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Genkorrektur in autologen CD34+ hämatopoetischen Stammzellen (HbS zu HbA) zur Behandlung schwerer Sichelzellanämie (Restore)

30. Juni 2026 aktualisiert von: Kamau Therapeutics

Eine Phase-I/II-Studie mit GPH101 in autologen CD34+ hämatopoetischen Stammzellen zur Umwandlung von HbS in HbA zur Behandlung schwerer Sichelzellenanämie

Diese Studie ist eine erste, einarmige, offene Phase-I/II-Studie am Menschen mit GPH101 an etwa 15 Teilnehmern, bei denen eine schwere Sichelzellanämie diagnostiziert wurde. Das primäre Ziel ist die Bewertung der Sicherheit der Behandlung bei dieser Patientenpopulation sowie vorläufiger Wirksamkeits- und pharmakodynamischer Daten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer, bei denen ein schwerer SCD diagnostiziert wurde, erhalten GPH101 per IV-Infusion nach myeloablativer Konditionierung in einer autologen HSCT-Umgebung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Hauptermittler:
          • Ashley Gray, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Monica Bhatia, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 40 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ≥12 bis ≤ 40 Jahre
  • Schwere Krankheit, definiert als das Auftreten von mindestens einem der folgenden SCD-bedingten Ereignisse trotz geeigneter unterstützender Pflegemaßnahmen:
  • wiederkehrende schwere VOC (≥ 4 Episoden in den vorangegangenen 2 Jahren)
  • ACS (≥ 2 Episoden in den letzten 2 Jahren mit mindestens einer Episode im letzten Jahr)
  • Lansky/Karnofsky-Leistungsstatus von ≥ 80

Ausschlusskriterien:

  • Verfügbarer 10/10 HLA-angepasster Geschwisterspender
  • Vorherige HSZT oder Gentherapie
  • Frühere oder aktuelle Malignität oder myeloproliferative oder eine signifikante Gerinnungs- oder Immunschwächestörung
  • Klinisch signifikante und aktive bakterielle, virale, pilzliche oder parasitäre Infektion
  • Schwangerschaft oder Stillzeit bei einer Frau nach der Geburt
  • Vorhandensein einer chromosomalen Anomalie/Mutation, die den Teilnehmer nach Einschätzung des Prüfers einem erhöhten Risiko für MDS oder AML aussetzen kann

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Nula-Cel-Arzneimittel
Das Arzneimittelprodukt nula-cel ist ein humanes autologes CRISPR-Cas9-editiertes und Sichelmutation-korrigiertes HSPC-Produkt.
Genetisch: Nula-Cel-Arzneimittel
Nula-Cel wird über eine intravenöse Infusion im Anschluss an eine myeloablative Konditionierungskur verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Patienten, die eine Neutrophilentransplantation erreichen
Zeitfenster: 42 Tage nach der Infusion
42 Tage nach der Infusion
Inzidenzrate der behandlungsbedingten Mortalität
Zeitfenster: 100 Tage nach der Infusion
100 Tage nach der Infusion
Inzidenzrate der behandlungsbedingten Mortalität
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
12 Monate nach der Infusion
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 24 Monate nach der Infusion
24 Monate nach der Infusion
Häufigkeit und Schweregrad von UE/SUE
Zeitfenster: 24 Monate nach der Infusion
24 Monate nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Zeit bis zur Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Bewertung der Genkorrekturwerte in peripheren myeloischen Zellen
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Bewertung des Hgb von Erwachsenen als Prozentsatz des Gesamt-Hgb
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Auswertung von HbS in Prozent von Gesamt-Hgb
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Gesamt-Hgb ohne krankheitsbedingte Transfusionsunterstützung
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Änderung des jährlichen Transfusionsbedarfs an Erythrozytenkonzentraten (pRBC) (Volumen und Häufigkeit) für SCD-Indikationen
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Anteil der Teilnehmer mit vollständiger Auflösung schwerer vasookklusiver Krisen (sVOCs)
Zeitfenster: im Laufe der Zeit, von 6 Monaten bis 18 Monaten nach der Infusion
im Laufe der Zeit, von 6 Monaten bis 18 Monaten nach der Infusion
Häufigkeit von sVOCs
Zeitfenster: im Laufe der Zeit, von 6 Monaten bis zum Abschluss der Studie, bis zu 24 Monate nach der Infusion
im Laufe der Zeit, von 6 Monaten bis zum Abschluss der Studie, bis zu 24 Monate nach der Infusion
Anteil der Teilnehmer, die HbS erreichen
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Bewertung der Globinkettenexpression im Vergleich zur Grundlinie
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Kamau Therapeutics

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • KMAU-001-001

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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