregime

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter, der når neutrofil engraftment
Tidsramme: 42 dage efter infusion
42 dage efter infusion
Incidensrate af behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 100 dage efter infusion
100 dage efter infusion
Incidensrate af behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 12 måneder efter infusion
12 måneder efter infusion
Samlet overlevelse
Tidsramme: 24 måneder efter infusion
24 måneder efter infusion
Hyppighed og sværhedsgrad af AE'er/SAE'er
Tidsramme: 24 måneder efter infusion
24 måneder efter infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Tid til neutrofil engraftment
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Tid til trombocyttransplantation
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Evaluering af genkorrektionsniveauer i perifere myeloidceller
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Evaluering af voksen Hgb i procent af samlet Hgb
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Evaluering af HbS i procent af total Hgb
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Total Hgb uden sygdomsindiceret transfusionsstøtte
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Ændring i årlige pakkede røde blodlegemer (pRBC) transfusionskrav (volumen og frekvens) for SCD-indikationer
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Andel af deltagere med fuldstændig opløsning af alvorlige vaso-okklusive kriser (sVOC'er)
Tidsramme: over tid, fra 6 måneder til 18 måneder efter infusion
over tid, fra 6 måneder til 18 måneder efter infusion
Incidensrate for eventuelle sVOC'er
Tidsramme: over tid, fra 6 måneder til studiets afslutning, op til 24 måneder efter infusion
over tid, fra 6 måneder til studiets afslutning, op til 24 måneder efter infusion
Andel af deltagere, der opnår HbS
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Evaluering af globinkædeekspression sammenlignet med baseline
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Kamau Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. november 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • KMAU-001-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger