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Correzione genica nelle cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe (da HbS a HbA) per il trattamento dell'anemia falciforme grave (Restore)

30 giugno 2026 aggiornato da: Kamau Therapeutics

Uno studio di fase I/II su GPH101 nelle cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe per convertire l'HbS in HbA per il trattamento dell'anemia falciforme grave

Questo studio è un primo studio di Fase I/II in aperto, a braccio singolo, su GPH101 in circa 15 partecipanti, con diagnosi di anemia falciforme grave. L'obiettivo primario è valutare la sicurezza del trattamento in questa popolazione di pazienti, nonché l'efficacia preliminare e i dati farmacodinamici.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I partecipanti con diagnosi di SCD grave riceveranno GPH101 tramite infusione endovenosa dopo il condizionamento mieloablativo in un ambiente HSCT autologo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Investigatore principale:
          • Ashley Gray, MD
        • Contatto:
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Monica Bhatia, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 40 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ≥12 a ≤ 40 anni
  • Malattia grave, come definita dall'aver sperimentato almeno uno dei seguenti eventi correlati alla MCI nonostante le adeguate misure di assistenza di supporto:
  • VOC grave ricorrente (≥ 4 episodi nei 2 anni precedenti)
  • SCA (≥ 2 episodi nei 2 anni precedenti con almeno un episodio nell'ultimo anno)
  • Performance status Lansky/Karnofsky ≥ 80

Criteri di esclusione:

  • Disponibile donatore fratello 10/10 compatibile con HLA
  • Precedente HSCT o terapia genica
  • Pregresso o attuale tumore maligno o mieloproliferativo o un disturbo significativo della coagulazione o da immunodeficienza
  • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria clinicamente significativa e attiva
  • Gravidanza o allattamento in una donna dopo il parto
  • Presenza di un'anomalia/mutazione cromosomica che può esporre il partecipante a un rischio maggiore di MDS o AML secondo il giudizio dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Prodotto farmaceutico nula-cel
Il prodotto farmaceutico nula-cel è un prodotto HSPC umano autologo modificato con CRISPR-Cas9 e corretto per la mutazione falciforme.
Genetico: Prodotto farmaceutico nula-cel
nula-cel viene somministrato tramite infusione endovenosa dopo un regime di condizionamento mieloablativo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che raggiungono l'attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: 42 giorni dopo l'infusione
42 giorni dopo l'infusione
Tasso di incidenza della mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 100 giorni dopo l'infusione
100 giorni dopo l'infusione
Tasso di incidenza della mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
12 mesi dopo l'infusione
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 24 mesi dopo l'infusione
24 mesi dopo l'infusione
Frequenza e gravità degli eventi avversi/SAE
Lasso di tempo: 24 mesi dopo l'infusione
24 mesi dopo l'infusione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Tempo di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Valutazione dei livelli di correzione genica nelle cellule mieloidi periferiche
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Valutazione dell'Hgb adulto come percentuale dell'Hgb totale
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Valutazione dell'HbS come percentuale dell'Hgb totale
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Hgb totale senza supporto trasfusionale indicato per malattia
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Modifica del fabbisogno di trasfusioni annualizzate di globuli rossi concentrati (pRBC) (volume e frequenza) per le indicazioni di SCD
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Proporzione di partecipanti con risoluzione completa di gravi crisi vaso-occlusive (sVOC)
Lasso di tempo: nel tempo, da 6 mesi a 18 mesi dopo l'infusione
nel tempo, da 6 mesi a 18 mesi dopo l'infusione
Tasso di incidenza di eventuali sCOV
Lasso di tempo: nel tempo, da 6 mesi al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
nel tempo, da 6 mesi al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Percentuale di partecipanti che raggiungono HbS
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Valutazione dell'espressione della catena globinica rispetto al basale
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Kamau Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 novembre 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • KMAU-001-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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